尼达尼布治疗特发性肺纤维化的安全性和有效性

2018年3月9日，由勃林格殷格翰自主研发、用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的靶向药物尼达尼布(商品名：维加特®)在中国正式宣布上市。作为被国内外相关指南、共识推荐的全球首个IPF靶向治疗药物，尼达尼布能够有效延缓IPF的疾病进展，使肺功能下降减少约50%，显著降低IPF急性加重的风险，提高患者的生存获益。 今天我们一起来了解下尼达尼布治疗特发性肺纤维化的安全性和有效性。

特发性肺纤维化（IPF）是一种严重的致命性肺部疾病。IPF被世界卫生组织及欧盟、美国、日本定义为罕见疾病，患病率为（2-29）/10万，多发于50岁以上的老年人。IPF的疾病进展具有不可预测性，近一半IPF患者在确诊后的2-3年内死亡，5年生存率低于30%，比大多数癌症的生存率都低。

尼达尼布治疗特发性肺纤维化的安全性是有保障的。通过研究发现尼达尼布组不良事件发生比例与安慰剂组相当，胃肠道反应仍是治疗最常见的不良事件，主要为腹泻、恶心和呕吐。其中，所致腹泻多为轻至中度，经管理后多数患者可恢复正常。基于尼达尼布的有效性和安全性等研究数据，2020年SSc-ILD欧洲专家共识推荐尼达尼布为起始或升级治疗的有效选择。

尼达尼布治疗特发性肺纤维化的有效性可以通过临床实验证明得出结论。一项全球、多中心的随机对照研究发现，与安慰剂组相比，尼达尼布组SSc-ILD患者用力肺活量（FVC）年下降率降低44%；尼达尼布组第52周的FVC自基线期的绝对改变均值约为安慰剂组的一半，两组间的差值为46.41mL，且无论患者是否接受麦考酚酯或激素治疗，尼达尼布均能降低FVC的年下降率。这表明尼达尼布能够通过减缓肺功能（用力肺活量）的年下降率，延缓疾病进展。