罗特西普（Luspatercept）简介 通用名：罗特西普 商品名：Reblozyl 全部名称：罗特西普，利布洛泽，Luspatercept，Reblozyl 适应症： REBLOZYL是一种用于治疗贫血的红系成熟剂，适用于：需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者。 用法用量： 推荐的起始剂量是每3周一次皮下注射1mg/kg。 每次给药前复查血红蛋白（Hgb）结果。 不良反应： 最常见的不良反应（>10％）是头痛，骨痛，关节痛，疲劳，咳嗽，腹痛，腹泻和头晕。 禁忌： 没有。 注意事项： 血栓形成/血栓栓塞：β地中海贫血患者的风险增加。监测患者的血栓栓塞事件的体征和症状，并迅速制定治疗方案。 高血压：在治疗期间监测血压。如有必要，开始抗高血压治疗。 胚胎-胎儿毒性：可能引起胎儿伤害。向女性提供可能对胎儿造成潜在危险的生殖能力和有效避孕方法的建议。 贮藏： 在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏。 小瓶存放在原始纸箱中，以避光。 不要冻结。 作用机制： Luspatercept是一种重组融合蛋白，可结合多个内源性TGF-β超家族配体，从而减少Smad2/3信号传导。Luspatercept通过在小鼠体内分化晚期红系前体（成胚细胞）来促进红系成熟。在β地中海贫血和MDS模型中，luspatercept降低了Smad 2/3信号转导异常升高，并改善了与无效红细胞生成相关的小鼠血液学参数。 安全与疗效： Luspatercept的出现将有望打破中国β-地中海贫血的治疗困局。作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物，Luspatercept通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。 它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险，比如长期铁过载导致铁元素沉积于心脏、肝脏等，继而引发心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。 根据本次Luspatercept纳入优先审评所基于的一项名为BELIEVE的全球III期临床研究，经Luspatercept治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量。 完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/82f4d266-3f52-41eb-86ba-0abf3cf468e8/spl-doc?hl=Luspatercept