




多吉美(索拉非尼)于2007年在欧洲被批准用于治疗肝癌,在美国被FDA批准用于治疗无法切除的肝癌,在2008年美国国立综合癌症网络(NCCN)指南中多吉美(索拉非尼)被推荐作为晚期肝癌的标准治疗,随即在2008年7月被SFDA批准用于无法手术的肝癌患者治疗。今天来了解一下多吉美(索拉非尼)的安全性及疗效。
多吉美(索拉非尼)对于既往接受过根治性治疗和TACE的HCC(原发性肝癌)患者均显示出治疗优势,多吉美(索拉非尼)治疗肝癌的总生存率增加了44%,疗效显著。多吉美治愈率不是绝对的,主要是因人而异。对于一些早期的肝癌患者治愈的几率更大一些,而对于晚期的肝癌患者,主要起到的作用是阻止体内癌细胞的生长扩散,从而延长患者的生存周期。
临床试验对比了多吉美(索拉非尼)与对照组治疗肝癌的效果,研究纳入602例患者参加的临床研究。 试验结果显示,多吉美组较对照组的生存期显著延长,多吉美组的患者平均5.5个月的时间内肝癌没有继续恶化,而对照组的患者在2.8 个月后,肿瘤就开始恶化了。
作为一种口服小分子药物,多吉美早已被证实能在多种肿瘤模型中抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管生成并提高凋亡率。它的作用方式是通过抑制丝氨酸.苏氨酸激酶Rail和B-Raf以及血管内皮生长因子受体(VEGFRs)1、2、3和血小板衍生生长因子受体β受体酪氨酸激酶活性。
多吉美是第一个口服的RAF激酶和血管内皮生长因子受体(VEGFR)激酶抑制剂,同时具有抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管生成的双重作用(而现有的其他单药治疗只能抑制两者之一)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021923