NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病,主要损害视神经和脊髓,导致失明、肌无力和瘫痪。NMOSD患者会出现不可预见的、严重的复发症,导致神经永久性损害、损伤甚至死亡。沙妥珠单抗就是治疗NMOSD疾病的药物,它是一种针对IL-6受体功能的重组人源化单克隆抗体;细胞因子IL-6被认为是引发NMOSD炎症的重要因素,炎症导致神经损伤和损害。
沙妥珠单抗是首个也是唯一一个美国食品药品监督管理局(FDA)批准的皮下注射疗法,沙妥珠单抗是一种透明、无色至微黄色的溶液,剂量强度为120mg/ml,可用单剂量预充注射器用于皮下注射。
沙妥珠单抗的临床疗效:
两个三期随机、安慰剂对照、多中心、双盲临床试验(SAkuraStar和SAkuraSky试验)的结果。
在SAkuraStar试验中,95名成年患者入选,其中64名患者的抗AQP4抗体呈阳性。患者按2:1的比例随机分成两组,分别在第0、2和4周皮下注射沙妥珠单抗120mg(n=41)或安慰剂(n=23),每隔4周再次用药。
SAkuraSky试验纳入76名成年患者,其中52名抗AQP4阳性。将患者按1:1的比例随机分为两组,分别接受120 mg沙妥珠单抗(n=26)或安慰剂(硫唑嘌呤、霉酚酸酯或皮质类固醇)(n=26)。在第0周、第2周和第4周进行皮下注射。随后的治疗每隔四周进行一次。
试验的主要终点是首次方案确定的复发(PDR)时间。
在SAkuraStar试验中,与安慰剂相比,水通道蛋白-4抗体(AQP4-IgG)血清阳性和血清阴性患者的复发风险降低了55%。
然而,AQP4抗体阳性的亚组在96周时,接受沙妥珠单抗治疗的76.5%患者无复发,而接受安慰剂治疗的41.1%患者无复发。
在SAkuraSky试验中,AQP4抗体阳性亚组在96周时,接受沙妥珠单抗治疗的91.1%患者无复发,而接受安慰剂治疗的56.8%患者无复发。
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