




靶向治疗药物鲁索替尼上市了吗?2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准鲁索替尼(鲁可替尼)用于治疗骨髓纤维化(MF)患者。鲁索替尼(鲁可替尼)被称为世界上第一个获批专门治疗骨髓纤维化的靶向药。
2017年3月10日,鲁索替尼(鲁可替尼)获得中国CFDA批准,该药品已经在国内上市,主要适用于中危或高危的原发性骨髓纤维化/真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化/原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化患者的治疗。
目前,鲁索替尼(鲁可替尼)已获全球50多个国家批准,包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。诺华从Incyte公司授权获得鲁索替尼(鲁可替尼)在美国以外的开发和商业化权利。欧盟委员会和FDA均已授予鲁索替尼(鲁可替尼)治疗骨髓纤维化的孤儿药地位。目前,Incyte已经在美国以商品名Jakafi销售,用于中级或高危骨髓纤维化的治疗。
鲁索替尼(鲁可替尼)还用于非 MPNs 疾病中, 正在进行的研究包括复发/难治性实体肿瘤、 雄激素非依赖性转移性前列腺癌、 胰腺癌、 多发性骨髓瘤和淋巴瘤。另外,根据鲁索替尼(鲁可替尼)的作用机制,有望用于某些免疫性疾病如银屑病、 风湿性关节炎等。但目前还没有治疗肺癌的具体研究。
临床研究结果显示骨髓纤维化患者使用鲁索替尼(鲁可替尼)治疗32个月后,总生存率达69%。长期治疗可以使肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192