慢性淋巴细胞白血病(CLL) 是大量成熟表型、功能不全的 B 淋巴细胞在外周血、骨髓、淋巴结、脾脏、肝脏和其他组织长期聚集的一种疾病。奥法木单抗是一种创新的全人源化单克隆抗体,靶向作用于B细胞表面CD20分子的一个抗原表位。Ⅱ期临床试验研究表明,奥法木单抗治疗氟达拉滨及阿伦单抗均耐药、耐氟达拉滨的大包块型CLL患者的ORR分别为58%和47% ,中位PFS分别为5.7和5.9个月,OS 分别为13.7及15.4个月。
Ⅲ期临床试验比较了奥法木单抗联合苯丁酸氮芥及苯丁酸氮芥单药治疗未接受过氟达拉滨治疗的CLL患者的疗效:ORR (82% vs.69% ) ,CR( 12% vs.1 % )、中位PFS( 22个月vs.13个月)。2014年, FDA批准奥法木单抗与苯丁酸氮芥联合用于既往未接受或不适于氟达拉滨疗法的CLL患者。
输注反应较常发生于最初 2 次输注期间。这些反应可能会导致必须暂时中断治疗或完全退出治疗。如果发生过敏性反应,应立即永久停用奥法木单抗,并施以适当的医疗处置。在使用 奥法木单抗治疗且先前未曾感染 B 型肝炎的病人中,曾发现发生致命性 B 型肝炎感染的病例。使用奥法木单抗治疗可能会伴随发生严重的血球减少症,包括嗜中性白血球减少症、血小板减少症及贫血。
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