Ponaxen在治疗白血病这方面效果如何？

2012年12月，FDA批准Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可以阻断促进癌细胞发展某些蛋白。普纳替尼靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。   

在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的安全性和有效性。所有参加者用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。  

在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月；有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月； 和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）被批准同时还有一个黑框警告，警告患者和卫生保健专业人员Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可能致血液凝固和肝脏毒性。