




吉妥单抗于 2010 年退市,但一项新研究提示,它能够使小儿和年轻急性髓性白血病患者获益。儿童肿瘤研究组 AAML0531 试验评估了吉妥单抗标准化疗 VS 单一化疗(添加或不添加干细胞移植)的效果,并在第 3 年发现它可使患者在无事件生存方面获益。完全缓解率或总生存期未见增加。
吉妥单抗是首例抗人类 CD33 单克隆抗体,曾被寄予厚望,并于 2000 年通过快速审批通道被批准用于难治性疾病患者的治疗。然而接下来的 3 期临床试验未能在新诊患者人群中重现阳性结果,导致该药在 2010 年黯然退市。Gamis 博士称,后来的两项试验出现了矛盾的结果,显示主要在低危和中危 AML 患者亚群中,吉妥单抗确实可获得无病生存期和复发风险方面的益处。
Gamis 称:“我们知道 AML 是一种异质性极强的疾病,因此我们无法寄望于一种药物包治所有该病患者,本试验设计的终点是观察吉妥单抗是否可改善自诊断后的无病生存期,以及是否随着风险的增加获益也会出现变化。”
吉妥单抗属于医保报销药品吗?吉妥单抗目前还没有在国内上市,因此在国内医院是无法买得到吉妥单抗的,更不要提是否进入医保报销药品名单了。吉妥单抗原研药在美国价格很高,使很多的患者望而却步。比较幸运的是,据医伴旅了解到美国辉瑞药厂生产的吉妥单抗 4.5mg/支 5万$左右,由于汇率浮动价格不固定,具体价格请咨询医伴旅。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年6月16日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761060