




鲁索替尼是靶向药吗?2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准鲁索替尼(鲁可替尼)用于治疗骨髓纤维化(MF)患者。鲁索替尼(鲁可替尼)被称为世界上第一个获批专门治疗骨髓纤维化的靶向药。
骨髓纤维化(MF)是一种非常罕见的疾病,会破坏人体正常的血细胞生成。可使患者导致贫血/虚弱/疲劳/脾脏和肝脏肿大等症状。骨髓纤维化发病原因现在还没有明确答案。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。
2017年3月10日,鲁索替尼(鲁可替尼)获得中国CFDA批准,主要适用于中危或高危的原发性骨髓纤维化/真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化/原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化患者的治疗。
鲁索替尼(鲁可替尼)治疗效果十分显著,鲁索替尼(鲁可替尼)3年的临床研究表明,这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量,而且与最佳治疗相比,服用鲁索替尼(鲁可替尼)进行治疗,可降低患者约56%的死亡风险。该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。
但是患者不能因为鲁索替尼(鲁可替尼)良好的治疗效果而盲目服用该药品进行治疗,服用鲁索替尼(鲁可替尼)也会产生一定的副作用或不良反应,其中最常见的不良反应包括有:贫血/眩晕/血小板计数低/瘀斑/头痛等等。患者在接受鲁索替尼(鲁可替尼)治疗前,一定要接受详细的检查,并按照医生的诊疗建议严格用药,患者在服用鲁索替尼(鲁可替尼)治疗时,不可擅自增加或减少药物剂量,正确用药才会对病情有帮助。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192