导读：曲非肽（Trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，曲非肽的调节神经递质功能可能有助于改善Rett综合征神经发育和日常生活能力症状，提高患者的生活质量。这篇文章主要讲了曲非肽的作用机制、研究疗效和购买方式的内容。作用机制1、神经炎症减轻：曲非肽可能通过减轻神经炎症来发挥作用，因为Rett综合征患者常常伴有神经炎症。2、突触功能支持：该药物还可能支持突触功能，对Rett综合征的核心症状产生积极影响。3、IGF-1信号通路：曲非肽是类胰岛素生长因子I（IGF-1）的氨基末端三肽的合成类似物，能够刺激突触成熟并克服Rett综合征的病理生理学特征，其中包括突触和神经元的不成熟。4、树突分支和突触可塑性：在动物试验中，曲非肽已被证明可以增加树突的分支和突触可塑性信号，这可能与其治疗效果有关。研究疗效在3期临床试验LAVENDER中，曲非肽与安慰剂相比，在改善Rett综合征患者的症状方面表现出显著效果。该研究涉及187名5至20岁的Rett综合征女性患者，治疗持续12周。研究主要通过Rett综合征行为问卷（RSBQ）和临床整体印象改善量表（CGI-I）来评估疗效。RSBQ评估包括发声、面部表情、眼睛注视、手部动作、重复行为、呼吸、夜间行为和情绪等方面。曲非肽治疗在改善患者的刻板运动、情绪功能障碍/破坏性行为和行走等核心症状方面显示出积极效果。曲非肽的科恩效应系数（Cohen's d）显著高于安慰剂组，表明患者的手部、大运动及言语/沟通功能得到改善。在沟通和符号行为量表的社会综合评分方面，曲非肽治疗组也表现出显著优势。购买方式患者可以去往已经上市曲非肽的地区，在医生开具处方后，通过当地医院药房购买曲非肽。在某些情况下，患者可能可以直接从药品生产商或其授权的经销商处购买曲非肽。患者也可以通过参与临床试验获得药物。患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，他们可能与海内外药房有合作，可以将药物邮寄到家，性价比更高。曲非肽在临床试验中显示出对Rett综合征患者有疗效，尤其是在改善核心症状方面，且总体耐受性良好。在购买曲非肽时，患者应确保药品来源的合法性和安全性，并遵循医生的指导使用。

导读：曲非肽是首个获得美国FDA批准的治疗Rett综合征的药物，于2023年3月10日在美国上市，主要用于两岁及以上患者的Rett综合征。本篇文章主要讲述了曲非肽的适用人群、作用机制、治疗效果等详细信息。药物简介曲非肽是由美国ACADIA制药公司开发，2023年3月10日经美国FDA批准上市，商品名为Daybue，药物剂型为口服液，是一种粉色至红色、草莓味的溶液。曲非肽的中文化学名称为(2S)-2-{[(2S)-1-(2-氨基乙酰基)-2-甲基吡咯烷-2-羰基]氨基}戊二酸，是目前首个获批用于治疗Rett综合征的药物。适应症曲非肽适用于两岁及以上儿童和成人患者的Rett综合征的治疗，不仅能够改善患者的认知功能、运动功能、呼吸异常等情况，还能够减少并发症的出现，有助于提高患者的生活质量。作用机制曲非肽是IGF-1氨基末端三肽的新型合成类似物，通过减少神经炎症和支持突触功能三肽GPE来治疗Rett综合征的核心症状。IGF-1是中枢神经系统中的主要脑细胞类型，对于正常发育以及对损伤和疾病的反应至关重要。在动物研究中，发现曲非肽可以增加树突的分支和突触可塑性信号。治疗效果一项研究显示，曲非肽治疗Rett综合征相较于安慰剂之间的有效性存在显著的差异，曲非肽有可能改变与Rett综合征相关的核心症状，例如面部表情、眼神、手部动作、重复行为、呼吸和情绪等。最常见副作用是腹泻和呕吐。市场情况截至目前2024年4月份，曲非肽还没有在中国上市，因此国内并不能买到曲非肽。曲非肽的市场价格受多种因素影响，例如国际汇率、生产厂家、规格等。如果患者需要购买此药，建议通过正规途径购买，同时提前咨询医生，了解药物相关价格及注意事项。切不可盲目使用，以免用药不当影响身体健康。

