导读：Adzynma的副作用主要包括头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕、呕吐等，用药注意事项主要包括超敏反应、免疫原性。Adzynma为患者提供了一种治疗选择，可以替代他们缺乏的ADAMTS13酶，与目前的血浆疗法相比，具有良好的疗效和安全性，并减少了给药时间和剂量。关于AdzynmaAdzynma（apadamtase alfa）可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。Adzynma的副作用1、头痛：一些患者可能会在使用Adzynma后出现头痛的症状。2、恶心和呕吐：是常见的胃肠道副作用，可能会影响患者的舒适度和日常生活。3、腹泻：部分患者可能会经历腹泻，可能导致脱水和电解质失衡。4、偏头痛：在某些情况下，Adzynma可能会引发偏头痛，需要适当的管理和治疗。5、腹痛：患者可能会感到腹部不适或疼痛。6、上呼吸道感染：使用Adzynma期间，患者可能会出现上呼吸道感染的症状，如咳嗽、鼻塞或喉咙痛。7、头晕：一些患者可能会感到头晕或眩晕。8、过敏反应：虽然不常见，但Adzynma可能会引起过敏反应，包括皮疹、荨麻疹或过敏性休克等严重情况。9、肝功能异常：在极少数情况下，Adzynma可能会导致肝功能测试结果异常。10、肾功能异常：同样罕见，但有报告称Adzynma可能影响肾功能。常见副作用及处理措施1、头痛：轻微头痛可以通过休息和保持充足水分来缓解。如果头痛严重或持续，可以考虑使用非处方止痛药，如对乙酰氨基酚片。2、腹泻：保持充足的水分摄入以防脱水，调整饮食，避免刺激性食物，并考虑使用抗腹泻药物。如果腹泻严重或持续，应及时就医。3、恶心和呕吐：尝试分次少量进食，避免食用油腻、刺激性的食物，可遵医嘱使用抗恶心药物，如昂丹司琼。4、偏头痛：对于偶尔发作的偏头痛，可以使用非处方止痛药，比如布洛芬片，对于频繁或严重的偏头痛，应咨询医生以获取适当的治疗建议。5、腹痛：轻微腹痛可以通过休息、腹部按摩、热敷腹部缓解。如果腹痛严重或持续，应及时就医。6、上呼吸道感染：保持良好的个人卫生，勤洗手，避免与感冒或流感患者密切接触。如果出现感染症状，如发热、咳嗽或喉咙痛，应及时就医。7、头晕：站立时缓慢起身，避免突然的头部运动，如果头晕严重或影响日常生活，应咨询医生。8、过敏反应：如果出现过敏症状，应立即停止使用Adzynma并寻求紧急医疗帮助。，医生可能会建议使用抗组胺药物或皮质类固醇来减轻症状。Adzynma的注意事项1、超敏反应：Adzynma可能会发生过敏型超敏反应，包括过敏反应。应教育患者了解超敏反应的早期症状，如心动过速、胸闷、喘息或急性呼吸窘迫、低血压、全身性荨麻疹、瘙痒、鼻结膜炎、血管性水肿、嗜睡、恶心、呕吐、感觉异常和烦躁不安。如果出现严重过敏反应的体征和症状，立即停止Adzynma给药并提供适当的支持护理。2、免疫原性： Adzynma存在潜在的免疫原性。患者可能会产生针对ADAMTS13的中和抗体，这可能会导致对ADAMTS13的反应降低或缺乏。患者可能会产生针对宿主细胞蛋白的抗体，这可能会导致不良反应。3、在特定人群中的使用：Adzynma在妊娠期间使用的安全性尚未在对照临床试验中确定，有限的数据不足以告知药物相关的不良发育结果风险。没有关于人乳中Adzynma的存在、其对产奶量或母乳喂养婴儿的影响的信息。Adzynma的剂量指南一、预防性治疗1、每隔一周以每分钟2-4mL的速度静脉注射一次40IU/kg。根据之前的预防性给药方案或临床反应，预防性给药频率可以调整为每周一次40IU/kg。二、按需治疗以每分钟2-4mL的速度静脉内给药：1、第1天40IU/kg。2、第2天20IU/kg。3、第3天及之后15IU/kg，直至急性事件解决后两天。建议血小板减少性紫癜患者平时注意休息，限制活动，尤其是体力劳动。充分的休息可有效预防损伤出血，避免再次出血。建议大家在饮食方面选择高蛋白、高热量、低脂肪、高维生素、易消化的食物，比如蔬菜、水果、瘦肉等。治疗期间应严格禁酒，并且需要避免接触可能的过敏原。相关热文推荐：Adzynma治疗血小板减少性紫癜的效果好吗？

