




恩曲替尼为TRK A/B/C、ROS1和ALK蛋白的强效抑制剂,适合NTRK 1/2/3、ROS1或ALK融合基因突变的实体瘤患者,并且可以通过血脑屏障。2019年8月15日,美国FDA加速批准恩曲替尼上市,用于治疗ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者以及神经营养原肌球蛋白受体激酶(NTRK)基因融合阳性、初始治疗后疾病进展或无标准治疗方案的局部晚期或转移性成人或儿童实体瘤患者。
在一合并亚组中评估了恩曲替尼的安全性和有效性,入组患者均为NTRK基因融合阳性的不可切除或转移性实体肿瘤。试验结果表明,所有患者的ORR为57%,CR为7.4%,PR为50%。DOR≥6个月的患者比例为68%,DOR≥9个月的患者比例为61%,DOR≥12个月的患者比例为45%。具体数据为:肉瘤患者的ORR为46%,DOR范围为2.8个月~15个月;非小细胞肺癌患者的ORR为70%,DOR范围为1.9个月~20.1个月;唾液腺癌患者的ORR为86%,DOR为2.8个月~16.5个月;乳腺癌患者的ORR为83%,DOR范围为4.2个月~14.8个月;甲状腺癌患者的ORR为20%,中位DOR为7.9个月;结直肠癌患者的ORR为25%,中位DOR为4.8个月;3例神经内分泌癌患者中有一例PR,中位DOR为5.6个月;3例胰腺癌患者中有两例PR,DOR范围为7.9个月~12.9个月;2例妇科癌症患者中有一例PR,中位DOR为20.3个月;一例胆管癌患者PR,DOR为9.3个月。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年06月05日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=218550