吉妥珠单抗效果好吗？

吉妥珠单抗（MYLOTARG）于2017年9月1日获得美国食品和药物管理局批准用于治疗成人新确诊的CD33阳性急性髓细胞白血病（AML）、成人复发或难治性AML和2岁及儿科患者的AML。结合以往的实验研究来看，吉妥珠单抗的治疗效果还是较为理想的。

吉妥珠单抗在两项临床试验中作为单一药物进行了评估。第一项试验，AML-19，是一项多中心、随机(1:1)、开放标签的3期研究，对237名患者进行比较，比较吉妥珠单抗单药疗法和最佳支持治疗(BSC)。符合条件的患者新诊断为急性髓系白血病，且年龄大于75岁，或61至75岁，世卫组织绩效状态大于2，或不愿意接受强化化疗。诱导期间，第1天给予吉妥珠单抗6 mg/㎡，第8天给予吉妥珠单抗3 mg/㎡。诱导后无疾病进展或明显毒性迹象的患者作为门诊患者接受连续治疗，最多8个疗程，第1天每4周接受一次吉妥单抗（即吉妥珠单抗）2 mg/㎡。

平衡计分卡包括标准支持性护理措施和羟基脲或其他用于缓解目的的抗代谢物。接受吉妥珠单抗治疗的患者的估计中位总生存期为4.9个月，而接受BSC治疗的患者为3.6个月，危险比为0.69 (95%可信区间:0.53，0.90)。

第二项试验，my Lorfrance-1，一项2期单臂开放性研究，包括57例首次复发CD33阳性急性髓系白血病患者。患者在第1、4和7天接受了3 mg/㎡的吉妥珠单抗单疗程治疗。巩固疗法包括每12小时静脉注射阿糖胞苷，持续3天。从CR的首次记录到复发或死亡日期，无复发生存率中位数为11.6个月。