沙妥珠单抗可使视神经脊髓炎谱系疾病可防可控

视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)是一种体液免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病,多累及视神经和脊髓,具有高复发、高致残的特点,主要的致病抗体为抗水通道蛋白4(AQP4)抗体。约70%的NMOSD患者AQP4抗体阳性,女性较男性高发(9:1),平均发病年龄为40岁。美国FDA于2020年8月17日宣布批准基因泰克公司药物沙妥珠单抗用于抗水通道蛋白4( AQP4)抗体阳性的成人患者治疗视神经脊髓炎谱系疾病。

SAkuraStar1是一项以沙妥珠单抗为单一疗法的临床试验,观察期为96周,该研究共纳入来自13个国家的95例NMOSD患者,EDSS得分≤6.5分,其中64例患者AQP4抗体为阳性;将患者按2:1的比例随机分为2组,分别接受120 mg 沙妥珠单抗63例或安慰剂32例治疗,在第0周、第2周和第4周进行皮下注射,之后每4周注射1次。

结果显示,仅以沙妥珠单治疗的患者中,有19例(30%)复发;而安慰剂组中有16例(50%)复发,2组之间严重不良事件的发生率相似。可见沙妥珠单抗单药治疗也降低了NMOSD复发率,且具有良好的安全性。该研究的局限性包括样本量相对较小,且招募的患者病情比较轻,其复发率原本就较低。可见,沙妥珠单抗无论是单药治疗还是与基线免疫抑制剂治疗联用,均显著降低了NMOSD患者的复发风险，也代表着沙妥珠单抗可使视神经脊髓炎谱系疾病可防可控。

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