Ponatinib对白血病有多大效果？

Ponatinib（普纳替尼）是一种抗癌药物。2012年12月被美国食品药品管理局（FDA） 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。

Ponatinib是一种口服使用的药物，推荐剂量45mg/d，整粒吞服，不要压碎或咀嚼药片，是否与食物同服均可。不过不建议Ponatinib（普纳替尼）用于治疗新诊断的慢性期CML患者。如果患者用药3个月（90天）内未发生响应，请考虑停止Ponatinib。

Ponatinib对白血病有多大效果？

Ponatinib在体外能有效抑制在FGFR1－4激酶的活性，在研究中，相对其他药物来说Ponatinib表现出了明显的药理作用，是一个强大的FGFR抑制剂。在小鼠肿瘤异种移植模型中，每天使用10mg/kg肿瘤抑制率达到了49%，每天使用30mg/kg，肿瘤抑制率为82%。

在临床试验中，有T315I突变的慢性粒细胞白血病的慢性期患者使用Ponatinib达到的治疗效果是最好的，其应答率高达70%。

美国FDA的药物评价和研究中心血液和肿瘤产品室主任Richard Pazdur，M.D.说：“Ponatinib（普纳替尼）的批准是重要的因为对其他药物不反应的CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I 突变很少治疗选择的患者”。