导读：奥英妥珠单抗（商品名Besponsa，通用名奥加伊妥珠单抗）是一种用于治疗成人复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞性白血病（R/R B-ALL）的抗体药物偶联物（ADC）。这篇文章主要讲了奥英妥珠单抗的作用机制、试验疗效、指南推荐、副作用和特殊人群用药等内容。作用机制奥英妥珠单抗通过靶向CD22抗原，进入白血病细胞并释放紫杉醇类似物（ozogamicin）。这种药物能够干扰DNA合成并抑制肿瘤细胞生长，从而破坏白血病细胞的结构和功能。此外，它还能激活免疫细胞，增强机体对白血病细胞的杀伤作用，提高治疗效果。试验疗效在一项临床试验中，奥英妥珠单抗用于治疗复发性或难治性B细胞ALL患者，与化疗组相比，奥英妥珠单抗组的完全缓解率达到35.8%，中位生存期为8.0个月，而对照化疗组的完全缓解率为17.4%，中位生存期为4.9个月。这表明奥英妥珠单抗治疗的效果更加显著，患者的生存期也有显著延长。在一项多中心、单臂、开放标签的研究中，对53名1岁及以上的复发或难治性CD22阳性B细胞前体ALL患儿进行了疗效评估。结果显示，22例患者实现了完全缓解（CR），完全缓解率为42%，CR的中位持续时间为8.2个月。指南推荐中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤专家委员会制定的共识中提到，奥妥珠单抗联合化疗用于初治或复发难治滤泡性淋巴瘤，或用于初治慢性淋巴细胞白血病，可有效降低疾病进展风险，改善患者预后。副作用奥英妥珠单抗治疗的患者中，超过20%会发生血小板降低、白细胞减少、中性粒细胞减少、感染、贫血、疲乏、出血、发热、呕吐、头痛、发热性嗜中性球减少症等不良反应。作为永久性停药原因最常见（≥2%）的不良反应有感染、血小板减少、高胆红素血症、转氨酶升高和出血。在使用奥英妥珠单抗的过程中，应密切监测患者的病情变化，及时发现并处理副作用。患者应遵循医生的建议和指导，正确使用药物，以获得最佳治疗效果。如果副作用持续加重或无法缓解，应及时就医寻求专业医生的帮助。特殊人群用药对于有肝功能不全的患者，需要特别谨慎使用奥英妥珠单抗。老年患者由于身体机能的下降，可能对药物的耐受性较差。可能需要调整药物剂量或治疗方案，以确保药物的安全性和有效性。孕妇和哺乳期妇女在使用奥英妥珠单抗时需要特别谨慎。目前尚不清楚奥英妥珠单抗是否会对胎儿或婴儿产生不良影响。虽然奥英妥珠单抗已被批准用于某些类型的白血病儿童患者，但医生仍应根据患者的具体情况评估药物的适用性和安全性。在使用奥英妥珠单抗时，医生应仔细评估患者的具体情况，并根据患者的年龄、性别、体重、肝肾功能等因素调整药物剂量或治疗方案。患者也应遵循医生的建议和指导，正确使用药物，以确保药物的安全性和有效性。

导读：氨甲环酸片是一种常用的止血药物，其主要作用是通过抑制纤溶酶原的激活，减少纤维蛋白的降解，从而帮助止血。这篇文章主要讲了氨甲环酸片的禁忌、注意事项、作用功效、药物过量和药物相互作用等内容。禁忌对氨甲环酸片或其任何赋形剂过敏的患者禁用。急性心肌梗死等有血栓形成倾向的患者应慎用。弥散性血管内凝血（DIC）所致的继发性纤溶性出血，未肝素化前应慎用。血友病或肾盂实质病变发生大量血尿时要慎用，因为氨甲环酸可能导致继发肾盂和输尿管凝血块阻塞。注意事项1、应用氨甲环酸片的患者需要监护血栓形成并发症的可能性。2、氨甲环酸一般不单独用于弥散性血管内凝血（DIC）所致的继发性纤溶性出血，以防进一步血栓形成。