5月8日是第30个世界地贫日，主题是“防控地贫，重在筛查”。在中国，人群发病率高达10%左右，以我国南方各省最为常见。本文整理了7种已经上市的β地中海贫血的药物和疗法，一起来随小编看看吧！ β地中海贫血 地中海贫血分为β地贫、α地贫、δβ地贫和δ地贫，其中以β地贫和α地贫最为常见。β地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指由于β球蛋白基因缺陷，导致β珠蛋白链的合成受部分或完全抑制，从而引起β地中海贫血。其通常在临床上分为三型：轻型一般没有症状或有轻度的贫血伴有轻度的脾大；中间型呈现中度贫血，脾大，少数患者可以有轻度的骨骼改变，性发育延迟；重型患者可以出现贫血进行性加重，伴有黄疸及肝脾肿大等。 β地中海贫血药物汇总 1.罗特西普 罗特西普（Reblozyl）于2019年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是第一也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂，用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者。 罗特西普与未成熟晚期红细胞膜上特定的TGF-B超家族配体结合，抑制体内异常升高的信号传促进晚期红细胞成熟并释放至外周血，因此可通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。但是需要注意的是，在每次给药前评估血红蛋白的水平；评估妊娠状态(在有生殖潜力的女性中)；监测血压；监测是否有血栓栓塞的迹象。 2.Mitapivat Agios制药2月17日宣布，美国FDA批准PYRUKYND(Mitapivat)用于治疗患有丙酮酸激酶(PK)缺乏症的成人溶血性贫血。这是首创的口服丙酮酸激酶激活剂，也是首个获批的针对该疾病的疾病修饰疗法。 Mitapivat 是口服具有活性的变构丙酮酸激酶(PK)激活剂，用于治疗丙酮酸激酶缺乏的β地中海贫血。《The Journal of clinical investigation》上的一项研究表明，在β地中海贫血的Hbbth3/+小鼠模型中，经口服给予Mitapivat可改善Hbbth3/+小鼠的无效红细胞生成和贫血，进而研究了红细胞生成、溶血、贫血、铁超负荷的影响以及其中涉及的机制，为进一步治疗地中海贫血的临床试验提供了有力的科学依据。 3.地拉罗司 地拉罗司（deferasirox）是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用。在欧洲它被推荐作为 6 岁以上β地中海贫血铁过载患者的一线用药。 地拉罗司是一种是一种三齿配体，以2:1的比率高亲和力结合铁，两个地拉罗司分子结合1个铁原子。对铁或三价铁离子均有很强的选择性。地拉罗司通过结合三价铁，形成稳定的复合物，通过肾脏排出，从而治疗铁中毒。同时，它也具有抗真菌、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等作用；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 4.塞替派 塞替派（Thiotepa）主要用于乳腺癌、卵巢癌、癌性体腔积液的腔内注射，以及膀胱癌的局部灌注等，但鲜为人知的是，其与高剂量白消安和环磷酰胺联合使用，还可作为β地中海贫血儿童患者异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的预处理方案，降低移植排斥的风险。目前塞替派已被用于多种淋巴造血系统疾病的治疗，包括异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）预处理、自体造血干细胞移植（auto-HSCT）预处理、原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）和多种淋巴造血系统疾病的化疗等。 2007年一项研究采用含有塞替派的减低强度预处理（RIC）方案治疗3度β地中海贫血儿童患者，结果显示，加入塞替派可明显降低急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率。 5.去铁酮 去铁酮于1999年在欧盟首次获批，是继甲磺酸去铁胺在欧洲上市30年后首个被批准的同类药物，如今本品已在40多个国家获批，由Apotex Inc.公司生产。2005年，欧盟药物评审委员会批准了口服去铁酮新适应证的扩充，用于不适宜输注去铁胺或去铁胺输注治疗未能充分显效的重症地中海贫血症患者，治疗这些患者的铁超负荷。 去铁酮(Deferiprone)是唯一口服有活性的铁螯合剂，其主要成分为3-羟基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮。通过以3：1的摩尔比结合铁，从而去除体内多余的铁，因此可用于治疗耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的铁负荷过多的地中海贫血患者。 6.Betibeglogene autotemcel 针对β地中海贫血的基因疗法——Zynteglo（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月获得美国FDA批准。此疗法可显著降低患者的输血需求，给患者带来了更多治疗选择。 Betibeglogene autotemcel是一种一次性治疗的体外基因疗法，从患者体内分离出CD34+造血干细胞，然后在体外利用慢病毒载体（BB305），将经修饰的血红蛋白β链基因（HbAT87Q）导入造血干细胞，再重新回输到患者体内，从而实现患者红细胞中正常β珠蛋白特异性高表达，最终减轻贫血和减少输血依赖。 7.磷酸芦可替尼 磷酸芦可替尼（Ruxolitinib Phosphate）属于 JAK1/JAK2抑制剂，其有望通过阻断促红细胞生成素信号转导减少无效造血。但目前该药用于β地中海贫血的研发阶段仍处于临床Ⅱ期。但我们相信，在不久的将来磷酸芦可替尼将会为广大深受地中海贫血的患者带来新的希望！ 全球首个红细胞成熟剂罗特西普的出现带来了“脱贫”的希望，通过促进晚期红细胞生成，有效减轻成人β-地贫患者的输血负担。赖永榕教授介绍道，罗特西普是一种人工设计的融合蛋白，作用于红细胞成熟的晚期（红系成熟）阶段，通过与特定TGF-β超家族配体结合，从而减少β-地贫患者红细胞前体中异常的Smad2/3通路信号传导，解除该通路对红细胞成熟的抑制，产生促进红细胞成熟的效果。 参考文献 [1]https://www.tsbiochem.com/compound/mitapivat [2]https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MjM5OTA3MzIwMA==&mid=2649816936&idx=1&sn=bcde754dafc7cad0d1d8a4448a87fff9&chksm=bec55bb789b2d2a1520bc068bed58f18d2dd4b4ce8741db1ecd0e557b0cf48180446be4e2b44&scene=27 [3]智慧芽新药情报库https ://synapse.zhihuiya.com/drug-list?query_id=3ed3ab9c-9b1c-43f 3-8155-0189aafeaa70

