骨髓纤维化治疗用药鲁可替尼安全性怎么样？

鲁可替尼（鲁索替尼）是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，于2011年和2014年获FDA批准用于骨纤维化和真性红细胞增多症（PV）的治疗，该药也是FDA批准的首个骨纤维化和「真红」治疗药物。骨髓纤维化治疗用药鲁可替尼安全性怎么样？一项临床研究评价鲁可替尼（鲁索替尼）治疗骨髓纤维化的效果。

研究方法：共有20例骨髓纤维化患者纳入研究，男11例，女9例，中位年龄57（49-75）岁。其中PMF17例，Post-PV MF2例，Post-ET MF1例，均符合2016WHO诊断标准，10例接受鲁可替尼（鲁索替尼）治疗，10例接受最佳可行治疗。主要研究终点为随访半年时MPN症状评估表总症状评分（MPN-SAF-TSS）降低≥50%的患者比例，以及观察随访期间患者脾脏缩小情况，随访用药后的不良反应发生情况等。 

结果：截至随访结束，鲁可替尼（鲁索替尼）组有8例（80%）患者MPN总症状评分降低≥50%，生活质量较前提高，最佳可行治疗组中有2例（20%），差异有统计学意义（P=0.023）。鲁可替尼（鲁索替尼）组体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍（P=0.025，OR=24.344）。随访半年时，鲁可替尼（鲁索替尼）组患者的脾肋下长度较前平均缩短7.9±5.15cm。

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