3、如与其他凝血因子如因子IX等合用，应警惕血栓形成，一般认为在凝血因子使用后8小时再用氨甲环酸较为妥善。4、必须持续应用氨甲环酸片较久者，应作眼科检查监护。5、与青霉素或尿激酶等溶栓剂有配伍禁忌；口服避孕药、雌激素或凝血酶原复合物浓缩剂与氨甲环酸合用，有增加血栓形成的危险。6、肝肾功能不全患者使用时需谨慎，并适当调整剂量。作用功效氨甲环酸能抑制纤溶酶原的活化，从而减少纤维蛋白的降解，用于治疗或预防因各种病因（如严重创伤、产后出血、手术、拔牙、流鼻血和月经过多）引起的过度失血。氨甲环酸还具有抗炎作用，能对接触性皮炎、慢性湿疹、荨麻疹等有很好的疗效。氨甲环酸能够抑制纤溶酶，从而抑制血管形成，降低红斑及血管数量。药物过量如果服用过量，可能出现腹泻、性功能障碍、恶心、呕吐、眼花的表现，偶有颅内血栓形成和出血，如有上述不适，请立即停药并就医。药物相互作用氨甲环酸禁止与激素类避孕药合用，合用会增加血栓形成的风险。与其他凝血因子（如因子IX）等合用，应警惕血栓形成。氨甲环酸片是处方药，需要在医生的指导下使用。患者应严格按照医生的处方和指导使用，并在用药期间注意可能出现的不良反应和药物相互作用。如果有任何疑问或担忧，应及时咨询医生或药师。

导读：巯嘌呤片可单独使用或与其他化疗药物一起用于治疗急性淋巴细胞白血病，巯嘌呤属于一类称为嘌呤拮抗剂的药物。它的作用是阻止癌细胞的生长。巯嘌呤有时也用于治疗某些其他类型的癌症、克罗恩病和溃疡性结肠炎。使用巯嘌呤片时，患者必须在医生指导下进行，以监控潜在的副作用和毒性，并确保治疗的安全性和有效性。巯嘌呤片治疗白血病的临床优势1、适应症广泛：巯嘌呤片主要用于治疗急性淋巴细胞白血病、急性非淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病的急变期，以及绒毛膜上皮癌和恶性葡萄胎。2、作用机制明确：作为一种免疫抑制剂和抗代谢药，巯嘌呤片通过干扰白血病细胞的核酸代谢，抑制其增殖，且在体内转化为活性代谢物6-硫鸟嘌呤核苷酸，嵌入DNA和RNA中，阻断白血病细胞的合成和修复。3、个体化治疗：通过基因检测，如检测NUDT15基因突变率，可以个体化调整巯嘌呤的剂量，减少血液毒性的发生，提高治疗效果。作用机制巯嘌呤是嘌呤类似物次黄嘌呤的前药，可作为细胞周期S期 DNA 复制所需的内源嘌呤的拮抗剂，并抑制RNA和蛋白质合成。硫唑嘌呤分解为88%的巯嘌呤和12%的其他硫嘌呤代谢物。 6MP需要转化为 6-硫鸟嘌呤核苷酸 (6TGN) 才能变得活跃并发挥抗白血病作用。用药指南参考巯嘌呤片为50mg片剂，可以片剂或混悬液口服给药，最好每天同一时间空腹服用。长期治疗的剂量为1-3mg/kg 或50-150mg/天。治疗反应一般在治疗3个月后即可观察到，但可能需要更长的时间才能观察到结果，剂量可能需要根据患者的肾或肝损伤进行调整。禁忌症1、如果先前已知患者有严重过敏或超敏反应，则立即停止使用巯嘌呤片。2、巯嘌呤片也禁止用于先前对该药物表现出耐药性的患者。3、停止巯嘌呤治疗和接种活病毒或细菌疫苗之间应至少有两个月的时间间隔，以预防严重和致命的感染。4、大约2%-4%接受硫嘌呤治疗的患者会发生硫嘌呤诱发的胰腺炎，这种情况是重新使用巯嘌呤片的绝对禁忌症。

