venetoclax对白血病有多大效果？

venetoclax是第一个靶向B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）的选择性抑制药。2015年1月16日获得美国食品药品管理局(FDA)突破性药物和优先审评的地位，通过加速审批程序，于2016年4月11日获准上市，适用于业经治疗的慢性淋巴细胞白血病与难治性或复发性缺失17p突变基因的患者。那么，venetoclax（维奈托克）对白血病有多大效果？

第一、venetoclax对17P缺失的慢性淋巴癌有效率高达71%，包括近20%的完全缓解，两年存活率高达84%，而且副作用比较轻。

第二、Venetoclax（维奈托克）治疗前，最好进行BCL-2，MCL-1和BCL-XL蛋白检测。如果癌细胞只是BCL-2很高，而没有MCL-1和BCL-XL，那出现良好甚至神奇疗效的概率会大大的增加。如果癌细胞同时高表达BCL-2和MCL-1，应考虑venetoclax和MCL-1抑制剂联用。

第三、Venetoclax（维奈托克）也可以和别的抗癌药联用。由于BCL-2对癌细胞生存很重要，，即使有时候venetoclax单独使用不能直接杀死癌细胞，也会使他们对别的药物更加敏感。

第四、Venetoclax（维奈托克）对于只依靠BCL-2的癌症类型，有令人惊讶的治疗效果。

在2项临床研究(M14-358，M14-387)的数据中显示。这些研究在新诊断的AML患者中开展，包括那些没有资格接受强化诱导化疗的患者。在M14-358研究中，venetoclax（维奈托克）+AZA方案组完全缓解率(CR)为37%(n=25/67)、血细胞计数部分恢复的完全解率率(CRh)为24%(n=16/67)，venetoclax+DAC方案组CR为54%、CRh为8%。在M14-387研究中，Venclexta+LD-AC方案组的CR为21%、CRh为21%。

venetoclax是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。Venetoclax（维奈托克）旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。venetoclax是全球首款BCL-2抑制剂，单药时venetoclax（维奈托克）可有效抑制BCL-2的功能，联合用药可增加癌细胞对药物的敏感性，大大提高PFS(无进展生存期），延长患者生存时间。

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