注射用罗特西普是百时美施贵宝（BMS）旗下新基（Celgene）公司研发的药物，适应症为用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。该药在美国上市的时间是2019年，今天咱们来详细的了解一下罗特西普在国内上市了吗？有什么副作用？ β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病，中国重型β-地中海贫血治疗正面临多重困境。罗特西普是由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成，是一种可溶性融合蛋白，该药可以促进晚期红细胞的分化和成熟。2021年，该药在国内的上市申请已经被正式受理并被授予优先审评资格，相信很快这款药就可以在国内上市了。 关节痛，疲劳，头痛，骨痛，咳嗽，腹泻，腹痛，头晕等症状是罗特西普主要的不良反应，但总体来说，该药的不良反应耐受，目前该药已在欧盟、美国和加拿大获批，成为一个重要的治疗选择。试验显示，根据研究关键次要终点结果，在第13-24周内，罗特西普组的96例患者中有50例（52.1%）的平均Hb升高≥1.5 g/dL，罗特西普组有89.6%的患者在1-24周内保持无输血，对比安慰剂组，罗特西普组效果显著。符合使用罗特西普药物条件的患者在用药期间不可随意更改剂量和用法，以免产生不耐受反应。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：FDA批准用于CLD相关血小板减少症的阿伐曲泊帕是什么药？

罗特西普是一种重组融合蛋白，可结合多个内源性TGF-β超家族配体，从而减少Smad2/3信号传导。罗特西普通过在小鼠体内分化晚期红系前体（成胚细胞）来促进红系成熟。罗特西普（Luspatercept）可改善非输血依赖β-地贫贫血的状况，并能显著改善患者的生活质量，但患者不能盲目用该药品治疗，接受该药品治疗也会产生一些不良反应。那罗特西普的不良反应有哪些？罗特西普治疗时要注意什么？ 罗特西普的不良反应 罗特西普的不良反应包括有：头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻、头晕等等。因为每位患者的疾病进展及对药物的耐受程度不同，接受罗特西普（Luspatercept）治疗后其产生的副作用、副作用的严重程度、副作用的多与少都是不同的，不能一概而论。患者在罗特西普（Luspatercept）治疗期间如果发生了比较严重的不良反应，要立即到医院就诊，由专业的医生进行正规治疗。患者不能盲目使用其他药物进行治疗，以免产生更多的不良反应。 罗特西普注意事项 使用罗特西普（Luspatercept）治疗可能会导致血栓形成或血栓栓塞，β地中海贫血患者的风险增加。因此治疗期间应监测患者的血栓栓塞事件的体征和症状，根据患者的身体状况制定治疗方案。 使用罗特西普（Luspatercept）治疗可能会导致高血压，在治疗期间应监测血压。情况严重的患者应开始抗高血压治疗。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：罗特西普可改善非输血依赖β-地贫贫血及生活质量

