美国食品和药物管理局(FDA)已经批准塞尔帕替尼的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该靶向药是一种口服RET激酶抑制剂,用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者、RET融合阳性甲状腺癌患者。
塞尔帕替尼的推荐剂量:50公斤以下,120mg;50公斤或以上,160mg;每天2次,口服,直到疾病进展或不可接受的毒性。
塞尔帕替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌的疗效和安全性:
一项研究是评估一种RET抑制剂塞尔帕替尼治疗RET改变癌症患者的最大规模临床研究。结果显示,塞尔帕替尼在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。之前公布的NSCLC队列数据显示,塞尔帕替尼在初治、经治RET融合阳性NSCLC患者中的ORR分别为85%、68%;此外,塞尔帕替尼是第一个显示出强大中枢神经系统(CNS)活性的RET靶向药,CNS ORR高达91%。
塞尔帕替尼最常见的副作用包括:实验室检查的变化(包括肝酶增加,血糖增加,白细胞和血小板计数减少,蛋白质水平降低,钙减少,总胆固醇增加,肌酐增加和钠减少)口干,腹泻,高血压,疲劳,水肿,皮疹和便秘。
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