导读：沃塞洛托（Voxelotor）是一种首创的血红蛋白氧亲和力调节剂，也被称为GBT 440或GTx011。它能够增加血红蛋白与氧的亲和力，是血红蛋白调节剂的一种，沃塞洛托主要用于治疗镰状细胞病（SCD），这篇文章主要讲了沃塞洛托注意事项、过敏反应的处理、作用机制等内容。注意事项在使用沃塞洛托的患者中，少于1%的患者可能出现严重的超敏反应，包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀、嗜酸性粒细胞增多。如果发生超敏反应，应停用沃塞洛托并给予适当的药物治疗。严重肝功能不全可能增加药物暴露，可能需要调整沃塞洛托的剂量。强或中度CYP3A4诱导剂可能降低沃塞洛托的血浆和全血浓度，应避免联合使用。强或中度CYP3A4诱导剂可能降低沃塞洛托的血浆和全血浓度，应避免联合使用。过敏反应处理如果发生超敏反应，则停用沃塞洛托并给予适当的药物治疗。根据临床表现的严重程度，可能需要使用肾上腺素、皮质类固醇、抗组胺药、补液或短效β-肾上腺素能激动剂等支持治疗。对于以前使用过沃塞洛托而出现超敏反应症状的患者，不应重新开始使用沃塞洛托。在治疗期间，患者应处于医疗监督之下，以便在出现过敏反应时能够迅速采取措施。作用机制1、直接抑制镰状血红蛋白聚合：沃塞洛托通过增加血红蛋白对氧的亲和力，直接抑制镰状血红蛋白（HbS）的聚合。由于氧合的镰刀血红蛋白不聚合，沃塞洛托能阻断聚合化及由此导致的红细胞镰状化和破坏。2、改善溶血性贫血和氧运输：通过阻断镰状血红蛋白的聚合，沃塞洛托有助于改善溶血性贫血和氧运输，从而潜在地改变SCD的进程。3、减少红细胞镰状化和破坏：沃塞洛托通过上述机制减少红细胞的镰状化和随后的破坏，减少溶血性贫血的发生，改善患者的临床症状。4、减少血管阻塞：由于减少了镰状红细胞的形成，沃塞洛托有助于减少毛细血管和小血管的阻塞，改善血液和氧气在全身的流动。5、减少镰状细胞并发症：通过上述作用，沃塞洛托可能减少镰状细胞病的危及生命的并发症，如中风和不可逆的器官损伤。沃塞洛托的疗效和安全性已在4岁及以上的儿童和成人患者中得到证实。在HOPE研究的72周结果中，每日一次1500mg剂量的沃塞洛托在治疗期间可持久改善血红蛋白水平和溶血标记物。沃塞洛托的常见不良反应包括头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹、发热等，这些症状一般为轻至中度，不影响继续治疗。沃塞洛托作为一种新型治疗药物，为SCD患者提供了新的治疗选择，并在全球范围内获得了认可和推荐。患者应在医生指导下使用沃塞洛托，并严格遵守医嘱，以确保治疗的安全性和有效性。

作为一种可以口服的镰状细胞血红蛋白调节剂，沃塞洛托可以有效调节血红蛋白S(HbS)对氧亲和力,进而延迟HbS的聚合并防止红细胞的镰状化，在临床前及临床中表现出了良好的应用前景。关于沃塞洛托沃塞洛托(Voxelotor)是由FDA在2019年批准上市的一款用于治疗成人及12岁以下儿童镰状细胞贫血症(SCD)的药物,可以作为单一疗法或者与羟基脲联合用药。2015年,美国FDA已授予voxelotor治疗镰状细胞病的突破性药物资格﹑快速通道地位、孤儿药资格、罕见儿科疾病资格。欧洲药品管理局(EMA)已将voxelotor纳入其优先药物(PRIME)计划中,而欧洲委员会(EC)已将其指定为治疗SCD的孤儿药。更多关于沃塞洛托的资讯可以参考：2024年沃塞洛托多少钱？该篇文章详细介绍了沃塞洛托价格方面的信息。沃塞洛托的作用Voxelotor是一种用于治疗镰状细胞病的药物，其主要作用机制包括：1、增加血红蛋白对氧气的亲和力：Voxelotor能够增加血红蛋白分子与氧气结合的亲和力，使血红蛋白更容易与氧气结合形成氧合血红蛋白，从而增加血液中氧气的输送效率。2、稳定红细胞在氧化状态：Voxelotor有助于维持红细胞在氧化状态，防止红细胞发生变性，保持红细胞的正常形态和功能。