降低家族性高血脂首选！FDA批准依洛尤单抗治疗杂合性家族性高胆固醇血症儿童患者

杂合性家族性高胆固醇血症(HeFH)是一种遗传性疾病，全球患病率为1/250。出生时高水平的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)会加速动脉粥样硬化性心血管疾病的发展，导致早期心血管事件（包括心脏病发作和其他血管疾病）的总体风险增加。家族性高胆固醇血症(FH)患儿在体重正常、饮食健康、运动充足的情况下，LDL-C仍然很高。

此次批准是基于3b期HAUSER-RCT 研究，该研究评估了Repatha治疗HeFH儿童患者（10 - 17岁）的安全性和有效性。与安慰剂相比，每月接受Repatha的治疗使LDL-C降低了38%（与基线相比），达到了其主要终点。与安慰剂相比，接受Repatha治疗的患者的二级脂质参数较基线时有所改善，包括第24周时的非高密度脂蛋白胆固醇(非HDL-C)降低了35%；第24周时的总胆固醇和载脂蛋白B（ApoB）分别降低了27%和32%。

Evolocumab于2015年获批，用于治疗杂合性和纯合性家族性高胆固醇血症或动脉粥样硬化性心血管疾病（具有临床证据）的成人患者（除饮食和最大耐受他汀类药物之外，需要进一步降低LDL胆固醇）。

2017年，FDA批准了evolocumab的补充申请，用于患有心血管疾病的成人患者预防心肌梗死、中风和冠状动脉血运重建。它也被批准用于治疗原发性高脂血症的成人患者，以降低LDL胆固醇（Evolocumab作为饮食的辅助手段，单独或与其他降脂疗法联合使用）。

参考资料：

https://www.amgen.com/newsroom/press-releases/2021/09/fda-approves-repatha-evolocumab-in-pediatric-patients-age-10-and-older-with-heterozygous-familial-hypercholesterolemia