美国辉瑞吉妥珠单抗效果好吗？

一项 III 期 AAML0531 试验纳入了 1070 例儿科和年轻成人患者（平均年龄 10 岁），经随机分组分别接受单一标准治疗或两种方案的吉妥珠单抗加 5 个周期的后背化疗，两种方案分别为第 6 天行诱导治疗，第 7 天强化治疗，剂量为 3 mg/m2。基于风险分层给予干细胞移植治疗，高危患者在首次诱导治疗后给予最佳匹配的同基因移植，低危患者仅接受单一化疗方案，中危患者若有匹配的供体则进行移植治疗。

在中位值为 3.5 年的随访期后，吉妥单抗治疗组患者自研究入组后的 3 年无病生存率为 53.1%，与之相比单一标准治疗组为 46.9%，这意味着事件减少 17%。他补充道：“我们并未观察到诱导后完全缓解率出现明显的获益，但这是不正常的，我们观察到复发风险出现了切实下降。”诱导治疗结束后 3 年，吉妥单抗治疗组有 32.8% 的患者出现复发，与之相比标准治疗组的这一数字为 41.3%，风险值下降 27%。

Gamin 博士总结道，吉妥单抗和其他在研 CD33 靶向药物治疗小儿 AML 均显示出不错的前景，其优点值得进一步的研究。

吉妥珠单抗目前还没有在国内上市，因此在国内医院是无法买得到吉妥珠单抗的，更不要说进入医保报销目录让患者享受报销政策了。吉妥珠单抗原研药在美国价格很高，使很多的患者望而却步。比较幸运的是，据医伴旅了解到美国辉瑞药厂生产的吉妥珠单抗 4.5mg/支 5万元左右。辉瑞公司创建于1849年，迄今已有170年的历史，总部位于美国纽约，是全球最大的以研发为基础的生物制药公司。