导读：在一项随机对照III期ALTA-1L试验中，布吉他滨与克唑替尼比较，对初治的ALK阳性NSCLC患者显示出更高的客观缓解率，并且患者的无进展生存期延长。这表明布吉他滨在初次治疗时就具有使肿瘤缩小能力，并且能够提高患者的生存率。颅内疗效多项研究显示，布吉他滨对ALK阳性NSCLC患者的脑转移灶具有良好的治疗效果。在ALTA-1L试验中，布吉他滨治疗组的颅内ORR达到78%，颅内疾病控制率（ICDCR）为8½%，明显优于克唑替尼组。这表明布吉他滨能有效穿透血脑屏障，对脑转移瘤产生显著的治疗效应。临床试验一项开放标签3期试验比较了布吉他滨与艾来替尼治疗克唑替尼疾病进展后的ALK+NSCLC的疗效和安全性。接受克唑替尼治疗后进展的晚期ALK+NSCLC患者以1:1的比例随机分配至布吉他滨180mg每日一次或艾来替尼 600mg每日两次，旨在测试优越性。主要终点是盲法独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS）。结果：该人群以先前克唑替尼的中位持续时间长和基线循环肿瘤 DNA中ALK融合率低而著称。 布吉他滨中位PFS为19.3个月，艾乐替尼为19.2个月。跨治疗组的探索性分析显示，基线时有ctDNA可检测到的ALK融合的患者与无 ctDNA 检测的ALK融合的患者的中位 PFS 分别为11.1个月和22.5个月。结论：在克唑替尼预处理的ALK+NSCLC中，布吉他滨的PFS并不优于艾乐替尼。安全性与每种药物既定且独特的特性一致。安全性布吉他滨的总体安全性良好，最常见副作用包括肺炎、腹泻、肌肉骨骼疼痛、食欲下降、疲劳、皮疹、恶心、呕吐、咳嗽等。

导读：布吉他滨是一种癌症生长阻滞剂，称为酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，它可阻断酪氨酸激酶蛋白的化学信号，抑制癌症的生长和发展。布吉他滨的副作用有恶心、腹泻、疲乏、咳嗽和头痛。布吉他滨适应症布吉他滨最初由美国Ariad制药公司研制。2017年4月28日，美国食品药品监督管理局加速批准布吉他滨用于治疗转移性间变性淋巴瘤激酶（ALK）患者克唑替尼治疗后病情进展或不耐受的阳性非小细胞肺癌 (NSCLC)。药理作用布吉他滨是一种酪氨酸激酶抑制剂，具有对抗多种激酶的活性，包括 ALK、ROS1、胰岛素样生长因子1受体以及EGFR缺失和点突变。它通过抑制ALK磷酸化和下游信号蛋白的激活发挥作用。副作用1、肺炎：布吉他滨可能导致肺炎，包括间质性肺病（ILD），可能表现为咳嗽、气短、发热和呼吸困难。在治疗初期应严密监测肺部症状，并在出现任何肺部症状时立即就医。2、腹泻：患者可能会经历不同程度的腹泻，可能需要调整饮食、补充水分和电解质，或在医生指导下使用止泻药物。3、肌肉骨骼疼痛：包括关节痛、肌肉痛、背痛等，可对症治疗如使用布洛芬等止痛药物。4、脱发：部分患者可能会出现头发脱落，通常在治疗结束后会自然恢复。5、乏力或疲劳：患者可能会感觉体力下降或容易疲倦，合理休息和保持适宜的体力活动有助于缓解症状。此外，患者还可能出现食欲下降、呼吸困难、视力模糊、眼痛、结膜炎、角膜炎等副作用，应注意密切观察，定期监测，必要时在医生的指导下进行对症治疗。用法用量布吉他滨的推荐剂量方案是前7天口服90mg，每天一次，然后，如果耐受，则增加至每天口服180mg。治疗期间患者应在医生的指导下严格用药，切不可私自使用，以免用药不当危害患者的身体健康。