导读：曲非肽是FDA批准的第一个也是唯一一个治疗成人和2岁及以上儿童雷特综合征的药物，曲非肽的临床研究显示其能够显著改善雷特综合征患者的核心症状，例如运动功能、认知与社交互动等，减轻并发症，改善患者的生活质量。曲非肽的治疗地位FDA批准曲非肽用于治疗雷特综合征，这是有史以来第一个被批准用于雷特综合征患者的治疗方法。曲非肽的作用是减少大脑炎症，阻止某些类型的细胞变得过度活跃，并增加称为IGF-1的天然蛋白质的数量。在研究中，服用曲非肽的参与者在几个关键领域都得到了改善，包括社交沟通、精细运动技能和呼吸。临床疗效分析雷特综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍。曲非肽是甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸的合成类似物，并已在雷特综合征的2期研究中证明了临床益处。在这项3期研究中，患有雷特综合征的女性每天两次口服曲非肽(n=93)或安慰剂(n=94)，为期12周。对于共同主要疗效终点，在雷特综合征行为问卷中，曲非肽与安慰剂相比，从基线到第12周的最小二乘均值(LSM)变化分别为-4.9与-1.7，LSM临床第12周时的整体印象改善分别为3.5和3.8。与安慰剂相比，曲细奈肽的主要疗效终点有显着改善，这表明曲非肽在治疗雷特综合征的核心症状方面具有益处。安全性分析研究显示，曲非肽组和安慰剂组中最常见的不良事件是腹泻和呕吐，曲非肽组的不良事件中，腹泻和呕吐的严重程度分别为97.3%和96.0%。18名参与者因不良事件退出，腹泻是导致停药的主要不良事件。生活护理雷特综合征的患者治疗期间应积极配合医生治疗，定期进行医学评估。为了适应患者的移动需求和安全，可在家庭和学校环境应进行无障碍改造，如安装扶手、防滑地板、宽门框等。避免患者接触危险物品，如锐器、热源等。对于有呼吸异常的患者，可定期进行呼吸评估，必要时使用夜间监控设备或进行呼吸治疗训练。此外，患者可能有焦虑、烦躁、情绪波动等表现，可通过音乐、按摩、温暖的环境等方法进行安抚。

导读：曲非肽（Trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，曲非肽作为一种合成的小分子肽，其作用机制可能涉及调节神经递质的功能，改善神经元之间的通讯，从而帮助缓解Rett综合征患者的症状。这篇文章主要讲了曲非肽的副作用、注意事项、用法用量、储存条件等内容。曲非肽的副作用曲非肽的常见副作用包括腹泻和呕吐，这些症状可能需要医疗关注和管理。腹泻可能导致脱水，而呕吐可能影响药物的吸收和患者的舒适度。在出现这些副作用时，医生可能会建议调整剂量或采取其他管理措施。曲非肽还可能引起体重减轻。需要定期监测患者的体重，如果发生显著的体重减轻，可能需要中断给药、减少剂量或停用曲非肽。曲非肽的注意事项监测患者的水合状态和体重，特别是在出现腹泻或体重减轻时。曲非肽可能与其他药物发生相互作用，特别是通过CYP3A4代谢的药物，因此在联合使用其他药物时应谨慎并进行适当的监测。孕妇、哺乳期妇女和老年人应在医生指导下使用曲非肽，因为这些特殊人群的使用安全性和有效性可能需要特别考虑。储存曲非肽时应保持冷藏，并遵循药物说明书上的储存条件。曲非肽的储存条件曲非肽口服溶液瓶应保持直立存放，并在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏保存。不要冷冻曲非肽，并且药物的放置应远离儿童。首次开瓶14天后，丢弃任何未使用的曲非肽口服液。曲非肽的用法与用量曲非肽的推荐剂量根据患者体重来确定，每日早晚两次口服，具体剂量应根据患者的体重和医生的指导来调整。曲非肽可以随餐或不随餐服用，也可以通过胃造口管给药。对于通过胃空肠(GJ)管给药的情况，剂量必须通过G端口给药，并且应使用药房经过校准的测量装置，例如口腔注射器或口腔剂量杯，以准确地测量和使用处方剂量。曲非肽作为被批准用于治疗Rett综合征的药物，为患者提供了新的治疗选择。患者在使用曲非肽时应遵循医生的指导，并注意观察任何不良反应或副作用，以确保治疗的安全性和有效性。医生可能会根据患者的具体情况，调整药物剂量或给药方式，以减轻不良反应并提高治疗效果。

导读：Rett综合征是一种罕见的进行性神经发育障碍，曲非肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，它是类胰岛素生长因子I（IGF-1）的氨基末端三肽的一种新型合成类似物。这篇文章主要讲了曲非肽的作用机制、疗效、不良反应、药物相互作用等内容。曲非肽治疗Rett综合征的作用机制曲非肽的作用机制在于潜在减轻神经炎症和支持突触功能，以此来治疗Rett综合征的核心症状。在中枢神经系统中，IGF-1由神经元和胶质细胞产生，对正常发育和对损伤和疾病的反应至关重要。在动物试验中，曲非肽已被证明可以增加树突的分支和突触可塑性信号。但目前曲非肽对Rett综合征患者的确切治疗作用机制尚不完全清楚。曲非肽的疗效美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年3月批准了曲非肽的上市，用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征。3期临床试验结果显示，Rett综合征患者在用新药曲非肽（trofinetide） 治疗后显示出症状的明显改善。曲非肽耐受相对较好，在改善Rett综合征相关关键体征和症状上展现出功效。曲非肽的不良反应曲非肽在改善Rett综合征相关关键体征和症状上展现出功效，耐受性相对较好，最常见的副作用是腹泻（82％）和呕吐（29％）。没有报告严重的治疗相关副作用，表明曲非肽在治疗Rett综合征时具有较好的安全性。曲非肽的药物相互作用曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂7。当与其他含有CYP3A4的药物联合使用时，可能会增加这些药物在血浆中的浓度，从而增加潜在的毒性反应风险。曲非肽需要避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3等多肽的底物同时使用，以防止患者出现严重的毒性。患者应告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药等，以便医生评估潜在的药物相互作用风险，并可能需要进行相应的药物调整。在使用曲非肽时，患者和医生应充分了解药物的相互作用，并采取适当的预防措施，以确保患者的安全和治疗效果。医生可能会根据患者的具体情况，调整药物剂量或给药方式，以减轻不良反应并提高治疗效果。

