




地拉罗司(恩瑞格)有效治疗再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、地中海贫血等输血依赖性罕见血液病导致的铁过载,帮助铁过载患者延缓疾病进展及延长生存时间。今天咱们就来详细了解一下铁质积聚治疗用药地拉罗司上市了吗?
2010年,地拉罗司(恩瑞格)在国内获批上市,用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载;对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载,地拉罗司中国患者的安全有效性数据有限,建议根据患者的具体情况慎用。
一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征(MDS)患者使用地拉罗司的安全性及疗效。 研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司(恩瑞格)使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d. 共176例患者入组研究,其中173例接受治疗。53%的患者完成12个月的治疗(n =91),其平均血清铁蛋白下降23%,36.7%的患者完成了2年(N =49)治疗,36.5%的患者完成3年的治疗(N = 33)。研究发现,血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关(P <0.001)。68例(39.3%)患者基线不稳定血浆铁(LPI)升高。13周后,所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。
服用方法:
地拉罗司(恩瑞格)应当在进餐前至少30分钟空腹服用,每天1次,最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。地拉罗司(恩瑞格)不得与含铝的制酸剂同服,给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。
通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL),直到得到澄清的混悬液后饮服,残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中,因为会引起泡沫和延缓分散速度。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。