3、抑制红细胞的镰状化：Voxelotor能够抑制红细胞在低氧环境下产生异形变化，减少或阻止红细胞出现镰状形态，从而降低镰状细胞病患者发作危险。4、提高红细胞的变形能力：Voxelotor可以增加红细胞的柔软度和变形能力，使得红细胞更具有弹性和可塑性，有利于红细胞在血管内的变形和通过性，提高血液的流动能力。5、改善血液的流动能力：Voxelotor的作用有助于改善血液的流动性，减少红细胞在血管中的黏稠度和粘附性，减少血栓形成和血液循环障碍的风险，从而保持血液流动畅通。沃塞洛托的功效Shet 等的病例报告结果说明,voxelotor治疗SCD患者伴严重贫血取得良好效果,所有患者的血红蛋白水平均有迅速升高,大多数患者在开始治疗后2周内出现。与治疗前相比,治疗24周后患者输血次数减少了60% ,血氧饱和度提高到98%~99% ,部分患者停止长期吸氧。患者的步行距离、步行后脉搏和步行后氧分压等指标均有稳定改善,因 VOC疼痛而住院人数减少了67%。另外, Telfer 等也报道1例使用voxelotor 的患者,治疗后不但改善了SCD 的贫血症状,且黄疸症状也明显改善。总结Voxelotor是首个被批准直接抑制HbS聚合的治疗药物,是治疗SCD的新型药物,临床效果显著，不但能改善SCD患者血红蛋白水平,减少患者贫血状况,而且能迅速改善患者的症状,提高患者的幸福感。每天只需服用一次。Voxelotor为SCD患者提供了种全新的治疗方法，弥补了SCD治疗方法不足。热文推荐：靶向CGRP受体的偏头痛药物依瑞奈尤单抗中国获批上市

美国版沃塞洛托2024年的购买方式由于美国版沃塞洛托截止到2024年3月8日还没有在中国大陆地区上市，国内的医院药房还买不到，目前了解到的购买到正品的可能方式包括：1、通过医院药房购买：患者可以在上市地区的医院的药房直接购买沃塞洛托。2、线上药店购买：随着互联网的发展，越来越多的线上药店开始提供药品销售服务。患者可以选择信誉良好的线上药店购买沃塞洛托，但需注意确认药品的真伪。3、通过正规海外代购购买：对于某些在国内难以购买到的药品，患者可以考虑通过正规海外代购渠道购买。但需要注意辨别药物的真伪。4、特殊医疗保健渠道：在一些国家或地区，患者可能通过医保、公共卫生系统或特殊计划获得药物。5、临床试验参与：对于某些患者，参与沃塞洛托的临床试验也是一种获取药物的方式。6、国内专业海外医疗服务机构：国内专业有资质的海外医疗服务机构可能与海内外药房有合作，可以帮助患者获取正品药物，邮寄到家，性价比更高。购买沃塞洛托时，需要注意以下事项：1、选择正规渠道：务必选择长期存在且具有良好声誉的代购渠道或正规药店购买。这些渠道通常与官方供应商或认可的药房和医疗机构合作，能确保药物的真实性和质量。2、注意药物来源与保质期：确保沃塞洛托是通过合法渠道购得的，并具备合理的保质期。同时，询问关于药物储存条件的信息，以保证药物在运输和储存过程中不受损害。3、关注药物质量：沃塞洛托是一种专业制药厂商生产的创新药物，必须符合严格的质量标准和规定。购买时，确保药物的质量和纯度，选择可靠的代购渠道，他们能提供有关药物的质量保证信息。4、遵循医疗建议：沃塞洛托是一种专业药物，需要在医生的指导下使用。在购买前，应咨询医生，了解使用药物的风险和益处，以及如何正确使用该药物。无论通过哪种方式购买沃塞洛托，都需要确保药品的来源合法、质量可靠，并且在使用过程中严格遵循医生的指导和建议。关于沃塞洛托的安全性的问题可以点击：沃塞洛托药物可能具有的副作用是什么，这篇文章详细介绍了副作用内容。关于沃塞洛托沃塞洛托是一种用于治疗 12 岁及以上镰状细胞病患者溶血性贫血（红细胞过度分解）的药物。沃塞洛托可以单独服用，也可以与另一种治疗镰状细胞病的药物（羟基脲）一起服用。沃塞洛托的作用是提高血红蛋白保留氧气的能力，并防止其形成链。这有助于红细胞保持正常的形状和灵活性，减少其过度分解并延长其寿命。沃塞洛托的治疗效果一项涉及 247 名 12 至 64 岁镰状细胞病患者的主要研究表明，沃塞洛托可以改善溶血性贫血。患者接受沃塞洛托或安慰剂（一种模拟治疗），如果已经接受羟基脲治疗，则继续接受治疗。