导读：Adzynma治疗血小板减少性紫癜的效果较好，旨在解决其根本原因。Adzynma是首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的重组ADAMTS13蛋白，用于治疗成人和儿童的cTTP，显示出显著的疗效和良好的安全性，不用过于担心用药疗效或安全。Adzynma的适应症Adzynma(TAK-755)是一种人重组具有血小板反应蛋白基序 13 的解整合素和金属蛋白酶ADAMTS13 (rADAMTS13)，适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 成人和儿童患者的预防性或按需酶替代治疗 (ERT)。治疗血小板减少性紫癜的效果在一项全球前瞻性、随机、主动对照、开放标签、两阶段交叉研究中进行了研究，随后进行了单臂持续期（研究 1），评估预防性和按需酶替代疗法的有效性和安全性Adzynma与 cTTP 患者血浆疗法的比较。在预防功效和安全性评估中，患者每周或每隔一周接受Adzynma40IU/kg 或基于血浆的治疗，持续6个月（第1期），然后交叉至其他治疗，持续6个月（第2期）。所有患者在单臂持续期（第3期）均接受Adzynma治疗。接受 Adzynma治疗的患者血小板减少症的平均年化事件率为2.0，而接受血浆治疗的患者为4.44。接受Adzynma治疗的患者微血管病性溶血性贫血d的平均年化事件率为0.38，而接受血浆治疗的患者为1.47。与血浆疗法相比，Adzynma40IU/kg IV给药导致ADAMTS13 活性暴露量增加约4- 5倍，并降低受试者间变异性，高于10%ADAMTS13 活性的平均持续时间和平均活性均高出3-4倍。Adzynma的用药指南1、预防性治疗：推荐剂量是40IU/kg，每隔一周静脉输注一次。根据先前的预防性给药方案或临床反应，预防性给药频率可以调整为40IU/kg，每周一次。2、按需治疗：对于急性事件的按需治疗，第一天的推荐剂量是40IU/kg，治疗第二天的推荐剂量是20IU/kg，治疗第3天及之后的推荐剂量是15IU/kg，每日一次，直至急性事件解决后2天。Adzynma的禁忌症对Adzynma或其成分出现危及生命的过敏反应的患者禁用。Adzynma的存储条件1、将Adzynma储存在36°F-46°F【2°C-8°C】的冷藏温度下，直至纸箱上注明的到期日期。2、可在不超过86°F/30°C的室温下保存6个月，不要放回冰箱。3、不要超过印在纸盒或小瓶上的过期日期使用，或者如果储存不当。4、不要冻结。5、将小瓶保存在原包装中，以避免光照。Adzynma作为一种创新的酶替代疗法，为cTTP患者提供了一种新的治疗选择，在临床试验中显示出的显著疗效和良好的安全性，使其成为治疗cTTP的重要药物。但是每个患者的反应可能会有所不同，治疗效果不一样，应在医生的指导下进行用药，并且应根据患者的具体情况调整治疗方案。相关热文推荐：盐酸纳洛酮鼻喷雾剂的具体使用步骤和注意事项？

卡普赛珠单抗由赛诺菲公司Ablynx开发，并于2019年2月6日获得FDA批准，此前曾于2018年10月获得欧盟批准，作为血浆置换和免疫抑制的联合疗法。卡普赛珠单抗的适应症卡普赛珠单抗(Caplacizumab)是一种针对血管性血友病因子 (vWF) 的抗体片段，用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP)。卡普赛珠单抗是FDA批准的第一个也是唯一一个与血浆置换和免疫抑制相结合的aTTP/iTTP治疗方法。卡普赛珠单抗的功效与作用卡普赛珠单抗作为一种抗vWF的人源化、仅包含二价可变结构域的免疫球蛋白片段，能够靶向vWF的A1结构域，防止其与血小板糖蛋白Ib-IX-V受体结合。卡普赛珠单抗是全球首个获批的强效选择性双价抗血管性血友病因子（vWF）纳米抗体，能够阻断超大vWF多聚体（ULvWF）与血小板的相互作用，针对血小板聚集和随后发生的微小血凝块的形成和积累具有立竿见影的效果。卡普赛珠单抗是治疗ATTP的有效药物，可以显著缩短患者达到正常血小板计数和器官损伤标志物恢复正常的时间，从而降低死亡率。