伊马替尼的作用及功效

伊马替尼主要用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+CML)的慢性期、加速期或急变期，和治疗不能切除和/或发生转移的恶性胃肠道间质肿瘤(GIST)的成人患者，临床试验中都发挥了比较好的效果。

对不能手术切除或转移的胃肠道间质肿瘤(GIST)患者进行了一项开放、随机、多国家参加的Ⅱ期临床试验。在这项试验中，入选的147例患者随机接受口服伊马替尼400mg或600mg治疗，每日一次，最长治疗36个月。平均治疗6—12个月(不长于36个月)。这些患者的年龄在18-83岁之间，病理诊断为C-Kit-阳性的恶性胃肠道间质肿瘤(GIST)，且不能手术切除和/或为转移性。

两个剂量组人群的缓解率没有明显不同，随着治疗时间延长，很多在中期分析时疾病稳定的患者获得了部分缓解(中位随访时间31个月)。缓解的中位时间为13周(95% C.I:12-23)，至缓解失败的中间时间为122周(95% C.1.:106-147),整体研究是84周(95% C.I.:71-109)。总体中位生存率数据还未完成；随访36个月时,Kaplan-Meier生存分析估计生存率为68%。达到疾病稳定和部分缓解的患者，其生存时间无统计学差异。

CML慢性期(15人)或CML急变期或费城染色体阳性的急性白血病(16人)共31名儿童患者入组—项剂量逐渐增大的I期试验，这些患者既往曾接受过多次治疗，其中45%接受过骨髓移植，68%接受过多种药物化疗。结果显示，在获得了细胞遗传学资料的13例CML患者中，7人(54%)获得完全细胞遗传学缓解，4人(31%)获得部分细胞遗传学缓解，相当于85%获得了主要细胞遗传学缓解。

也就是说，在这两项适应症中，伊马替尼都发挥了良好的治疗效果，有效的缓解了疾病症状。