治疗开始时，平均血红蛋白水平为每分升血液 8.5 克。治疗 24 周后，每天服用沃塞洛托1,500 mg 的患者中，约有 51% 的患者（90 名患者中的 46 名患者）的血红蛋白水平至少改善了 1 g/dL，而服用安慰剂的患者中，这一比例为 6.5%（92 名患者中的 6 名）。其他测量也显示沃塞洛托可以减少红细胞分解。总结沃塞洛托对镰状细胞病患者的多个方面产生了积极的影响，包括改善红细胞功能、减轻症状、预防并发症等，从而提高了患者的生活质量。在使用前应咨询医生，并遵循医生的指导和建议。相关热文推荐：塞利尼索20mg用后呕吐怎么办?

儿童能使用沃塞洛托(Voxelotor,XBRYTA)。但12岁及以上以及4岁至12岁以下儿童患者用法用量并不相同。关于沃塞洛托链状细胞病(SCD)是一种终生的遗传性血液疾病,目前治疗方法有限。Voxelotor 是首个被批准直接抑制HbS聚合的治疗药物,是治疗SCD的新型药物,临床试验表明其安全性高,常见头痛、腰痛、四肢痛、腹泻、咳嗽、皮疹等不良反应,多可以耐受,临床效果显著，不但能改善SCD患者血红蛋白水平，减少患者贫血状况，而且能迅速改善患者的症状,提高患者的幸福感。每天只需服用一次。Voxelotor为SCD患者提供了种全新的治疗方法,弥补了SCD治疗方法不足。沃塞洛托儿童能用吗XBRYTA治疗SCD的安全性和有效性已在4岁及以上儿童患者中得到证实。OXBRYTA治疗4岁以下SCD儿童患者的安全性和疗效尚未确定。一项在成人和儿童患者中进行的充分且对照良好的研究(HOPE试验)的证据支持在12至< 17岁的SCD儿童患者中使用OXBRYTA。HOPE试验纳入了26名年龄在12岁至< 17岁之间的儿童患者，其中12名儿童患者服用OXBRYTA 1，500 mg每日一次，14名儿童患者服用OXBRYTA 900 mg每日一次。一项开放标签、2期研究的证据支持在4至< 12岁的SCD儿童患者中使用OXBRYTA。本研究纳入了45例4至< 12岁的儿童患者和11例12至< 17岁的SCD患者。12至< 17岁的患者每日一次服用OXBRYTA 1，500 mg。4至< 12岁的患者按体重服用OXBRYTA。体重分别为10 kg至< 20 kg、20 kg至< 40 kg或≥40 kg的患者服用OXBRYTA 600mg、900 mg或1，500 mg，每日一次，不同儿童年龄组以及儿童和成人患者中观察到的不良反应相似。沃塞洛托儿童怎么使用1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量OXBRYTA的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的OXBRYTA片剂或OXBRYTA片剂)。表1显示了4岁至12岁儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量体重推荐剂量(每日一次)40公斤或以上1，500 mg20公斤至低于40公斤900毫克10公斤至20公斤以下600毫克3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量。相关热文推荐：2024年沃塞洛托多少钱？

据了解，美国辉瑞的沃塞洛托（OXBRYTA,Voxelotor）规格为500mgx90粒，参考价格约为95175元左右。 截止2024年1月，沃塞洛托并没有在中国上市，因此患者需要自己前往国外购买，患者也可以选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买沃塞洛托。关于沃塞洛托Voxelotor是由Global Blood Therapeutics公司研发的一种镰状血红蛋白( HbS)聚合抑制剂,于2019年11月25日经美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准上市,用于治疗成人及12岁及以上儿童镰状细胞病(SCD),其商品名为Oxbryta。