卡普赛珠单抗的疗效在一项双盲对照试验中，随机分配145名ATTP患者在血浆置换期间及其后30天接受卡普赛珠单抗（10mg静脉推注，随后每天皮下注射10mg）或安慰剂，主要结果是血小板计数正常化的时间、结果显示，使用卡普赛珠单抗治疗的患者血小板计数正常化的中位时间比使用安慰剂的患者更短，分别是1.89-2.83天、 2.88天。接受 卡普赛珠单抗治疗的患者血小板计数正常化的可能性是接受安慰剂治疗的患者的 1.55倍。使用卡普赛珠单抗的患者发生复合结局事件的比例比使用安慰剂的患者低74%，比例是12%vs49%。在试验期间任何时间发生ATTP复发的患者百分比，卡普赛珠单抗组比安慰剂组低67%。 与接受安慰剂的患者相比，接受卡普赛珠单抗治疗的患者需要更少的血浆置换，住院时间也更短。在ATTP患者中，卡普赛珠单抗治疗与血小板计数更快正常化相关。治疗期间ATTP相关死亡、复发或血栓栓塞事件的复合发生率较低。 卡普赛珠单抗的副作用卡普赛珠单抗最常见的副作用包括流鼻血、头痛和牙龈出血，常见的副作用是皮肤黏膜出血，包括鼻衄、牙龈出血、上消化道出血和子宫出血等，避免卡普赛珠单抗与抗血小板药物或抗凝剂一起使用。如果发生具有临床意义的出血，应中断治疗，并及时在医生指导下处理。1、胃肠道疾病：牙龈出血、直肠出血、腹壁血肿。2、神经系统疾病：头痛、感觉异常。3、肌肉骨骼及结缔组织疾病：背痛、肌痛。卡普赛珠单抗副作用处理措施1、头痛：注意休息，避免劳累，避免进行重体力劳动。2、出血：无论发生哪种情况的出血，都应及时到医院就诊，在医生的指导下进行针对性的处理，包括暂停治疗、服用止血药物等。总结使用卡普赛珠单抗治疗时应遵循医生的建议和指导，并密切关注自身反应和疗效。用药期间如有不适应及时就医。如果想要购买卡普赛珠单抗，可参考阅读文章：卡普赛珠单抗在哪里可以买的到？相关热文推荐：卡普赛珠单抗在哪里可以买的到？

卡普赛珠单抗是治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的药物，可通过医院、诊所、线下药店、医疗服务机构、咨询病友、添加病友群、出国等途径进行购买，可根据自身实际情况选择合适的购买渠道。卡普赛珠单抗的上市情况卡普赛珠单抗(Cablivi)已经在美国、法国、德国、日本、加拿大以及中国台湾等国家和地区上市，但是截至2024年2月18日，卡普赛珠单抗(Cablivi)还没有在中国大陆地区上市。卡普赛珠单抗在哪里可以买的到1、医院：患者可以前往中国台湾的医院就诊，然后由医生根据患者的病情开具处方，可以凭处方在医院门诊药房或者是住院药房中买到。2、诊所：患者可以前往中国台湾的诊所就诊，然后由医生根据患者的病情开具处方，也可以购买卡普赛珠单抗。3、线下药店：患者可以前往中国台湾的实体药店购买卡普赛珠单抗，通常也需要提供相应的处方才能购买。4、医疗服务机构：在国内有一些医疗服务机构能够提供全球购药等医疗服务，通常可以买到卡普赛珠单抗，可以提前在线咨询他们的客服了解是否能够买到卡普赛珠单抗，下单后一般主要通过邮寄的方式获取药物。5、咨询病友：可以咨询身边或网上认识的紫癜病友，问问他们都是通过哪些方式买到卡普赛珠单抗的，能够提供参考途径，而且还能够了解一下购买流程。6、添加病友群：可在网上添加靠谱的紫癜病友群，咨询群里的成员是否购买过卡普赛珠单抗，以及是从哪里买到的，可以和他们一起购买。7、出国：可以前往美国、日本等国家进行海外就医，可以直接获取卡普赛珠单抗，或者是直接在国外的药店中购买卡普赛珠单抗，但是出国购药的花费成本很高。卡普赛珠单抗的价格卡普赛珠单抗一支的参考价格大约是6413欧元一瓶，折合成人民币后大约是49712.2934元，但是受国际汇率影响，其价格也会随之变化，并不固定，具体应以实际价格为准。卡普赛珠单抗有单只装的规格，也有7支装的规格，可根据自身实际情况购买合适规格的卡普赛珠单抗用药。卡普赛珠单抗的推荐用药方案1、治疗第1天：第1天血浆置换前至少15分钟静脉推注11mg，随后在完成血浆置换后皮下注射11mg。2、每日血浆置换期间的后续治疗日：血浆置换后皮下注射11mg，每日一次。3、血浆置换期后的治疗：在末次每日血浆置换后，皮下注射11mg，每日一次，持续30天。如果在初始疗程后，仍存在持续性基础疾病的体征，如ADAMTS13的活性水平受到抑制，则治疗最长可延长28天。