导读：2023年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准trofinetide(Daybue)上市，用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征患者，该药物是全世界第一个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。美国上市信息2023年03月10日，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准trofinetide(Daybue)上市，用于治疗2岁及以上儿科和成人患者的Rett综合征。FDA批准 trofinetide(Daybue)上市是得到了关键的3期LAVENDER研究的结果的支持，在两个共同主要疗效终点上均显示出与安慰剂相比具有统计学意义的显著改善。中国上市信息截至2024年4月1日，trofinetide(Daybue)还没有在中国上市，但是相信在不久的将来该药物有望在中国上市，为Rett综合征患者及其家庭带来新的治疗希望。在中国的上市还需要临床研究评估该药物的长期安全性和效果，然后经过中国国家食品药品监督管理局批准后才能正式上市。trofinetide(Daybue)的疗效在一项为期12周、3 期随机临床试验中，该试验涉及187名女性雷特综合征患者，研究显示，与接受安慰剂的参与者相比，接受该药物的参与者的总体病情以及包括情绪紊乱、适应不良行为和运动技能在内的症状都有所改善。 200 mg/kgbid的trofinetide在Rett综合征行为问卷、RTT临床医生领域特定关注点 - 视觉模拟量表和临床总体印象量表 - 改善方面显示出与安慰剂相比具有统计学显著性和临床相关性的改善。注意事项腹泻：在一项为期 12 周的研究和长期研究中，85%接受trofinetide治疗的患者出现腹泻。在接受trofinetide治疗的患者中，尽管剂量中断、减少或同时进行止泻治疗，但仍有 49% 的患者出现持续性腹泻或缓解后复发。 96%的病例腹泻严重程度为轻度或中度。如果发生腹泻，患者应通知其医疗保健提供者，考虑开始止泻治疗，并监测水合状态，并在需要时增加口腔液体。体重减轻：在为期12周的研究中，接受trofinetide治疗的患者中有12%的体重较基线减轻了7%以上，而接受安慰剂的患者中这一比例 4%。在长期研究中，2.2%的患者因体重减轻而停止trofinetide治疗。用药期间应监测体重，如果体重明显减轻，则中断、减少剂量或停用trofinetide。

导读：Rett综合征的患者在之前被称为“美人鱼”，这种疾病无法治愈，给医学界和患者家庭带来了巨大的挑战，最终患者会以丧失自主活动能力、全身衰竭、呼吸与消化系统感染等原因走向死亡，但是Daybue(曲非肽)这个药物为很多Rett综合征患者带来了新的治疗希望，这种肽能够影响大脑中的神经传递物质，从而可能帮助恢复患者的神经功能，能够减轻患者的不适症状。Daybue(曲非肽)的功效与作用Rett综合征患者的大脑代谢往往出现异常，Daybue(曲非肽)能够促进大脑中的能量产生，帮助恢复正常的代谢过程。这种肽还能够刺激神经细胞的生长和分化，对于Rett综合征患者来说至关重要，因为他们的神经细胞发育受到了影响。另外，Daybue(曲非肽)能够增强神经细胞之间的信号传递，有助于改善患者的认知功能和运动能力。Daybue(曲非肽)是美国食品和药物管理局（FDA）批准的第一个也是唯一一个专门用于治疗成人和两岁及以上儿童 雷特综合征的治疗方法。疗效解读在一项关键性的临床试验中，Daybue(曲非肽)显示出了较好的效果，在第12周RSBQ总评分和 CGI-I 评分较基线的变化方面，Daybue显示出良好的治疗效果。这项研究显示，Daybue(曲非肽)不仅改善了患者的语言和动作能力，还减轻了他们的刻板行为。对于那些长期处于沉默世界中的Rett综合征患者来说，这个疾病虽然无法被治愈，但是这个药物的使用却能够使他们重新焕发出活力和希望。应该如何服用DaybueDaybue(曲非肽)通常每天早晚服用两次，随餐或空腹均可，一定严格按照医疗保健提供者的指示服用药物。如果之前在服用泻药，在开始Daybue(曲非肽)治疗前停止服用。Daybue(曲非肽)是一种口服溶液，可以口服或通过胃造口管给药。如果口服溶液通过胃肠 (GJ) 管给药，则必须使用G端口。如果您在服用一剂后呕吐，请勿服用另一剂来弥补该剂量，应等待并在平常时间服用下一剂。如果您错过一剂，请跳过该剂量并在平常时间服用下一剂，不要服用2剂弥补错过的剂量。

