去铁药地拉罗司效果如何？

去铁药地拉罗司（恩瑞格）效果如何？地拉罗司（恩瑞格）于2005年11月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。根据FDA（2007年5月），接受地拉罗司（恩瑞格）口服悬浮片的患者报告了肾功能衰竭和血细胞减少症，它在批准欧盟通过欧洲药品管理局（EMA）的6岁及以上从反复输血的慢性铁超负荷。

分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司（恩瑞格）治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。

所有患者地拉罗司（恩瑞格）的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是地拉罗司治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT: 21.31%；AST: 13.11%）、蛋白尿（24.59%）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。

对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，地拉罗司（恩瑞格）治疗期间中位PLT未降低。

地拉罗司（恩瑞格）治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。

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