全球首创的红细胞成熟剂就是罗特西普，在动物模型中被证实能够促进晚期红细胞成熟，目前该药已经在欧盟、美国和加拿大获批上市，主要用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者。那么，红细胞成熟剂罗特西普有什么副作用？哪个公司生产的？ 罗特西普作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物，可提高血红蛋白水平。有望打破中国β-地中海贫血的治疗困局。该药总体安全性可耐受，头痛，骨痛，关节痛，疲劳，咳嗽，腹痛，腹泻和头晕等是罗特西普主要的副作用，在本品的试验研究中也未曾有恶性肿瘤或血栓事件的报道。患者治疗期间需遵医嘱用药，不可随意更改剂量和用法，以免产生不耐受反应，影响原有病情。 那么，罗特西普是哪个公司生产的？试验显示，罗特西普联合最佳支持治疗帮助77%患者改善贫血，罗特西普总体耐受性良好，该药是由百时美施贵宝（NYSE: BMY）与Acceleron制药共同研发生产的，可显著改善患者病情。罗特西普推荐用法用量为每3周一次皮下注射1mg/kg。患者需遵医嘱用药，每次给药前复查血红蛋白（Hgb）结果。该药的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性。目前罗特西普已经在国内上市，患者可在当地医院药房购买，也可以通过医伴旅客服获取性价比较高的罗特西普。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：罗特西普这个药效果怎么样？四川可以用医保购买罗特西普吗？

2022年8月17日，美国FDA批准 Zynteglo (beti-cell) ，首个用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β-地中海贫血患者，这是一次性基因疗法，适用于β-地中海贫血疾病的创新药物。 关于Zynteglo Zynteglo是一种一次性基因治疗药物，单剂量给药，每个剂量的Zynteglo都是使用患者自身细胞（骨髓干细胞）创建的定制治疗，这些细胞经过基因改造以产生功能性β-珠蛋白。 这难道就是私人订制。 Zynteglo 的安全性和有效性是在两项多中心临床研究得到的，实验者包括需要接受常规定期输血的β-地中海贫血成人和儿童患者。疗效评估标准为输血独立性，当患者在至少一年内，无需任何红细胞输注的情况下维持预定的血红蛋白水平时，就可以停止。结果表示，在接受Zynteglo的41名β-地中海贫血患者中，89%的患者实现了输血独立。    最常见不良反应包括血小板和其他血细胞水平降低，以及粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热（发烧）、脱发（脱发）、鼻出血（流鼻血）、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒（瘙痒）。 关于β-地中海贫血 β-地中海贫血是单基因遗传性溶血性疾病，通过β-珠蛋白亚基的突变导致血液中正常血红蛋白下降和红细胞减少，从而导致体内氧气输送不足。红细胞减少会导致许多健康问题，包括头晕、虚弱、疲劳、骨骼异常和更严重的并发症。输血依赖性β-地中海贫血是最严重的疾病形式，通常需要终生输红细胞作为标准治疗过程。但是定期输血会导致其他健康疾病，可能造成体内铁含量过多而导致心脏、肝脏和其他器官产生问题。 目前,根治该病的方法是重塑造血系统,利用基因改造的自体造血干细胞进行移植,可避免传统异基因造血干细胞移植的人类白细胞抗原配型困难和免疫排斥等问题[1]。 美国FDA对Zynteglo的批准为β地中海贫血患者提供了新的治疗方式，最后我们还迫切的希望能够达到治愈的可能。 参考文献 洪炜聪,方建培,许吕宏.β-地中海贫血基因治疗研究进展[J].中国实验血液学杂志,2021,29(05):1676-1679.DOI:10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2021.05.050. 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

罗特西普（Luspatercept）是一种首创的红细胞成熟剂，可调节晚期红细胞的成熟。作为一种配体陷阱，罗特西普（Luspatercept）通过靶向结合可调节晚期红细胞（RBC）成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。 罗特西普（Luspatercept）治疗效果 国外临床试验BELIEVE是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床研究，共入组336名患者，在全球15个国家65个临床试验中心开展，旨在比较罗特西普（Luspatercept）+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC 对需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的疗效。 结果显示：经罗特西普（Luspatercept）治疗后，21.4%患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组的4.5%。而且，罗特西普（Luspatercept）还能显著降低输血依赖型β-地中海贫血患者血清铁蛋白水平。由此得出结论，罗特西普（Luspatercept）能改善成人β-地中海贫血患者的生活质量及疾病进展状况，减轻患者的痛苦，对患者的病情能产生积极作用。罗特西普（Luspatercept）的上市为成人β-地中海贫血患者提供了更多的治疗方案及选择。 以上就是关于罗特西普（Luspatercept）的介绍，患者如果想要了解该药品的其他资讯（如罗特西普价格、购买渠道、注意事项等信息），可以向医伴旅客服咨询了解。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：【用法用量】阿伐曲泊帕应如何用药？需要注意什么