导读：Daybue(曲非肽)的英文名称叫做trofinetide，可通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状，适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。Daybue(曲非肽)治疗Rett综合征的疗效较好，能够改善很多Rett综合征患者的核心症状，而且有望改善Rett综合征患者的生活质量，不过还是需要在有治疗经验的医师指导下用药。什么是Rett综合征Rett综合征也叫做雷特综合征，是一种比较复杂、罕见的神经发育障碍，通常由MECP2基因的基因突变引起，通常表现为发育停滞、语言和协调功能障碍、手部不自主运动、步态异常等，多发于女孩和成年女性。Daybue(曲非肽)的疗效在一项临床研究中了解到，治疗第12周时，曲非肽组和安慰剂组的平均 (sem) CGI-I 评分分别为3.5和3.8，与安慰剂相比，第12周时使用曲非肽治疗的患者有显著的改善，LSM(sem)治疗差异为-0.3。另外，该研究显示，不管年龄、基线 RSBQ严重程度和MECP2突变严重程度是怎样的，曲非肽的效果都优于安慰剂。总体看来，曲非肽在治疗雷特综合征的核心症状方面具有良好的益处。用药指南本篇文章中提及的用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准。Daybue需要根据患者的体重计算用药剂量，通常是在每天的早晨和晚上口服，一天服用2次。有一些患者可能是小孩子，有很多的家长也想知道孩子的用法用量是不是和成人一样，那么，孩子的用药剂量是怎样的呢？小编了解到，2岁及以上患者Daybue(曲非肽)的推荐剂量如下图：用药注意事项腹泻：大多数患者在Daybue(曲非肽)治疗期间会发生腹泻，建议患者在开始使用Daybue(曲非肽)治疗前停用泻药，如果用药后出现了腹泻，就应该开始止泻治疗，增加口服液，并及时告知自己的主治医师，看看是不是需要中断给药、降低剂量。另外，如果发生重度腹泻或怀疑脱水，则停用Daybue(曲非肽)。体重减轻：接受 Daybue(曲非肽)治疗的患者可能会出现体重减轻，因此用药期间应该注意监测体重，如果自己或家属发生体重显著减轻，就应该考虑是不是要中断给药、减量或停用。另外，在用药期间应该保证营养全面，不要挑食或者是偏食。价格信息Daybue(曲非肽)的价格比较昂贵，目前了解到的价格大约是31050美元一瓶，根据目前的国际汇率折合成人民币后大约在224395元-25000元之间，该价格仅供参考。因为这个药物的最终价格容易受到汇率、市场需求等因素的影响，也会有所变化。治疗期间日常生活管理人们可在医生的指导下采用生酮饮食，少量多次用餐，生酮饮食的具体事务建议咨询医生了解。同时患者应补充钙、铁、叶酸、维生素、微量元素等营养物质，以满足生长发育需要，一定要避免食用大量的糖和脂肪类食物。生活方式方面的注意事项就是平时避免剧烈运动，家属平时应该经常为患儿进行肢体按摩，增强肌肉力量。还要保证生活环境的整洁和舒适，比如勤打扫卫生、勤开窗通风等，避免发生感染等问题。Daybue(曲非肽)为Rett综合征患者提供了一种新的治疗选择，在临床试验中显示出的疗效和良好的安全性使其成为治疗Rett综合征的重要药物。但是每个患者的反应可能会有所不同，治疗效果也会不一样，不一定会有完全一样的疗效，这都是正常的。

Trofinetide（商品名：Daybue）是由美国ACADIA制药公司开发的一款创新药物，其在2023年3月10日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，正式成为FDA批准的首个Rett综合征治疗药物。这一药物的批准，标志着Trofinetide成为目前全球唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物，填补了这一领域的治疗空白。Rett综合征Rett综合征是一种罕见的遗传性多系统神经发育障碍,其发病率为每10 000 ~15 000名女性活产婴儿中会有1例。96% ~98%的 Rett综合征是由X染色体上的甲基化结合蛋白2(MECP2)基因突变引起。MECP2具有在转录水平发挥调控基因表达的作用,对于神经系统尤其脑的发育至关重要,其突变可减少蛋白质的产生或产生错误蛋白质,在无足够含量的工作蛋白的情况下,脑无法正常发育,从而产生 Rett综合征。trofinetide(Daybue)治疗Rett综合征的作用trofinetide(Daybue)可穿过血脑屏障。在脑中,trofinetide可以使大脑的IGF-1正常化,并对病理活化神经胶质细胞具有消炎作用,进而促成突触发育和蛋白质合成,起到治疗Retc综合征的作用。trofinetide(Daybue)治疗Rett综合征的效果一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照的临床试验(NCT04181723)评估了Daybue治疗5~20岁的 Rett综合征患者的有效性和安全性[1]。患者(n = 187)根据Rett综合征诊断标准被确诊为典型的Rett综合征,并明确了MeCP2基因的致病突变。患者随机接受Daybue( n = 93 )或匹配的安慰剂(n =94)治疗,12周后, Rett综合征行为问卷(RSBQ)总分和临床整体印象改善(CGI-I)评分的共同主要疗效指标与基线相比发生了变化。RSBQ分数较低反映Rett综合征的体征和症状的严重程度较低,CGI-I评分的分值下降表明患者症状明显改善。更多有关于trofinetide(Daybue)疗效方面的资讯可以参考：trofinetide(Daybue)治疗Rett综合征的效果如何？trofinetide(Daybue)的用法用量及副作用1、用法用量根据患者体重，推荐剂量为每日早晚两次。DAYBUE可以和食物一起吃，也可以不吃。（1）9公斤到12公斤以下：每日两次，每次5000毫克 每日两次，每次25毫升；（2）12公斤至20公斤以下：每日两次，每次6000毫克 每天两次，每次30毫升；（3）20公斤至35公斤以下：每日两次，每次8000毫克 40毫升，每日两次；（4）35公斤至50公斤以下：每日两次，每次10000毫克 每天两次，每次50毫升；（5）50公斤或以上：每日两次，每次12000毫克 60毫升，每日两次。2、副作用Daybue最常见的副作用有腹泻、呕吐以及体重减轻等，以下为简单处理措施：（1）腹泻：建议饮食清淡、多补充水分，并咨询医生是否需要调整药物剂量。（2）呕吐：建议休息、注意饮食规律，如情况严重应及时就医寻求帮助。（3）体重减轻：保持规律饮食、加强营养摄入，适量运动有助于控制体重，如有需要请咨询营养师或医生制定饮食计划。以上信息皆来源于美国FDA说明书，患者最终需要谨遵医嘱进行用药。总结总的来说，Trofinetide（Daybue）的上市为Rett综合征患者带来了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。然而，对于这一罕见疾病的治疗，我们仍需要继续深入研究，探索更多的治疗方法和手段，以期为患者提供更好的医疗照护。参考文献[1]林靖,王钝.Trofinetide(Daybue)[J].中国药物化学杂志,2023,33(11):884.DOI:10.14142/j.cnki.cn21-1313/r.2023.11.012.热文推荐：全球首个戈谢病口服药物依利格鲁司价格多少？