导读：达沙替尼(Dasatinib)是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗某些类型的白血病。该药物的作用是阻止异常蛋白质的作用，该蛋白质向癌细胞发出繁殖信号，有助于阻止癌细胞的扩散。适应症达沙替尼(Dasatinib)可用于治疗某种类型的慢性粒细胞白血病(CML)，作为首选治疗方法，适用于无法再从伊马替尼（格列卫）等其他白血病药物中获益的成人或患有以下疾病的成人：由于副作用而不能服用这些药物，达沙替尼还用于治疗1岁或以上儿童的某种类型的慢性CML。达沙替尼还用于治疗某些类型的急性淋巴细胞白血病(ALL)，适用于无法再从其他白血病药物中获益或因副作用而无法服用这些药物的成年人。它还与化疗药物联合使用，治疗1岁或以上儿童的某种类型的ALL。达沙替尼的功效1、抑制BCR-ABL激酶：达沙替尼是一种强效的BCR-ABL激酶抑制剂，能够抑制与慢性髓性白血病（CML）发展有关的BCR-ABL激酶，从而阻止癌细胞的生长和分裂。2、抑制多种激酶：除了BCR-ABL，达沙替尼还能抑制SRC家族激酶、c-KIT、EPH受体激酶和PDGFβ受体等，这些激酶在多种癌症的发展中起作用。3、抗血管生成：达沙替尼能够抑制肿瘤相关血管生成，即血管内皮生长因子的信号通路，从而阻断了肿瘤的血液供应，进一步抑制了肿瘤的生长和转移。4、促进细胞凋亡：达沙替尼可以通过激活细胞凋亡途径，诱导肿瘤细胞自我死亡，从而减少肿瘤细胞的数量和体积。用药指南达沙替尼为口服片剂，通常每天早上或晚上服用一次，无论是否与食物同服。每天大约在同一时间服用达沙替尼。达沙替尼需要整个吞下，不要劈开、咀嚼或压碎后服用。如果无法吞咽整个药片或者正在给儿童服用这种药物，应询问医生如何服用达沙替尼。达沙替尼的推荐剂量为70mg-100mg，治疗Ph+慢性期CML的患者推荐起始剂量为达沙替尼100mg，每日1次。治疗Ph+加速期、急变期（急粒变和急淋变）CML的患者推荐起始剂量为70mg，每日2次。

导读：帕克莫单抗（Moxetumomab pasudotox）是一种针对毛细胞白血病的药物，通过靶向细胞表面的抗原CD22并发挥其细胞毒作用，从而抑制白血病细胞的生长和扩散。这篇文章主要讲了帕克莫单抗的作用效果、安全性、注意事项、禁忌和药物相互作用的内容。作用效果在关键的III期临床试验中，约三分之一的患者使用帕克莫单抗治疗后获得了持续6个月以上的持久完全缓解，其他血液学参数和疾病相关症状也有所改善。持久缓解：在进行的III期单臂开放标签试验中，帕克莫单抗治疗产生了30%的持久完全缓解率，中位缓解持续时间尚未达到中位随访16.7个月。总体缓解率：在该III期试验中，75%接受帕克莫单抗的患者获得了总体缓解，30%具有持久的完全缓解。帕克莫单抗在治疗复发性或难治性毛细胞白血病（HCL）患者方面显示出显著的效果。安全性尽管帕克莫单抗展示了良好的疗效，但也要注意其安全性风险，包括肾毒性和输液相关反应等。帕克莫单抗常见的不良反应包括输液相关反应、水肿、恶心、疲劳、头痛、发热和贫血。严重不良事件包括毛细血管渗漏综合征和溶血性尿毒症综合征。注意事项在每次输注帕克莫单抗前和临床指示时监测肾功能的变化，延迟用药直至恢复。预先用药以减轻输液相关反应，如果发生严重的输液相关反应，中断帕克莫单抗输液并进行适当的医疗管理。在每次帕克莫单抗输注前30至90分钟，应预先给予抗组胺药、对乙酰氨基酚和组胺2受体拮抗剂，以预防或减轻可能的过敏反应。禁忌目前尚未进行充分的研究以评估帕克莫单抗对孕妇和哺乳期妇女的安全性。如果患者对帕克莫单抗中的任何成分存在严重过敏反应，应禁止使用。注射区域存在皮肤感染活动期的患者不宜使用帕克莫单抗，以免加重感染或引发其他并发症。药物相互作用长期服用抗凝血药物及保健品的患者在使用帕克莫单抗前应咨询医生，因为药物之间的相互作用可能影响疗效或增加不良反应的风险。在使用帕克莫单抗之前，医生会进行全面的评估，包括询问患者的过敏史、疾病史和用药史等，以确保患者符合使用条件。患者在用药期间应密切关注身体状况，如有任何不适或异常反应，应及时就医并告知医生正在使用的药物。

