奥贝胆酸适用于治疗哪些疾病？

奥贝胆酸Obeticholic acid是20年来唯一获得美国FDA批准用于治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）的药物，可显著改善对熊去氧胆酸（UDCA）治疗应答不佳或不耐受的PBC患者的生化指标，延缓疾病进展，提高生存率。PBC又称为原发性胆汁性胆管炎，是一种慢性进展性自身免疫性肝病，会导致肝硬化或肝瘢痕。随着肝硬化的发展，肝脏瘢痕组织的数量增加，肝功能衰竭，需要进行肝脏移植。PBC用药周期长，甚至需要终生用药。奥贝胆酸Obeticholic acid的口服片剂，初始推荐剂量为每次5mg，每日一次。基于临床反应，治疗6个月时逐渐滴定至10mg（每日一次）。奥贝胆酸Obeticholic acid不适用于肠道完全梗阻的患者。不要每日一次超过10毫克。调整中度或重度肝功能损害的用量。 

一项为期1年的奥贝胆酸Obeticholic acidⅢ期临床试验显示，既往对UD-CA应答不佳的患者，分为安慰剂组、奥贝胆酸Obeticholic acid10 mg组和5 mg组，疗效判定标准是ALP不超过正常值上限1.67倍T-BIL正常，或ALP至少下降15%。

3组应答率分别为10%、47%和46%。奥贝胆酸Obeticholic acid5 mg组中，经过6个月治疗后对药物没有充分应答的患者，在剩余的6个月将剂量增加到10 mg。5 mg剂量组及那些转换到更高剂量的患者中有46%达到研究的主要目标，而最初接受10 mg治疗的患者有47%达到研究的主要目标。对达到主要目标的患者进行肝脏检测，结果显示病情好转，而安慰剂组患者的病情有恶化倾向。

价格方面，奥贝胆酸Obeticholic acid并未在国内上市，所以国内售价暂未定价。而奥贝胆酸Obeticholic acid在美国的售价极高，5mg-30片/盒，售价$6529.580美元；10mg-30片/盒，售价$6529.580美元。这种情况下，推荐患者选择孟加拉仿制版奥贝胆酸Obeticholic acid，每盒售价折合人民币约2000$，是目前市面上性价比最高的版本。