Daybue用后副作用不大，通常患者用药后是比较耐受的，该药物的安全性是比较高的。Daybue可能会出现一些副作用，通常不需要医疗护理。随着患者的身体适应药物，这些副作用可能会在治疗期间消失。此外，医生也许能够告诉患者预防或减少其中一些副作用的方法。Daybue的副作用Daybue用后副作用常见的包括腹泻、呕吐、发热、癫痫发作、焦虑、食欲减退、疲劳、鼻咽炎等，患者的体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的。试验中显示的副作用概率大致如下：1、胃肠道非常常见（10% 或更多）：腹泻 (82%)、呕吐 (29%)。2、新陈代谢常见（1% 至 10%）：食欲下降。3、神经系统常见（1% 至 10%）：癫痫发作。4、精神科常见（1% 至 10%）：焦虑、疲劳。5、呼吸系统常见（1% 至 10%）：鼻咽炎。6、其他常见（1% 至 10%）：发烧。Daybue用后副作用的处理1、腹泻：腹泻是Daybue的常见副作用，有时可能很严重。腹泻可能会导致您体内流失过多水分（脱水）。在开始使用Daybue治疗之前，停止服用泻药。如果在服用Daybue 期间出现腹泻，请告诉主治医生。医生可能会根据需要让患者服用止泻药。2、体重减轻：Daybue可以导致体重减轻。如果在Daybue治疗期间发现体重减轻，请随时告诉主治医生。3、呕吐：如果呕吐症状较轻，可以继续使用Daybue，如果症状严重，应停止使用Daybue，并就医寻求治疗。4、癫痫：如果癫痫发作，应立即就医寻求治疗。5、焦虑：如果焦虑症状较轻，可以继续使用Daybue，如果症状严重，应停止使用Daybue，并就医寻求治疗。总的来说，如果出现以上任何一种副作用的症状，建议先暂停使用Daybue。如有必要，请咨询医生如何处理这些副作用。同时请注意，以上信息仅供参考，对于任何药物的使用，都应在医生的指导下进行。Daybue的给药注意事项1、口服或通过胃造瘘 (G) 管给予Daybue；通过胃空肠 (GJ) 管给予的剂量必须通过 G 端口给药。2、应从药房获得经校准的测量装置，如口腔注射器或口腔给药杯，以准确测量和递送处方剂量。家用测量杯不是适当的测量装置。3、首次开瓶14天后，丢弃任何未使用的本品口服液。4、如果漏服一剂本品，应按计划服用下一剂。剂量不应加倍。5、如果在Daybue给药后发生呕吐，不应服用额外剂量。相反，继续下一次计划给药。4、因腹泻或体重减轻调整剂量。建议患者在开始Daybue治疗前停用泻药。如果发生重度腹泻、怀疑脱水或发生显著体重减轻，则中断治疗、降低剂量或停用Daybue。相关热文推荐：Inqovi在哪里能买到正品,怎么保存?