(注：以上给药方法参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准)用药注意事项告知使用卡普赛珠单抗治疗的患者可能更容易发生瘀伤和出血，可能发生鼻出血和牙龈出血，止血时间可能比平时长。如果用药期间出现过度瘀伤、过度出血或大出血症状，立即联系其医疗保健提供者。出血的体征和症状包括疼痛、肿胀或不适、割伤出血时间延长、月经量增加或阴道出血、鼻出血、刷牙时牙龈出血、异常出血等。总结卡普赛珠单抗需要严格在医生的指导下用药，不可自行用药。购买卡普赛珠单抗时应选择靠谱的购药渠道，避免上当受骗。相关热文推荐：卡那单抗在哪里可以买的到？

卡普赛珠单抗(caplacizumab)治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的效果不错。卡普赛珠单抗现被推荐为与治疗性血浆置换(PEX)和激素联合的一线治疗药物,一旦诊断或高度怀疑为获得性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)。关于卡普赛珠单抗近期美国食品药品管理局( FDA)批准了首个用于治疗成年aTTP的纳米抗体药物caplacizumab,此药是一种指向vWF的抗体片段,是由双价纳米抗体设计,3个丙氨酸链接，利用DNA重组技术在大肠埃希菌中合成的,相对分子质量约为28kDa。注射用caplacizumab是一种无菌白色不含防腐剂的冻干粉末。临床研究显示caplacizumab 与血浆置换和免疫抑制治疗联合应用治疗成年aTTP患者,效果显著。卡普赛珠单抗的作用caplacizumab通过阻断vWF与血小板的相互作用，可以降低血小板聚集和血凝块的形成，从而有效预防或治疗与vWF相关的疾病。1、caplacizumab是一种纳米抗体，具有强效和选择性的双价抗vWF作用。2、它可以阻断超大vWF多聚体与血小板相互作用，从而降低vWF介导的血小板黏附和血小板的消耗。3、caplacizumab对血小板的聚集和随后发生的微小血凝块形成和积累有明显的效果。卡普赛珠单抗治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的效果临床Ⅲ期Hercules试验研究设计为多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验[1],将aTTP患者随机分为两组,第1组接受caplacizumab 结合血浆置换和免疫抑制疗法( n=72)﹔第2组接受安慰剂组结合血浆交换和免疫抑制疗法治疗(n= 73)。该试验共纳入145例aTTP患者,年龄范围18~79岁,平均年龄45岁;69%为女性,73%为白人。根据神经病变的严重程度对患者进行分层(格拉斯哥昏迷评分≤12或13~15)。患者的选择需排除败血症、大肠埃希菌感染、非典型溶血性尿毒症﹑弥漫性血管内凝血或同系性血小板减少性紫癜。在研究中,患者在第1次血浆置换前接受caplacizumab1 1 mg或安慰剂快速静注,其后每日在完成血浆交换后，皮下注射11 mg 的 caplacizumab或安慰剂,直至血浆交换后30d。如果在最初的治疗过程之后仍然存在持续性潜在疾病的迹象,如仍然存在ADAMTS13活性水平被抑制,则治疗延长7 d,最多不超过28 d，患者平均治疗时间为35 d。研究结果见表1。 结果显示,与安慰剂组相比 , caplaci-zumab治疗组血小板计数(Plt)反应时间较短,能显著缩短Plt正常化时间( P=0.01) ,在研究期间的任何特定时间点, caplacizumab 组能达到正常Plt的可能性是安慰剂组的1.55倍;caplacizumab组在整体研究期(药物治疗期加停药后28d的随访期)出现aTTP复发的比例( 3/72,4.2%)远远低于安慰剂组( 28/73,38.4%) ( P<0.001);同时可以使aTTP相关死亡、复发或至少一次严重血栓栓塞事件显著降低74% ( P<0.001) ; caplacizumab 组患者平均血浆置换术使用时间也有明显降低( 5.8 dos.9.4 d,降低38%) ,并且患者在重症监护病房停留时间缩短65% ,医院停留时间缩短31%。