




鲁可替尼是诺华生产的一种口服抗肿瘤药物,用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。目前鲁可替尼已经在我国获批上市了,对于患者们来说,最关注的就是瑞士诺华鲁可替尼的效果好不好?
一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验纳入了309受试者,旨在比较鲁可替尼及安慰剂对原发性MF、真性红细胞增多症MF和原发性血小板增多症后MF的疗效和安全性,将患者随机分为鲁可替尼组接受15~20mg,每天两次治疗,另一组接受安慰剂每天两次进行治疗。
结果显示,24周后鲁可替尼组中脾脏体积较基线减少35%以上的患者达到了41.9%,而安慰剂组仅为 0.7%。MFSAF v2.0 总症状评分较基线下降50%以上患者鲁可替尼与安慰剂组相比为45.9% VS 5.3%(P<0.0001)。
由上述试验我们可以看到,鲁可替尼的治疗效果比较显著的。骨髓纤维化(MF)是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病,这也属于一种少见疾病,严重威胁人们的生命健康。鲁可替尼的使用为MF患者的治疗带来了明显的临床受益。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192