




Ponatinib(普纳替尼)是治疗白血病的一款新药,这是第三代多靶点酪氨酸激酶抑制剂,2012年12月经美国FDA批准上市,用于治疗成人慢性粒细胞白血病(CML)、“费城染色体阳性”(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。
在治疗CML及Ph+ALL患者的治疗中,第一代、二代TKIs有效改善了患者的临床结局,减缓疾病进展,但是在长期用药后在一些BCR-ABL突变患者中这两种药物会出现耐药性,尤其是T315I突变。Ponatinib上市前,缺乏对这一基因突变治疗的有效方法,下面我们来看看Ponatinib治疗白血病疗效到底怎样吧。
Ponatinib(普纳替尼)的靶点比较多,对多种类型的白血病治疗都有一定的效果,有T315I突变的慢性粒细胞白血病的慢性期患者使用Ponatinib达到的治疗效果是最好的,其应答率高达70%。
对于一代药或者二代药耐药或者不耐受的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说使用Ponatinib的应答率也超过了一半(51%);对于急性期的慢性粒细胞白血病患者有57%的应答率,而对于爆发期的慢性粒细胞白血病患者和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者,分别有31%和41%的应答率。总的来说Ponatinib(普纳替尼)的效果不错,尤其治疗有T315I突变的患者。
以上就是Ponatinib治疗白血病的效果,需要注意的是Ponatinib在治疗前需要警惕说明书上的黑匣子警告,患者不要随意用药。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469