沃塞洛托的作用Voxelotor可以增加血红蛋白对氧气的亲和力，使红细胞稳定在氧化状态,抑制红细胞的镰状化，提高红细胞的变形能力,提高血液的流动能力，2015年，美国FDA已授予voxelotor治疗镰状细胞病的突破性药物资格、快速通道地位、孤儿药资格、罕见儿科疾病资格。欧洲药品管理局( EMA)已将voxelotor 纳入其优先药物( PRIME)计划中，而欧洲委员会( EC)已将其指定为治疗SCD的孤儿药。沃塞洛托的价格据了解，美国辉瑞的沃塞洛托（OXBRYTA,Voxelotor）规格为500mgx90粒，参考价格约为95175元左右。 截止2024年1月，沃塞洛托并没有在中国上市，因此患者需要自己前往国外购买，患者也可以选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买沃塞洛托。沃塞洛托如何购买1、自己出国购买由于沃塞洛托并未在中国上市，因此患者需自己出国购买。但需要考虑到一些因素。首先，来回的路费以及医药费用可能非常昂贵，往往会远超过药物本身的费用。此外，自行购买还可能会面临一系列麻烦，如签证手续、语言沟通、药物运输等问题。同时，患者可能需要花费大量时间和精力来解决这些繁琐的事务。2、寻找国内海外医疗服务机构帮助购买为了解决自行购买的问题，患者可以寻找专业的国内海外医疗服务机构来帮助购买沃塞洛托。这种方式既安全又便利，价格相对实惠，省心省力。购买药物的方式通常是通过海外直邮，确保药品能够准时送达。同时，与医疗服务机构签订的三方合约可以保障药品的质量，并且保护患者的权益。以下为简单购买流程：（1）寻找可靠的国内海外医疗服务机构：在购买沃塞洛托之前，首先需要找到一家可靠的国内海外医疗服务机构（如医伴旅）。可以通过互联网搜索、咨询医生或药师、参考他人的经验等方式来寻找合适的机构。（2）联系医疗服务机构咨询购买流程和条件：一旦找到合适的医疗服务机构，可以通过电话、电子邮件或在线聊天等方式与他们联系，咨询购买沃塞洛托的具体流程和条件。他们将提供购药方式、价格、支付方式等相关信息。（3）提供相关病历材料：为了确保购买沃塞洛托的合理性和安全性，医疗服务机构可能会要求提供相关病历材料。这些病历材料可能包括确诊证明、治疗方案、身体检查报告等。患者需要准备好这些材料，并按照医疗服务机构的要求提供。（4）签署三方合约：在购买沃塞洛托之前，患者和医疗服务机构将签署三方合约。这份合约将明确双方的权利和义务，保障药品的质量和患者的权益。确保在签署合约之前仔细阅读并理解合约的内容。（5）支付费用和药物采购：一旦签署了合约，患者需要按照约定的方式支付相关费用。医疗服务机构将根据患者的需求和购买数量采购沃塞洛托，并通过海外直邮的方式将药物送达给患者。（6）药物的收货和使用：当沃塞洛托到达后，患者需要仔细检查包装是否完好，并核对药品的批号和有效期等信息。确保药物没有受损，并按照医生或药师的建议正确使用。热文推荐：司妥昔单抗的药物相互作用,注意事项及价格？

沃塞洛托商品名：Oxbryta英文名：voxelotor中文名：沃塞洛托适应症沃塞洛托适用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。功效与作用沃塞洛托(voxelotor)是一种用于治疗镰状细胞病的药物，能够抑制红细胞镰状变形，改善红细胞变形性，降低全血粘度。沃塞洛托可以减少镰状细胞的形成，从而减轻疼痛和其他并发症，还可以改善患者的血红蛋白水平，提高患者的生存率和生活质量。用法用量一、用法1、片剂：可与食物同服，也可不与食物同服，片剂应完整吞咽，不可切割、压碎或咀嚼药片。2、口服混悬液用300mg片剂：在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体中，如饮用水。不可将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。