导读：芦曲泊帕（Lusutrombopag）是一种口服小分子血小板生成素（TPO）受体激动剂，主要用于治疗慢性肝病（CLD）伴血小板减少症的成人患者。这篇文章主要讲了芦曲泊帕的作用机制、药物优势、注意事项和饮食生活习惯等内容。作用机制1、TPO受体激活：芦曲泊帕通过作用于人血小板生成素（TPO）受体的跨膜区，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径。2、促进血小板生成：激活TPO受体后，芦曲泊帕促进巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。3、提高血小板计数：芦曲泊帕能够提高慢性肝病相关血小板减少症患者的血小板计数，对于计划接受手术（包括诊断性操作）的患者，这有助于减少手术中的出血风险。4、口服生物利用度高：芦曲泊帕具有创新的末端长碳链结构，这使得其口服生物利用度高，药效更稳定。5、降低门静脉血栓风险：芦曲泊帕没有肝毒性警示基团，对肝肾功能影响小，无中和抗体风险，更低的门静脉血栓风险。药物优势1、相比其他小分子TPO受体激动剂芦曲泊帕主要通过CYP4酶（4A11）代谢，药物间相互作用的潜在风险非常低。2、芦曲泊帕不受食物影响，不必与食物同服。3、芦曲泊帕提供更长的手术窗口期，服药后第9-15天可进行手术操作。4、芦曲泊帕无血栓风险，降低出血风险。注意事项在治疗开始前及术前两天内应监测血小板计数。孕妇和哺乳期妇女禁止使用芦曲泊帕，因为药物可能对胎儿或哺乳婴儿产生负面影响。肝功能不佳的患者慎用芦曲泊帕，医生可能会根据肝功能情况调整剂量和服用时间。与阿伐曲泊帕相比，芦曲泊帕可以提前1天进行手术并增加3天的手术窗口期。在使用芦曲泊帕之前，患者应告知医生自己正在使用的其他药物，包括处方药、非处方药、草药和补品等，以避免可能的药物相互作用。饮食与生活习惯虽然芦曲泊帕可以与食物一同服用或空腹服用，但为了避免胃部不适，建议饭后服用。此外，患者应避免饮酒和大量摄入含有咖啡因的食物和饮料，以降低可能的副作用和药物相互作用的风险。芦曲泊帕是一种有效的治疗血小板减少症的药物，但患者在使用时必须严格遵循医生的建议和指导，以确保药物的安全和有效。患者应保持健康的生活方式，以促进身体的康复。

导读：aTTP是一种罕见且可能危及生命的血液疾病，其特点是全身形成小血栓，阻塞血液流向脑、心、肾等重要器官。卡普赛珠单抗（Caplacizumab-yhdp），商品名为Cablivi，是一种用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物。这篇文章主要讲了卡普赛珠单抗的用法用量、使用注意事项、保存方式、作用机制、研究功效的内容。用法用量说明首次给药应在血浆置换前至少15分钟进行，静脉注射给药。血浆置换后改为皮下注射给药。血浆置换治疗结束后：每日皮下注射给药，持续30天。如果患者在接受卡普赛珠单抗治疗期间出现2次以上 aTTP 复发，则停用本品。避免合并使用抗血小板药物或抗凝剂。