婴儿痉挛新药-氨己烯酸片

婴儿痉挛(IS)是一种年龄依赖性癫痫性脑病,发病率约为3.1/10 000活产儿1,大多起病于婴儿早期,少数可持续至幼儿期,或首次发病于幼儿期。因此，2010年国际抗癫痫联盟认为癫痫性痉挛描述此病较IS更为贴切。目前国内外公认的治疗IS的一线药物是促肾上腺皮质激素(ACTH)和氨己烯酸片。我国的现状是ACTH药源短缺,氨己烯酸未在大陆批准上市,但其效果甚好。

氨己烯酸是γ-氨基丁酸(GABA)转氨酶抑制剂,2009年美国FDA批准上市。对107例IS患儿在排除结节性硬化(TSC)所致IS后,随机予以皮质激素和氨己烯酸治疗,14天有效率分别为76%、52%。在一项研究中，180例新诊断IS患儿初始用药均为氨己烯酸，平均5天内痉挛完全控制率56.9%。另有报道230例来自22个医学中心的IS患儿,初始治疗选用ACTH、口服激素、氨己烯酸,有效率分别为55%、39%、36%。在2012年美国指南和2016年德语国家指南中,氨己烯酸为治疗IS的一线用药。

在临床试验中氨己烯酸副作用有疲劳、精神错乱、水肿、脱发、眼球震颤、嗜睡、抑郁、记忆减退、复视、体重增加、胃肠障碍、头痛、头晕、神经过敏、感觉异常、易激动、共济失调、震颤等等。

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