克拉屈滨片是FDA批准的首个也是唯一一个短程口服药物！

克拉屈滨片（cladribine）已被批准用于治疗复发缓解型多发性硬化(RRMS)和活动性继发性进行性多发性硬化(SPMS)的成年患者。

克拉屈滨片也是唯一一个短程口服药物。该药的活性药物成分cladribine是一种合成化疗药物嘌呤类似物，这是一种靶向淋巴细胞的合成化疗药物，它作用于淋巴细胞并有选择性地抑制免疫系统。该药在化学知识结构上模仿了腺苷，从而可以抑制以及腺苷脱氨酶，干扰了细胞进行合成DNA的能力。克拉屈滨片只由淋巴细胞激活，非激活的cladribine会很快从所有其他细胞中移除。

临床试验项目中，共有1976例患者接受了克拉屈滨片（cladribine）的治疗，其中包括随访在内的平均研究时间约为4.8年，其中24%的患者随访了8年。临床疗效：（1）与安慰剂组相比，克拉屈滨片（cladribine）组患者的年复发率相对降低了58%（0.14 vs 0.33，p小于0.001）；（2）克拉屈滨片（cladribine）短期口服治疗两年后，81%的患者没有复发，而安慰剂组为63%；（3）与安慰剂组相比，克拉屈滨片（cladribine）确认残疾进展的风险(CDP，通过扩展残疾状况量表[EDSS]评估)降低了33%(p小于0.05）；（4）与安慰剂组相比，克拉屈滨片（cladribine）组患者T1加权钆增强脑损伤以及新发或扩大的T2脑损伤中位数较低（0 vs 0.33和0 vs 0.67，p小于0.001）。

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