吉妥单抗适用于什么病症？

2017年9月1日，美国食品药品监督局再次批准吉妥单抗上市，吉妥单抗用于治疗被新诊断为CD33阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者。FDA同时还批准该药用于2岁及以上复发性或对初始治疗无反应（难治性）的CD33阳性AML患儿的治疗。

1、新诊断的AML（联合用药）: 诱导用药：3mg/㎡（不超过4.5mg），静脉注射，第1，4，7天使用，联合柔红霉素（Daunorubicin）及阿糖胞苷（Cytarabine）；巩固用药：3mg/㎡（不超过4.5mg），静脉注射，第1天使用，联合柔红霉素（Daunorubicin）及阿糖胞苷（Cytarabine）。 

2、新诊断的AML（单药用药）：诱导用药：6mg/㎡，静脉注射，第1天使用；3mg/㎡，静脉注射，第8天使用；巩固用药：若患者无疾病进展证据，2mg/㎡，静脉注射，第1，4，7天使用，每4周一个周期，共8个周期。 

3、复发性或难治性AML（单药用药）：3mg/㎡，静脉注射，第1，4，7天使用。

单独使用吉妥单的安全性和疗效也在两项独立的临床试验AML-19和MyloFrance-1.1中得到证实。第一项试验共有237名新诊断的AML患者，他们不能耐受或选择不接受加强化疗。这些患者被随机分配接受吉妥单抗治疗或最好的支持治疗，研究终点为总生存期（OS）。结果显示，接受Mylotarg治疗的患者的生存期长于那些只接受支持治疗的患者，中位OS分别为4.9个月和3.6个月（HR=0.69 [95%CI: 0.53,-0.90], p=0.05）。

第二项试验是单臂研究，共有57名CD33阳性的经历一次复发的AML患者。经过单疗程吉妥单抗治疗后，26%的患者达到完全缓解（CR），中位缓解时间达到11.6个月。