使用注意事项如果在血浆置换期间错过了一剂卡普赛珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后错过了一剂，可在预定给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过漏服剂量，并根据预定的给药方案给予下一次每日剂量保存方式卡普赛珠单抗应在2℃-8℃下冷藏保存在原始纸箱中以避光。不要冷冻。未开封的药瓶可在室温至30℃的原始纸箱中储存长达2个月。在室温下储存后，请勿将卡普赛珠单抗放回冰箱。作用机制1、靶向作用：卡普赛珠单抗是一种纳米抗体（VHH），它特异性地靶向血管性血友病因子（vWF）。vWF是一种在血管损伤后参与血小板粘附和聚集的蛋白质，其异常激活在aTTP的病理过程中起着关键作用。2、阻断相互作用：该药物通过阻断vWF聚集体与血小板之间的相互作用，减少血小板的粘附和消耗，从而减轻aTTP患者的症状。3、降低复发风险：卡普赛珠单抗治疗后降低了TTP的复发率，为aTTP患者提供了新的治疗选择。研究疗效HERCULES III期研究比较了卡普赛珠单抗在145例aTTP患者中的疗效和安全性。研究结果表明，与安慰剂相比，卡普赛珠单抗减少了血小板恢复至正常水平的中位时间，并降低了死亡风险、TTP复发和血管中血栓的形成。卡普赛珠单抗的中位治疗持续时间为35天，如果在初始治疗过程后，仍存在持续性潜在疾病的迹象，则治疗可以延长7天，最多28天。卡普赛珠单抗可以降低TTP的复发率或血栓栓塞事件的复合发生率。该药物已被美国FDA批准用于治疗TTP，与血浆交换和免疫抑制治疗联合使用，为成年获得性TTP患者提供了新的治疗选择。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。

导读：罗米司亭(Romiplostim/Nplate)是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症。罗米司亭应在医师指导下进行用药，并严格遵守说明书中的指导。如果需要个性化的医疗建议，应咨询医疗人员。适应症罗米司亭是一种血小板生成刺激二聚体 Fc 肽融合蛋白（肽体），通过激活血小板生成素受体来增加血小板生成，主要用于治疗以下情况的低血小板计数：1、患有免疫性血小板减少症 (ITP) 的成人，当某些药物或切除脾脏的手术效果不佳时。2、1岁及以上儿童患有ITP至少6个月，且某些药物或切除脾脏的手术效果不佳。用法用量1、起始剂量：成人患者的推荐起始给药剂量为1μg/kg，每周皮下给药1次。2、剂量调整：此后每周评估一次血小板计数，并根据血小板计数和症状适当增减给药量，最大给药量为每周1次10μg/kg。3、给药途径：罗米司亭仅供皮下给药使用。4、配制方法：每瓶药物用0.72mL的注射用水溶解，使用刻度为0.01mL或0.1mL的注射装置给药，禁止使用注射用水以外的溶剂溶解。临床疗效在精心设计的为期24周的III期试验中，在患有慢性免疫性血小板减少性紫癜的未脾切除或脾切除成人中，罗米司亭在实现方案定义的持久血小板反应的主要终点方面明显比安慰剂更有效。副作用罗米司亭的作用是刺激患者的巨核细胞以比正常速度更快的速度产生血小板，从而抵消免疫系统造成的破坏。由于这样做涉及到骨髓化学的变化，因此可能会出现许多潜在的严重副作用，包括肌痛、关节和四肢不适、失眠、血小板增多（可能导致潜在致命的血栓）和骨髓纤维化（后者是骨髓纤维化），这可能会导致红细胞计数不安全地减少，从而导致死亡。