前不久Ignyta公司宣布一种新型抗癌药物恩曲替尼,其作用原理是具有中枢神经活性的口服酪氨酸激酶抑制剂,主要针对NTRK1/2/3,ROS1或ALK基因融合突变的肿瘤。恩曲替尼是目前唯一临床证实具有活性、针对原发性和转移性中枢神经系统癌症的酪氨酸激酶抑制剂,并且没有不良脱靶效应。
经研究的临床试验设计如下:使用精准医学的试验设计,将在参与2期临床试验的肿瘤患者进行基因检测,筛选出符合要求的肿瘤类型和突变基因,根据筛选结果,肿瘤患者被分入不同的组进行恩曲替尼药物治疗,在这两个研究中ROS1重排的患者中,总缓解率为86%(12/14例),其中2例患者出现了完全缓解。13例ROS1重排NSCLC患者中有11例获得缓解(85%),其中1例携带ROS1基因融合患者的疗效持续时间为27个月。在携带nrtk重排基因的多种肿瘤患者中,缓解率为100%(5/5例),包括IMNA-NTRK1重排的结直肠癌患者、BCAN-NTRK1重排的星形细胞瘤患者、ETV6-NTRK3重排的婴儿型纤维肉瘤患者、SQSTM1-NTRK1重排的NSCLC患者。ALK融合患者的缓解率与克唑替尼的治疗结果相仿,为57%,而恩曲替尼可以通过血脑屏障。
恩曲替尼的治疗剂量为600mg,每日口服1次,耐受性良好。副作用包括疲劳/虚弱、味觉障碍、便秘、头晕、感觉异常、腹泻、肌肉痛和体重增加。
恩曲替尼还没有在国内获批上市,因此国内没有恩曲替尼。美国基因泰克 Genentech的恩曲替尼已经获批上市,规格200mg*90粒,售价约72000元左右。由于国内外汇率浮动价格不固定,具体价格还请患者咨询医伴旅。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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