二、用量1、12岁及以上成人和儿童患者推荐剂量为1500mg，每天一次，相当于一次服用3片片剂。2、4岁至12岁以下儿童患者推荐剂量如下图所示。疗效在一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究中评估沃塞洛托的来校，一共274名患者被随机分配口服沃塞洛托1500mg(n=90)、沃塞洛托900mg(n=92)或安慰剂(n=92)。研究发现，Hb应答率定义为接受沃塞洛托1500 mg治疗的患者相对于安慰剂的Hb自基线至第24周增加>1g/dL。沃塞洛托1500 mg治疗组的有效率为51.1%，安慰剂组仅为6.5%。副作用最常见的副作用为头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热，4-<12岁儿童患者报告的最常见副作用为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。副作用处理措施1、头痛：保证充足的休息时间，避免劳累，避免情绪激动，饮食营养应均衡，建议进食鱼、虾、瘦肉，以及蔬菜、水果等，确保蛋白质、纤维素、维生素的充足摄入。2、发热：可通过贴退热贴、温水擦拭等物理降温方法进行退热，也可在医生的指导下服用退热药物，比如布洛芬等。3、腹痛：注意腹部保暖，避免腹部受凉加重腹痛，同时避免进食生冷、刺激性的食物，比如冷饮、辣椒等。4、腹泻：可在医生的指导下服用蒙脱石散等止泻药物进行治疗，同时多喝热水。注意事项1、超敏反应：可表现谓全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀、嗜酸性粒细胞增多。发生超敏反应后停用沃塞洛托。2、实验室测试干扰：沃塞洛托可能会干扰通过高效液相色谱法(HPLC)测定Hb亚型。如果需要对Hb物种进行定量分析，当患者在之前的10天内未接受沃塞洛托治疗时进行色谱分析。价格美国辉瑞沃塞洛托，500mgx90片规格的参考价格是95175元左右。禁忌症对沃塞洛托或赋形剂有严重药物超敏反应者禁用沃塞洛托。剂型规格和存储1、片剂：瓶装90粒药片，带一个干燥剂筒、一个聚酯线圈和防儿童开启装置，500mg片剂为薄膜包衣片，淡黄色至黄色，椭圆形，双凸，一面凹刻有“GBT 500”。2、口服混悬液：用300mg片剂为淡黄色至黄色圆形，有一瓶60片口服混悬剂，带聚酯卷和儿童保护套，也有瓶装90粒口服混悬液用片剂，带聚酯卷和儿童保护套。将沃塞洛托储存在20°C-30°C(68°F-86°F)的温度环境下。相关热文推荐：美国辉瑞沃塞洛托(voxelotor)一年的费用？

美国辉瑞沃塞洛托(voxelotor)一年的费用大约是1157962.5元，该费用以一年365天、服用片剂为例。剂型和规格1、片剂：500mg，淡黄色至黄色，椭圆形，双凸，一面凹刻有“GBT 500”。2、口服混悬剂片剂：300mg，淡黄色至黄色，圆形，一面凹刻有“300 D”。沃塞洛托沃塞洛托(voxelotor)是一种新型的小分子化合物，能够增加血红蛋白与氧的亲和力，用于治疗镰状红细胞病。美国辉瑞沃塞洛托的用法用量1、12岁及以上成人和儿童患者：推荐剂量为1500mg，相当于三片的剂量，每天一次。2、4岁至12岁以下儿童患者40公斤或以上：1500mg。20公斤至低于40公斤：900mg10公斤至20公斤以下：600mg。根据儿童患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品，包括口服混悬剂或片剂。美国辉瑞沃塞洛托的价格沃塞洛托500mgx90片规格的参考价格约为95175元一盒，平均下来一片1057.5‬元，口服混悬剂片剂的价格尚不明确。服用一年的剂量1、12岁及以上成人和儿童患者每天服用三片(1500mg)，一年需要服用365*3=1095‬片，大约需要服用13盒。