用芦可替尼来治疗骨髓纤维化的安全性如何？

骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种，是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病；芦可替尼在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者，那用芦可替尼来治疗骨髓纤维化的安全性如何？

芦可替尼的安全性：

在528例患者的两项临床试验中评价芦可替尼的安全性和有效性。

两项试验患者都是对可以得到骨髓纤维化治疗耐药或难治或对同种异体骨髓移植(即患者接受来自遗传上相似，但不一定相同供体的造血干细胞)不合格。所有患者有脾脏肿大和因疾病-相关症状的结果需要治疗。

在研究中被选择患者接受或芦可替尼治疗，安慰剂(糖丸)或可得到的最佳治疗(羟基脲[hydroxyurea]，一种化疗药，或糖皮质激素)。有更大百分率的接受芦可替尼患者，当与接受安慰剂或可得到最佳治疗患比较时，经受脾脏大小减低大于35百分率。

相似地，接受芦可替尼比接受安慰剂患者，有更大患者比例见到骨髓纤维化相关症状，包括腹部不适，夜汗，瘙痒和骨或肌肉痛减低50%以上。

用芦可替尼治疗患者见到最严重副作用包括血小板计数减低，贫血，疲乏，腹泻，气短(呼吸困难)，头痛，眩晕，和恶心。

另外，临床研究结果显示，PMF患者经使用芦可替尼治疗32个月后，总生存率达69%。

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