caplacizumab 组在安全性方面,最常见的与出血相关不良反应为鼻出血和牙龈出血。总结研究表明, FDA 新批准的capacizumab 联合标准护理方案显著缩短了Plt 正常化时间,使aTTP相关死亡、复发或至少一次主要血栓栓塞事件显著减少; caplacizumab治疗可使患者血浆置换术使用时间缩短,且使患者在重症监护病房和医院停留时间更短,其安全性可以接受。与安慰剂相比 , caplacizumab可更快地缓解aTTP发作。通过Plt标准化所示, caplacizumab可防止血小板进一步消耗形成微血栓并随后进展成组织缺血。参考文献[1]陈霞,赵建中,王松.首个纳米抗体药Caplacizumab的研发历程[J].中国临床药理学杂志,2021,37(18):2535-2539.DOI:10.13699/j.cnki.1001-6821.2021.18.038.相关热文推荐：卡普赛珠单抗的用法用量是什么？

经核实临床试验的实际用药情况,FDA最终将批准的卡普赛珠单抗(Caplacizumab,CABLIVI)剂量修正为11 mg,并对治疗第一天的给药方案做了比 EMA说明书更详细的说明：“在血浆置换前至少15 min以上静脉给予首剂CABLIVI 11 mg ,然后在当日完成血浆置换之后,再给予CABLIVI 11 mg皮下注射。此外,与EMA不同,FDA仅批准本品用于成人获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP) 患者。关于卡普赛珠单抗卡普赛珠单抗(Caplacizumab)于 2018年8月被欧盟批准上市治疗免疫性TTP(iTTP);2019 年2月美国 FDA批准其iTTP的适应证;Caplacizumab于2020年11月19日被国家药品监督管理局(NMPA)列入第3批临床急需境外新药名单,有望近期在国内获批上市。卡普赛珠单抗的推荐剂量和给药方案本品应在血浆置换治疗开始时给药。本品的推荐剂量如下：1、治疗第1天：第1天血浆置换前至少 15 min 静脉推注11 mg，随后在完成血浆置换后皮下注射11 mg。2、每日血浆置换期间的后续治疗日：血浆置换后皮下注射11 mg，每日一次。3、血浆置换期后的治疗：在末次每日血浆置换后，皮下注射11 mg，每日一次，持续30天。如果在初始疗程后，仍存在持续性基础疾病的体征，如 ADAMTS13 活性水平受到抑制，则治疗最长可延长28天。如果患者在接受本品治疗期间出现2次以上 aTTP 复发，则停用本品。避免合并使用抗血小板药物或抗凝剂。（注：以上资讯皆来源于美国FDA说明书，具体用药剂量应由主治医生来决定。）卡普赛珠单抗复溶和给药说明本品首次给药应由医疗保健提供者静脉推注给药。在腹部皮下给予后续剂量。避免在肚脐周围注射。请勿在同一腹部象限连续注射给药。患者或护理人员可在接受适当培训后皮下注射本品。1、确保本品药瓶和稀释剂注射器处于室温下。2、给药前，使用提供的含 1 mL 无菌注射用水 (USP) 的注射器复溶本品，得到 11 mg/mL 单次给药溶液。3、在整个溶液制备过程中使用无菌技术，将小瓶适配器连接至含本品的小瓶上。4、从注射器上取下塑料盖，顺时针扭转将其连接到药瓶适配器上，直至无法进一步扭转。5、缓慢向下推动注射器柱塞，直至注射器排空。请勿从药瓶接合器上取下注射器。6、轻轻涡旋小瓶，直至块状物或粉末完全溶解。请勿振摇。7、目视检查复溶溶液是否澄清无色。8、从小瓶中抽取所有澄清、无色复溶溶液至注射器中。标记本品注射器。9、给予全部复溶溶液。10、对于初始静脉注射，如果使用静脉管路，玻璃注射器应连接到标准鲁尔锁（而不是无针连接器），并用0.9%氯化钠注射液 (USP) 或5%葡萄糖注射液 (USP) 冲洗。11、立即使用本品溶液。如果不是，请在复溶后4小时内使用本品，并储存在2℃-8℃ (36℉-46℉) 冰箱中。卡普赛珠单抗药物相互作用合并使用抗凝剂或抗血小板药物：本品与任何抗凝剂或抗血小板药物合并使用可能会增加出血风险。尽可能避免合并使用。合用时应密切评估并监测出血情况。热文推荐：Elzonris的作用功效及副作用？