ponaxen普纳替尼是多靶点酪氨酸激酶抑制剂的第3代,在2012年12月的时候,经美国fda批准上市,用于治疗成人慢性粒细胞白血病(cml)、“费城染色体阳性”(ph+)急性淋巴细胞白血病(all)。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者,或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者,以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。也可用于治疗具有基因突变(“T315I 突变”)的患者,该基因突变使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐药。ponaxen普纳替尼还用于治疗成人未使用过其他tkis治疗的cml和Ph+ALL。它是目前唯一对Bcr-Abl激酶T315I突变有效的上市药物。多靶点酪氨酸激酶抑制剂的典型代表药物有舒尼替尼、伊马替尼、索拉菲尼和伐他拉尼等。
另外,ponaxen普纳替尼对加速期cml、急变期cml和Ph+急淋患者中,取得的主要血液学反应率分别为百分之55、百分之31和百分之41。因此,ponaxen普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者,尤其有T315I突变的患者来说,该药成为非常重要的临床选择。
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