去纤维钠的适应症

去纤维钠是2013年在欧盟上市的一款新药，别名：去纤苷、defiteli。它的适应症是治疗有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年以及儿童患者。去纤维钠也被FDA授予“孤儿药”的称号，2016年在美国获批上市。

去纤维钠（去纤苷，defiteli）是一种单链寡核苷酸混合物，临床前试验证实其在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。

作为一种注射药剂，患者必须严格按照规定的使用方法进行治疗。去纤维钠（去纤苷，defiteli）治疗儿童和成人都是以体重为标准决定注射剂量，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。去纤维钠的最小给予时间为21天。如21天后HVOD的体征和症状没有解决，继续去纤维钠直至HVOD的解决或直至最大60天。

去纤维钠（去纤苷，defiteli）的使用需要专业的有治疗经验的医生进行，输注前需要先将去纤维钠稀释，对去纤维钠任何成分过敏的患者禁止使用。不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。去纤维钠和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法同时使用可能增加出血的风险(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)。

去纤维钠（去纤苷，defiteli）在儿童和成人的治疗过程中均有比较好的耐受性，并且能够有效的预防和治疗HVOD，提高患者的存活率，越来越多的患者从中受益。