​贫血是一种常见的临床症状,红细胞破坏过多或生成异常都可能造成贫血。在红细胞生成晚期阶段，红细胞生成障碍会导致无效造血，β-地中海贫血就是一种会出现无效造血的疾病，是一种单基因遗传性溶血性疾病，由于β珠蛋白基因缺陷造成α和β珠蛋白肽链失衡，引起细胞氧化应激、凋亡，晚期红细胞生成障碍，最终导致贫血。罗特西普(Luspatercept ）是一种红细胞成熟剂,由新基公司和Acceleron制药公司共同开发完成,于2019年10月被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于红细胞输血依赖型β-地中海贫血成人患者的治疗，最近有研究证明，红细胞成熟剂罗特西普可以改善非输血依赖β-地贫贫血及生活质量。 2021年6月12日，百时美施贵宝（NYSE: BMY）与Acceleron制药（NASDAQ: XLRN）共同公布了II期临床研究BEYOND的首个数据。研究结果已在欧洲血液学协会（EHA）2021年网络年会的主席研讨会上进行发表。研究结果显示，77.1%接受罗特西普治疗的患者实现了血红蛋白升高（>=1.0 g/dl），而安慰剂组为0%。 在实验中发现的罗特西普的副作用为腹泻，头晕，关节痛，咳嗽，腹痛，疲劳，头痛，骨痛等。医伴旅小编希望目前正在使用罗特西普的患者能够不信谣、不传谣，目前在网络上有很多的不靠谱资讯向大家传达了错误的信息，比如增加药物剂量就可以达到双倍的治疗效果，又比如降低药物剂量就可以避免副作用的发生，这些都是没有任何依据的，只有谨遵医嘱用药，才能最大程度的发挥药物本身的作用。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：关于非格司亭，你了解多少？

2022年​1月26日，国家药监局官网发布药品批准证明文件待领取信息，全球首个且唯一的红细胞成熟剂注射用罗特西普（商品名“利布洛泽”）获批上市，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血（后称“β-地贫”）成人患者。这是10多年来我国首个获批治疗地贫的创新药物。 β-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，它是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1 (IgG1)的Fc结构域与活化素受体 IB (ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。罗特西普能够作为转化生长因子（TGF) -β的配体陷阱，防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟。​ 罗特西普为β-地中海贫血患者有限的治疗措施中增加了一个有力的治疗方案,可有效降低患者的输血负荷,不良反应可控且患者耐受性良好。除了β-地中海贫血外,罗特西普用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化的临床试验正在开展中。随着对罗特西普作用机制的进一步研究,相信罗特西普的适应证会进一步扩展,同时也将形成更好的使用方案。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：芦比替定应该怎么使用呢？又有什么副作用呢？

罗特西普是百时美施贵宝研发生产的红细胞成熟剂，也叫利布洛泽。罗特西普用于调节晚期红细胞成熟，通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。罗特西普是一种可溶性融合蛋白，是全球首个的重组融合蛋白类药物。 罗特西普疗效好吗？ 一项随机双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究BELIEVE。该试验共纳入336名需定期输血的β-地贫成人患者，按2:1比例随机接受罗特西普联合最佳支持治疗（包括输血、祛铁、抗感染治疗和营养支持）或安慰剂联合最佳支持治疗。结果显示，经罗特西普治疗后，有21.4％的患者输血负担与基线相比降低超过33％，显著优于安慰剂组（4.5％），且患者血清铁蛋白水平显著降低。 国内哪里能买到罗特西普？ 目前资料显示，罗特西普在国内的上市申请已经于2022年1月变更为待领取，也就意味着已经上市。但目前资料显示这一消息在百时美施贵宝方还没有宣布。患者目前只能去国外购买，或者在国内通过医伴旅了解一下海外药厂直邮的罗特西普，药物从海外药厂直邮价格更实惠，购药方便快捷，而且能保证是正品，性价比更高。医伴旅可帮助患者获取海外药物，受到国内许多患者的信赖。建议患者咨询医伴旅客服了解罗特西普的具体费用和购药流程，因为受汇率浮动影响，药物价格不固定。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：罗特西普是什么药？罗特西普在国内什么时候上市？

β-地中海贫血是一类以贫血为特征的遗传性血液病，患者目前依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命。但长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险。罗特西普通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平，有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性。 罗特西普由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成，是一种可溶性融合蛋白，最早于2019年11月在美国上市。罗特西普是用于治疗β-地中海贫血和低危骨髓增生异常综合征等相关贫血的全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂。罗特西普是由百时美施贵宝研发生产的，但该药不能作为红细胞输注的替代品用于需要立即纠正贫血的患者。 罗特西普在国内什么时候上市？ 红细胞成熟剂注射用罗特西普的上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理并被授予优先审评资格，时间是2021年2月，可用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。目前该药在国内的上市批准通过资料于2022年1月变更为待领取，相信很快就会有宣布在国内上市的消息传来。有需要的患者可以联系医伴旅了解一下海外版罗特西普，性价比更高。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：阿伐曲泊帕有什么副作用？阿伐曲泊帕的功效是什么？