2、4岁至12岁以下儿童患者40公斤或以上：1500mg，相当于三片的剂量，一年需要服用365*3=1095‬片，大约需要服用12盒多一点，需要购买13盒。20公斤至低于40公斤：900mg，通常需要服用口服混悬剂，一年需要服用365*3=1095片口服混悬剂片剂‬。10公斤至20公斤以下：600mg，通常需要服用口服混悬剂，一年需要服用365*2=730‬片 口服混悬剂片剂。服用一年的费用以美国辉瑞沃塞洛托片剂为例，一年需要花费13*95175元=1237275‬元，具体到片剂的费用是1095‬*1057.5‬元=1157962.5元。购药渠道1、出国购买：沃塞洛托目前已经在美国、英国、德国等国家上市，但是还没有在中国正式批准上市，因此可以前往已经上市的国家购买，在该国家的医院或药房中就能购买到，但是需要出具医生处方。2、海外医疗服务机构：比如医伴旅，通过药品直邮的方式就能够获取药物，不但能够保证药物是正品，还能减少其他不必要的费用，比如车费、税费等。药物相互作用1、敏感CYP3A4底物：避免与治疗指数较窄的敏感CYP3A4底物联合用药。2、强效或中度CYP3A4诱导剂：避免与强效或中度CYP3A4诱导剂联合用药。如果不可避免，增加沃塞洛托的剂量。相关热文推荐：帕利珠单抗(palivizumab)治疗一个月的剂量和费用？

沃塞洛托(voxelotor)治疗镰状细胞病的疗效显著，能够提高血红蛋白的水平，提高患者的生活质量，建议患者在医生的指导下正确用药治疗。沃塞洛托(voxelotor)是什么药沃塞洛托(voxelotor)是一种血红蛋白S聚合抑制剂，已被开发用于治疗镰状细胞病。镰状细胞病(SCD)患者会出现一系列临床症状，包括急性和慢性疼痛、疲劳和呼吸问题，以及可能导致残疾和加速死亡的慢性器官并发症。沃塞洛托(voxelotor)是针对镰状血红蛋白聚合(SCD的根本原因)的一流疗法。美国美国食品药品监督管理局批准其用于治疗4岁及以上的SCD患者，欧盟和阿联酋批准其用于治疗12岁及以上的SCD患者。临床治疗效果目的：一项单中心图表回顾的目的是量化血液学反应和验证voxelotor治疗的报告结果。方法：回顾性收集接受标准护理程序治疗的镰状细胞病患者(12-70岁)的真实数据。数据是在体素仪治疗之前和期间收集的。结果：共有77名平均年龄为30.4岁的患者纳入分析，30%的患者是< 21岁的儿童。大多数患者是女性(62%)，具有纯合的血红蛋白S (HbSS)基因型(86%)，并同时接受羟基脲治疗(HU；82%).平均基线血红蛋白水平为8.3 g/dl，网织红细胞百分比为11.5%，总胆红素为3.5mg/dl。体素治疗的平均持续时间为9.7个月(范围:1.9-17个月)。对体素治疗的良好反应和体素治疗后的血液学反应迹象包括血红蛋白水平升高、网织红细胞百分比降低和总胆红素降低。在伴有HU的患者中，与单独使用沃塞洛托(voxelotor)相比，有更显著的改善，提示有互补作用。记录的不良事件罕见、轻微且具有自限性，通过调整剂量得以解决。结论：沃塞洛托(voxelotor)治疗后观察到血液学改善，伴随HU治疗有潜在的附加益处。沃塞洛托(voxelotor)药理学特点目的：回顾voxelotor治疗镰状细胞病(SCD)的药理学特点、临床证据和在治疗中的地位。资料综合：SCD是一种与显著发病率和早期死亡率相关的遗传性疾病。三种被批准用于SCD的药物减少了SCD相关的并发症，但是没有选择性地改善潜在的疾病。沃塞洛托(voxelotor)是一种针对SCD病理生理学的新型药物。一项3期试验报告称，与安慰剂相比，沃塞洛托(voxelotor)的平均血红蛋白水平较基线有所提高。沃塞洛托(voxelotor)通常耐受性良好，常见的副作用包括头痛、腹泻、恶心和关节痛。与患者护理和临床实践的相关性：对于服用最大耐受剂量羟基脲后仍持续贫血和溶血的SCD患者或羟基脲不耐受者，可考虑使用沃塞洛托(voxelotor)。结论：对于12岁及以上的SCD患者，沃塞洛托(voxelotor)作为单药治疗或与羟基脲联合治疗是安全有效的。