




托法替尼(Tofacitinib)是一种作用于JAK的新型小分子口服抑制药,其主要通过阻断多种炎症细胞因子的合成和 分泌,达到抗炎及调节免疫的作用。 迄今为止,该药在治疗类风湿关节炎、银屑病、炎症性肠病、肾移植排斥反应、多发性 硬化等疾病方面效果肯定。那么,托法替尼对类风湿性关节炎有多大的疗效呢?
既往进行的临床试验已经证明托法替尼(托法替布)与安慰剂相比无论是单独使用还是与甲氨蝶呤联合使用, 都可以获得显著的ACR20 反应率。 目前已有多项Ⅲ期临床试验来评估托法替尼的有效性。
在新英格兰医学杂志发表的一项临床试验结果,不同于前几项临床研究,该研究直接将托法替尼与传统治疗 RA(类风湿性关节炎) 的一线药物甲氨蝶呤进行了比较。 958 例初诊或没有接受治疗量甲氨蝶呤的活动期 RA 患者被随机分为甲氨蝶呤组(186 例)、托法替尼 5 mg 组(373 例)及托法替尼 10 mg 组(397 例)。
结果显示在治疗后 6 个月,托法替尼组关节破坏程度要比甲氨蝶呤组轻, 这种显著差异在治疗 12 个月和 24 个月后依然存在;在治疗 6 个月时,托法替尼 5 mg 组和托法替尼 10 mg 组 ACR70 反应率显著高于甲氨蝶呤组(分别为 25.5% 、37.7%和 12.0%,P<0.01),在 24 个月时差异也依然有统计学意义。 这项研究很好地证明了托法替尼无论在改善患者类风湿性关节炎患者的症状、 体征还是关节破坏方面的疗效均优于甲氨蝶呤, 也说明托法替尼有可能跻身于治疗类风湿性关节炎一线药物的行列。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月21日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213082