




2013年10月去纤维钠在欧盟获批上市,也被叫做去纤苷。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后,去纤维钠于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市。这是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。
去纤维钠是用于治疗肝小静脉闭塞病的新药,它的价格也一直是大家比较关注的问题,据了解去纤维钠目前还未在我国上市。海外版的去纤维钠折合人民币在22000$左右,患者如果不方便出国可以咨询我们医伴旅海外医疗咨询服务公司了解购买方法。
去纤维钠(去纤苷)获批上市是基于75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。这三项试验中的患者全部都是HSCT(造血干细胞移植)后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。患者接受去纤维钠的治疗,在2期试验中,移植后存活100天的患者占44%,而3期试验中占38%,而扩大型试验中占45%,而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤维钠治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。也就是说,使用去纤维钠将患者的生存率有效提高。
肝静脉闭塞病(HVOD)也称肝窦阻塞综合征(SOS),是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,去纤维钠(去纤苷)目前还被FDA授予孤儿药的称号,它的上市为患者们的治疗带来了新的方案,如果您还有其他购药问题,也可以咨询医伴旅客服解答。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114