正确服药方法一、片剂：患者应整片吞服，不可咀嚼、切割、压碎片剂，以免影响药物治疗效果。二、口服混悬液：1、将片剂在杯中分散：患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 2、分解药片：当药物开始分解时，转动杯子，直到药物完全散开，1-5分钟后，将杯子里的液体倒入杯子中，再将杯子里的东西喝下。片剂不会完全溶解，混合物中仍会有小片团块。3、重复操作：把杯子里剩下的药重新倒进干净的水里，然后服用。重复以上步骤，直到没有剩余的药片在杯子里。总结沃塞洛托(voxelotor)治疗效果明显，接受沃塞洛托(voxelotor)治疗的患者的血红蛋白浓度和溶血标记物得到了改善，大多数患者报告疾病症状明显改善。治疗期间患者应注意观察自身反应，出现不良反应后及时处理。参考文献Muschick K, Fuqua T, Stoker-Postier C, Anderson AR. Real-world data on voxelotor to treat patients with sickle cell disease. Eur J Haematol. 2022 Aug;109(2):154-161. doi: 10.1111/ejh.13782. Epub 2022 May 26. PMID: 35460521.相关热文推荐：帕利珠单抗(palivizumab)适应症,作用功效,用法用量,副作用,效果？

沃塞洛托(voxelotor)能够抑制红细胞镰状变形，改善红细胞变形性，可用于治疗成人和4岁及以上的儿童状细胞病，临床研究显示，沃塞洛托(voxelotor)在治疗成人和儿童镰状细胞病中显示出较好的疗效。 沃塞洛托(voxelotor) 沃塞洛托(voxelotor)是一种血红蛋白S聚合抑制剂，2019年11月，沃塞洛托(voxelotor)在美国获得首个全球批准，用于治疗12岁以上成人和儿童患者的镰状细胞病。 沃塞洛托治疗镰状细胞病的III期临床开发正在全球范围内进行，在欧洲还被指定为治疗镰状细胞病的孤儿药和优先药物。 沃塞洛托治疗成人镰状细胞病的疗效 在一项多中心、3期、双盲、随机、安慰剂对照试验中，比较了两种剂量水平的沃塞洛托 (1500mg、900mg)与安慰剂治疗镰状细胞病患者的疗效和安全性。总共274名患者随机分配接受1500mg的沃塞洛托、900mg的沃塞洛托或安慰剂。 在意向性治疗分析中，1500mg的沃塞洛托组患者的血红蛋白反应百分比为51%，安慰剂组患者的血红蛋白反应百分比为7%。与接受安慰剂的受试者相比，在基线和第24周之间，沃塞洛托1500mg、900mg组贫血恶化的患者较少。 在第24周，1500mg沃塞洛托组患者的间接胆红素水平和网织红细胞百分比较基线显著降低。沃塞洛托1500mg可使血红蛋白浓度快速而持久地改善，持续时间超过72周，并有可能解决镰状细胞病中与溶血性贫血相关的高发病率问题。 沃塞洛托治疗4-12岁儿童镰状细胞病的疗效 在一项开放标签、多中心、2期试验中评估了沃塞洛托对4-12岁SCD患者的疗效和安全性。在本研究中，纳入45名4-12岁的患者和11名12-17岁的患者接受了沃塞洛托治疗。 疗效以Hb应答率为基础，Hb应答率定义为从基线至第24周Hb增加>1g/dL。在至少服用过一剂沃塞洛托的4-12岁患者中，沃塞洛托的Hb应答率为36%。 注意事项 1、超敏反应：观察体征和症状，并及时处理。 2、实验室检测干扰：当患者未接受沃塞洛托治疗时，对血红蛋白种类进行定量。 药物相互作用 1、敏感CYP3A4底物：沃塞洛托避免与治疗指数较窄的敏感CYP3A4底物联合用药。 2、强效或中度CYP3A4诱导剂：沃塞洛托避免与强效或中度CYP3A4诱导剂联合用药，如果不可避免，应增加沃塞洛托的剂量。 沃塞洛托的不良反应 沃塞洛托最常见的不良反应是头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热，4-<12岁儿童患者报告的最常见不良反应为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。 