




鲁索替尼在2011年11月获得FDA的批准,主要针对用于骨髓纤维化的治疗,鲁索替尼也是FDA批准的第一个骨髓纤维化治疗药物。鲁索替尼作为一种JAK1/2激酶抑制剂,主要适用于中危或高危骨髓纤维化,其中特别包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症、后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化等,多用于治疗这一类的患者。 鲁索替尼还可以治疗噬血细胞综合征等。噬血细胞综合征又称为噬血细胞淋巴组织细胞增生症,作为单核巨噬细胞过度反应性疾病,需要接受鲁索替尼的及时治疗。 2017年3月10日,鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。鲁索替尼也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
骨髓纤维化(MF)简称髓纤,是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,属于一种骨髓增生性疾病。不同于传统治疗手段,作为一种强效JAK1/2抑制剂,鲁索替尼针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。鲁索替尼在国内的获批又让国内患者燃起了新希望,只是国内上市价格让人生畏,对于需要长期服药的患者来说根本无力承担:8000$/盒(5mg*60片)。而诺华的鲁索替尼原研药在印度的售价是全球范围内最低的,患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192