trofinetide(Daybue)治疗Rett综合征的效果十分不错。近日，《自然-医学》公布了美国食品和药物管理局（FDA）已批准的用于治疗雷特综合征的新药——Daybue，该药物在3期试验中取得了良好的治疗效果。值得注意的是，Daybue是FDA批准的第一款、也是唯一一款雷特综合征治疗药物，未来或许能给更多雷特综合征带来福音。关于trofinetide(Daybue)Trofinetide(Daybue)由美国ACADIA制药公司开发,于2023年3月10日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,商品名为Daybue,用于两岁及以上儿童和成人患者的Rett综合征(RTT)的治疗，也是目前唯一一一个获批用于治疗Rett综合征的药物,剂型为口服液。关于Rett综合征Rett综合征是一种x-连锁自闭症谱系障碍,该疾病在大多数病例中的特征是甲基化CpG结合蛋白2( MeCP2)基因突变。有研究表明胰岛素样生长因子1( IGF-1 )的活性肽片段可治疗MeCP2基因突变引起的相关疾病。trofinetide(Daybue)的作用Trofinetide为GPE的合成类似物,与GPE相比, trofinetide在人血浆和人结直肠腺癌-2细胞中不易被降解,具有较长的半衰期和更好的药动学特性，目前，trofinetide治疗Rett综合征的作用机制尚未明确。然而, trofinetide被认为可以增强神经元突触的功能和形态,这一假设得到了Rett综合征小鼠模型中对GPE和trofinetide的研究结果的支持,经GPE和trofinetide 治疗后，小鼠神经元树突的分支和突触可塑性信号明显增强。trofinetide(Daybue)的功效DAYBUE治疗Rett综合征的疗效已在一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照研究中确立，研究对象为5至20岁的Rett综合征患者（研究1；NCT04181723）。根据Rett综合征诊断标准，患者（N=187）被诊断为典型的Rett综合征，并记录了MECP2基因的致病突变。患者随机接受day bue（N = 93）或匹配的安慰剂（N=94）治疗12周。日剂量以患者体重为基础，以使所有患者的暴露量相似。治疗12周后，Rett综合征行为问卷（RSBQ）总分和临床总体印象改善（CGI-I）评分与基线相比发生了变化。RSBQ是一个由护理人员完成的45项评分量表，用于评估Rett综合征的一系列症状（呼吸、手部动作或刻板动作、重复行为、夜间行为、发声、面部表情、眼睛凝视和情绪）。每个项目分为0分（不真实）、1分（有些或有时真实）或2分（非常真实或经常真实），最高分为90分。较低的分数反映了Rett综合征的体征和症状较轻。临床医生对CGI-I进行评分，以评估患者是否在7分制（1 =非常好到7 =非常差）的范围内有所改善或恶化，分数降低表示情况有所改善。与安慰剂相比，DAYBUE治疗在共同主要疗效终点、RSBQ总分与基线相比的变化以及第12周的CGI-I评分方面表现出统计学显著差异表1：研究1疗效结果总结平均基线得分（SE）第12周平均得分（SE）从基线到第12周的LS均值变化（SE）日布埃安慰剂治疗差异，LS平均值（95%置信区间）a p值RSBQDAYBUE43.7 (1.21)39.9 (1.38)-4.9 (0.94)-3.2(-5.7, -0.6)0.018安慰剂44.5 (1.26)42.8 (1.42)-1.7 (0.90)CGI-IDAYBUE-3.5 (0.08)--0.3(-0.5, -0.1)0.003安慰剂-3.8 (0.06)图1：研究1中RSBQ总分相对于基线的变化图2：完成研究1的患者的CGI-I评分分布相关热文推荐：trofinetide(Daybue)说明书,用法用量,作用功效,注意事项及购买渠道？

trofinetide(Daybue)于2023年3月10日被美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，商品名为Daybue,用于治疗两岁及以上成人和儿童患者的Rett综合征。Daybue为口服溶液,规格为200 mg.mL-1，是第一个也是目前唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。此前,Daybue肽已在美国被授予治疗Rett综合征的快速通道和孤儿药资格认定,在欧洲也被授予孤儿药资格认定。以下就trofinetide(Daybue)说明书,用法用量,作用功效,注意事项及购买渠道进行介绍。trofinetide(Daybue)适应症DAYBUE适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。trofinetide(Daybue)用法用量根据患者体重，每日早晚两次口服DAYBUE，如表1所示。DAYBUE可以和食物一起吃，也可以不吃。表1：2岁及以上患者的DAYBUE推荐剂量患者体重日剂量日流量9公斤到12公斤以下每日两次，每次5000毫克每日两次，每次25毫升12公斤至20公斤以下每日两次，每次6000毫克每天两次，每次30毫升20公斤至35公斤以下每日两次，每次8000毫克40毫升，每日两次35公斤至50公斤以下每日两次，每次10000毫克每天两次，每次50毫升50公斤或以上每日两次，每次12000毫克60毫升，每日两次trofinetide(Daybue)的作用trofinetide 是由Acadia Pharma-ceuticals Incorporated Inc. 研发的一种新的类胰岛素生长因子1( IGF-1 )氨基末端三肽的合成类似物,可以减少减轻神经炎症并改善突触功能,从而达到治疗瑞特综合征( Rett)核心症状的目的。trofinetide可穿过血脑屏障。在脑中,曲非奈肽可以使大脑的IGF-1正常化,并对病理活化神经胶质细胞具有消炎作用,进而促成突触发育和蛋白质合成，起到治疗Retc综合征的功效。trofinetide(Daybue)的功效一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照的临床试验(NCT04181723)评估了Daybue 治疗5 ~ 20岁的Rett综合征患者的有效性和安全性。患者(n=187)根据Rett综合征诊断标准被确诊为典型的Rett 综合征,并明确了MeCP2基因的致病突变。患者随机接受Daybue(n =93 )或匹配的安慰剂(n =94)治疗,12周后,Rett综合征行为问卷(RSBQ)总分和临床整体印象改善(CGI-I)评分的共同主要疗效指标与基线相比发生了变化。RSBQ 分数较低反映Rett综合征的体征和症状的严重程度较低，CGI-I评分的分值下降表明患者症状明显改善。trofinetide(Daybue)的注意事项1、腹泻：在接受DAYBUE治疗的患者中，49%的患者持续腹泻或缓解后复发，尽管中断剂量、减少剂量或同时进行止泻治疗。建议患者在开始DAYBUE前停止泻药。如果出现腹泻，患者应通知其医疗保健提供者，考虑开始止泻治疗，并监测水合状态，如有必要，增加口服液体。如果出现严重腹泻或怀疑脱水，请中断、减少剂量或停止每日服用。2、失重：在研究1中，接受DAYBUE治疗的患者中有12%的人体重比基线下降了7%以上，而接受安慰剂治疗的患者中只有4%的人体重下降。在长期研究中，2.2%的患者因体重减轻而停止了DAYBUE治疗。监测体重，如果体重明显下降，则中断、减少剂量或停止每日服用。trofinetide(Daybue)的购药渠道截止到2024年1月，trofinetide(Daybue)并没有在中国上市，患者如果想要购买此药可以选择自己前往国外购买，或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。这些机构通常专门为患者提供海外药物购买和送货服务。优点之一是他们通常具有丰富的经验和资源，可以帮助患者快速、安全地购买到所需的药物。此外，他们还可以提供有关药物的详细信息和指导，以及帮助患者了解药物的使用方法和注意事项。热文推荐：拉布立酶(fasturtec)说明书,用法用量,作用功效,注意事项及价格？

