去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者效果好吗？

去纤维钠（别名：去纤苷）是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤维钠的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤维钠的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实去纤维钠在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。

去纤维钠（去纤苷）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。

去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者效果：

在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤维钠组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

通过对528例患者进行的3项研究试验评价了去纤维钠的有效性，参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状，并伴有肝或肾功能异常的患者，以HSCT后100d的总生存率作为评价指标。

结果显示，接受去纤维钠（去纤苷）治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。

综上所述，去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病十分有效，为此类患者提供一个新的治疗方案。