总结 对于成人镰状细胞病患者，沃塞洛托的疗效主要体现在减少贫血和溶血。一项临床试验表明，沃塞洛托可以增加血红蛋白浓度，减少镰状细胞病患者的溶血。对于4岁及以上的儿童镰状细胞病患者，沃塞洛托同样具有疗效。 参考文献： Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14. PMID: 31199090. 相关热文推荐：替尔泊肽治疗2型糖尿病的优势是什么？

沃塞洛托的试验数据 在一项多中心、3 期、双盲、随机、安慰剂对照试验（NCT03036813）中，比较了两种剂量水平的沃塞洛托（1500 毫克和 900 毫克，每天口服一次）与安慰剂对镰状细胞病患者的疗效和安全性。主要终点是血红蛋白应答参与者的百分比，在意向治疗分析中，血红蛋白应答是指第24周时每分升血红蛋白比基线增加1.0克以上。 研究结果 共有 274 名参与者按 1:1:1 的比例被随机分配到接受每日一次口服剂量为 1500 毫克沃塞洛托、900 毫克沃塞洛托或安慰剂的治疗。大多数参与者患有镰状细胞性贫血（同型血红蛋白S或血红蛋白Sβ0-地中海贫血），约三分之二的参与者在基线时正在接受羟基脲治疗。在意向治疗分析中，1500 毫克沃塞洛托组血红蛋白应答率（51%）明显高于安慰剂组（7%）。 从基线到第 24 周期间，各沃塞洛托剂量组出现贫血恶化的人数均少于安慰剂组。第24周时，1500毫克沃塞洛托剂量组的间接胆红素水平和网状细胞百分比较基线的降低幅度明显高于安慰剂组。 各试验组在治疗期间发生或恶化不良事件的参与者比例相似。1500毫克沃塞洛托组有26%的参与者发生了至少3级的不良事件，900毫克沃塞洛托组为23%，安慰剂组为26%。研究人员认为，大多数不良事件与试验药物或安慰剂无关。 试验结论 在这项由镰状细胞病患者参与的三期随机安慰剂对照试验中，沃塞洛托能显著提高血红蛋白水平，降低溶血指标。这些发现与抑制 HbS 聚合的作用一致，并显示出改变病情的潜力。 沃塞洛托的作用功效 沃塞洛托是直接的、脱氧镰状血红蛋白聚合抑制剂，是一种小分子合成化合物，可以改善血红蛋白和氧的亲和力。镰状细胞疾病可能导致疼痛，中风，感染以及由于血管阻塞引起的其他并发症。沃塞洛托稳定含氧状态的血红蛋白，并通过增加血红蛋白对氧的亲和力来防止脱氧镰刀血红蛋白（HBS）聚合。 沃塞洛托的购药渠道 沃塞洛托截止到2023年10月还没有在国内大陆上市，因此无法在中国的医院药房购买到。有需要的患者可以出国购买，或者通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取。 这种方式通常可以将药物从海外直邮到家，在保证是正品的同时价格也实惠，性价比更高。但由于海外药物价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询相关机构的客服人员。 如果患者方便，也可以去已经上市的地区购买，但需要从当地正规医院药房获取，但需要去有资质的医院药房，以防上当受骗。 沃塞洛托的用法用量 一、12岁及以上成人和儿童患者的用法用量： 沃塞洛托的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 二、4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托的用法用量： 1、体重40公斤或以上，推荐剂量1500 mg，每日一次； 2、2、体重20公斤至低于40公斤，推荐剂量900毫克，每日一次； 3、体重10公斤至20公斤以下，推荐剂量600毫克，每日一次。 相关热文推荐：非唑奈坦(Veozah)治疗潮热的试验数据? 参考文献 Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14. PMID: 31199090.