trofinetide不能与哪些药物同服 Trofinetide是类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗RS的核心症状，Trofinetide也称作DAYBUE，是由Acadia制药研发的，已经于2023年3月12日获得美国FDA批准上市，可以用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的 Rett 综合征。 但trofinetide服用时有些药物也是不能一起服用的，Trofinetide 是一种弱效 CYP3A4 抑制剂，因此，如果与trofinetide伴随给药，CYP3A4底物（如苯二氮卓类、钙离子通道阻断剂、那格列奈、麦角碱衍生物、激素避孕药等；例如米哚妥林、辛伐他汀、咪达唑仑等）的血浆浓度可能增加。密切监测 trofinetide与口服 CYP3A4 敏感底物联合使用时，底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性。 如果与trofinetide合并给药，OATP1B1（有机阴离子转运多肽1B1）和 OATP1B3 底物的血浆浓度可能会增加。避免Trofinetide与 OATP1B1 和 OATP1B3 底物合并使用，底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性。 trofinetide不是 CYP450 酶、尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶 (UGT) 或主要药物转运蛋白的底物。因此，同时给予CYP450、UGT或主要药物转运蛋白的诱导剂或抑制剂不会显著影响本品的全身暴露量。 Trofinetide 是一种弱 CYP3A4 抑制剂。使用基于生理学的药代动力学模型，预计Trofinetide与口服咪达唑仑（一种敏感的 CYP3A4 底物）联合给药可使咪达唑仑的 AUC 增加约1.33倍 。基于体外试验和静态机制模型，预期在治疗全身浓度下对 CYP450 酶CYP1A2、2C8、2C9、2C19和 2D6 无抑制作用。根据体外数据，无法确定对 CYP2B6 的时间依赖性抑制作用。DAYBUE在体外抑制 UGT 酶UGT1A9、2B7和2B15。 基于体外试验，在治疗全身浓度下未观察到对P-gp、BCRP、BSEP、OAT1、OAT3、OCT2、MATE1和 MATE2-K 的抑制作用。trofinetide在体外抑制 OATP1B1 和 OATP1B3 。体内尚未对trofinetide的药物相互作用进行体内评估。 相关热文推荐：儿童服用trofinetide的用法用量？

儿童服用trofinetide的用法用量 trofinetide可以用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的 Rett 综合征，也称作DAYBUE，是一种新型的甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸盐的合成类似物，根据患者体重，在早晨和晚上口服DAYBUE，每日两次，如表1.DAYBUE，可与或不与食物同服。 表1 ，2岁及以上患者中达依布的推荐剂量 表 从 PND（出生后） 13-14 开始连续10周经口给予幼龄大鼠trofinetide（0、150、300或1000 mg/kg，每日两次；0、300、600或 2000 mg/kg/天），未对性成熟或生殖功能产生不良影响。最高试验剂量下的血浆暴露量与儿童患者推荐剂量下的血浆暴露量相似。尚未确定在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性。 trofinetide是一种粉红色至红色口服液，每 5 mL 含 1 g trofinetide (200 mg/mL)，Trofinetide (NNZ-2566) 是内源性 N 末端三肽甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸 (GPE) 的合成类似物，已经显示在脑损伤的动物模型中具有神经保护作用，在穿透弹道型脑损伤的大鼠模型中改善功能恢复并减轻细胞凋亡和炎症。 Trofinetide是类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗RS的核心症状。目前，Trofinetide已获得FDA授予的快速通道指定、孤儿药称号和罕见儿科疾病(RPD)称号。trofinetide于2023年3月12日获得美国FDA批准上市。 告知护理人员或患者，trofinetide可口服或通过胃造瘘 (G) 管给药；通过胃空肠 (GJ) 管给药必须通过 G 端口给药。 指导护理人员或患者从药房获得经校准的测量装置，如口腔注射器或口腔给药杯，以准确测量和递送处方剂量。家用测量杯不是适当的测量装置。指导护理人员或患者在首次开瓶14天后丢弃任何未使用的trofinetide。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 相关热文推荐：trofinetide治疗雷特综合征效果？

