依维莫司能治疗结节性硬化症吗？

依维莫司能治疗结节性硬化症吗

依维莫司能抑制结节性硬化症患者的细胞增殖，已被批准用于治疗结节性硬化症(TSC)相关患有肾血管平滑肌脂肪瘤和TSC的成人患者，无需立即进行手术；也可以用于结节性硬化症(TSC)-相关室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)，以及结节性硬化症(TSC)-相关的部分发作性癫痫的辅助治疗。具体患者的是否能用依维莫司需在医生的诊断下进行。

依维莫司治疗肾血管平滑肌脂肪瘤效果

雷帕霉素衍生物依维莫司通过作用于mTOR复合物1来抑制mTOR通路。试验比较了结节性硬化症或散发性淋巴管平滑肌脂肪瘤病相关血管平滑肌脂肪瘤患者服用依维莫司和安慰剂的血管平滑肌脂肪瘤缓解率。

方法：在这项双盲、安慰剂对照、3期试验（NCT00790400）中，使用交互式网络响应系统，以2:1的方式随机分配18岁或18岁以上的患者，其中至少一个血管平滑肌脂肪瘤的最长直径为3cm或更大（由放射学评估确定），并明确诊断为结节性硬化或散发性淋巴管平滑肌瘤，接受口服依维莫司10mg/天或安慰剂。主要疗效终点是确认血管平滑肌脂肪瘤反应的患者比例，目标血管平滑肌脂肪瘤总体积相对于基线至少减少50%。

结果：来自11个国家24个中心的118名患者被随机分配到接受依维莫司（n=79人）或安慰剂（n=39人）。在数据截止时，有98名患者正在接受双盲治疗；终止治疗的两个主要原因是疾病进展（9名安慰剂患者），其次是不良事件（2名依维莫司患者；4名安慰剂患者）。

依维莫司的血管肌瘤反应率为42%（79例中的33例），安慰剂为0%（39例中的0）（反应率差异为42%；单侧Cochran-Mantel-Haenszel检验P<0-0001）。

依维莫司组和安慰剂组最常见的不良事件是口腔炎（分别为48%[依维莫司组的38人]，8%[安慰剂组的3人]），鼻咽炎（24%[依维莫司组的19人]和31%[安慰剂组的12人]），以及痤疮样皮损（22%[依维莫司组的17人]和5%[安慰剂组的2人]）。

结论：依维莫司减少了血管肌脂瘤的体积，并且具有可接受的安全性，这表明它可能是治疗与结节性硬化症相关的血管肌脂瘤的一种潜在方法。

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参考文献

Bissler JJ, Kingswood JC, Radzikowska E, Zonnenberg BA, Frost M, Belousova E, Sauter M, Nonomura N, Brakemeier S, de Vries PJ, Whittemore VH, Chen D, Sahmoud T, Shah G, Lincy J, Lebwohl D, Budde K. Everolimus for angiomyolipoma associated with tuberous sclerosis complex or sporadic lymphangioleiomyomatosis (EXIST-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2013 Mar 9;381(9869):817-24. doi: 10.1016/S0140-6736(12)61767-X. PMID: 23312829.