




原发性骨髓纤维化(PMF)是一种复杂的疾病综合征,是ph阴性骨髓增殖性肿瘤中预后最差的疾病,2011年11月鲁可替尼经美国FDA批准用于骨髓纤维化的治疗,这也是全球首个获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
鲁可替尼由瑞士诺华生产,诺华是世界三大药企之一,业务遍及全球150多个国家和地区,涵盖创新专利药、眼科保健、非专利药、消费者保健和疫苗及诊断等多个领域。瑞士诺华鲁可替尼效果到底好不好?
在一项来自安德森癌症中心(MDACC)和 Mayo Clinic-Rochester 纳入 153 例骨髓纤维化(MF)患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验中,鲁可替尼的疗效得到肯定,支持了其在临床上的应用。
鲁可替尼的治疗时间为3个月,结果显示患者的客观指标得到改善,有44%的患者脾脏体积减少≥50%。Mayo Clinic-Rochester 分析表明,脾脏体积改善的比例为29%,贫血为21%,临床症状长期改善的比例为63% 。由MADCC发布的长期数据表明,97例脾肿大的患者在持续166周治疗后,脾脏体积减小超过50%的患者有61例。与鲁可替尼治疗相关的症状改善超过2年者约60%。
由此可见瑞士诺华鲁可替尼效果还是比较不错的,有效的控制了疾病的进展。2017年,诺华的鲁可替尼也顺利在我国获批,为国内患者的治疗带来了新的有效的方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192