在5-20岁 Rett （雷特）综合征患者中进行的一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照研究（研究1；NCT04181723）确定了 DAYBUE 治疗 Rett 综合征的疗效。 根据 Rett 综合征诊断标准，患者 (N = 187人) 被诊断为典型 Rett 综合征，并记录了 MECP2 基因的致病突变。患者随机接受达优布 (N = 93人) 或匹配安慰剂 (N = 94人) 治疗12周。DAYBUE剂量基于患者体重，以使所有患者达到相似的暴露量。 共同主要疗效指标为治疗12周后 Rett 综合征行为问卷 (RSBQ) 总评分和临床总体印象-改善 (CGI-I) 评分较基线的变化。RSBQ是由护理人员完成的45项评定量表，评估 Rett 综合征的一系列症状（呼吸、手部运动或刻板、重复行为、夜间行为、发声、面部表情、眼睛凝视和情绪）。 每个项目的评分为0（不真实）、1（有些或有时真实）或2（非常真实或经常真实），最大可能评分为90分。评分越低表明 Rett 综合征体征和症状的严重程度越低。临床医生对 CGI-I 进行评级，以在7分量表（1 = 极大改善至7 = 极大恶化）上评估患者是否改善或恶化，其中评分降低表明改善。 在共同主要疗效终点（第12周 RSBQ 总评分和 CGI-I 评分较基线的变化）方面，DAYBUE治疗与安慰剂相比存在统计学显著差异，支持DAYBUE（表3、图1和图2）。 表3 研究1疗效结果总结 表 CI = 置信区间；LS mean = 最小二乘均值；SE = 标准误 a 重复测量分析混合效应模型的 LS 均值差异 图1 研究1中 RSBQ 总评分较基线的变化 图1 图2 完成研究1的患者的 CGI-I 评分分布 图2 Trofinetide被美国FDA授予治疗Rett综合征和脆性X综合征快速通道（Fast Track Status）资格和孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation），并被欧洲EMA授予孤儿药资格认定。Trofinetide目前是第一种被批准用于治疗雷特综合征的药物。 相关热文推荐：trofinetide哪里能买到？

trofinetide哪里能买到 雷特综合征，也称为Rett综合征，是一种复杂、罕见的遗传性神经发育障碍，其特征是运动技能和语言逐渐丧失，主要影响女性。Trofinetide也称作DAYBUE，是一种新型的甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸盐的合成类似物，可以用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的 Rett 综合征。 trofinetide于2023年3月12日获得美国FDA批准上市，也就是说患者可以去已经上市的地区购买，如去美国购买，但出国购药路途远，风险高，所需要的相应的费用也会增加，获取药物也没有保障。 性价比较高的方式是通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取trofinetide，可以将药物从海外直邮到家，这样患者就可以不用出国了，既能省去麻烦，也能节省费用，而且获取的药物保证正品，还可以签订药物保障合同。不过海外药物价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。 trofinetide作用功效 Trofinetide被美国FDA授予治疗Rett综合征和脆性X综合征快速通道（Fast Track Status）资格和孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation），并被欧洲EMA授予孤儿药资格认定。Trofinetide目前是第一种被批准用于治疗雷特综合征的药物。 虽然trofinetide对Rett综合征患者发挥治疗作用的机制尚不清楚，但根据动物研究，认为它可增加树突分支和突触可塑性信号。Trofinetide也称为NNZ-2566，是一种谷氨酸酯（或Gly-Pro-Glu）类似物和神经保护剂，在穿透弹道型脑损伤的大鼠模型中改善功能恢复并减轻细胞凋亡和炎症。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 相关热文推荐：trofinetide不良反应有哪些？

trofinetide不良反应有哪些 trofinetide适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的 Rett （瑞特）综合征，于2023年3月12日获得美国FDA批准上市。Rett综合征是一种复杂、罕见的遗传性神经发育障碍，通常由位于X染色体上的MECP2基因的基因突变引起。其特征是运动技能和语言逐渐丧失，主要影响女性。trofinetide也称作Daybue，对儿童患者的 Rett （瑞特）综合征疗效显著，但也是有不良反应的。 在 Rett 综合征患者的对照和非对照试验中，260例2～40岁的患者接受 DAYBUE 治疗，其中109例治疗6个月以上，69例治疗1年以上，4例治疗2年以上。 5岁及以上 Rett 综合征成人和儿童患者试验，在 Rett 综合征患者的一项随机、双盲、安慰剂对照、12周研究中评价了 DAYBUE 的安全性（研究1）。在研究1中，93例患者接受DAYBUE，94例患者接受安慰剂。所有患者均为女性，92%为白人，平均年龄为11岁（范围5-20岁）。 导致治疗中止的不良反应： 导致停止本品治疗的最常见不良反应为腹泻 (15%)。18例 (19%) 接受 DAYBUE 的患者发生导致退出研究的不良反应： 表1列出了研究1中至少5%的本品治疗患者发生且发生率比安慰剂治疗患者高至少2%的不良反应。 表1 研究1中至少5%接受 DAYBUE 治疗且至少比安慰剂高2%的患者发生的不良反应 表 2-4岁 Rett 综合征儿童患者试验： 在一项2-4岁 Rett 综合征儿童患者的开放标签研究中，共有13例患者接受 DAYBUE 治疗至少12周，9例患者接受 DAYBUE 治疗至少6个月。接受 DAYBUE 治疗的2-4岁儿童患者的不良反应与研究1中成人和5岁及以上儿童 Rett 综合征患者报告的不良反应相似。 热文推荐：威罗菲尼怎么吃效果最好？