Vabysmo治疗视网膜静脉阻塞新适应症获FDA受理

      5月9日，罗氏 Genentech宣布Vabysmo（法瑞西单抗、faricimab）新适应症视网膜静脉阻塞（RVO）黄斑水肿的上市申请获FDA受理。值得庆幸的是，该适应症也已在中国申报上市。一旦获批，Vabysmo将成为视网膜疾病领域的第一款双抗产品，RVO 也将成为 Vabysmo除湿性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 和糖尿病性黄斑水肿 (DME)之外的第三个适应症。

图片来自Genentech官网

此次新适应症上市申请主要是基于两项全球性III期研究（BALATON和COMINO）的积极结果，新的 III 期数据显示 Vabysmo 可迅速改善视网膜静脉阻塞 (RVO) 患者的视力并减少视网膜积液。

关于 BALATON 和 COMINO 研究

BALATON ( NCT04740905 ) 和 COMINO ( NCT04740931 ) 是两项随机、多中心、双盲的全球 III 期试验，试验分别纳入553名 、729 名视网膜静脉阻塞患者， 患者均按1:1的比例随机接受Vabysmo（6.0mg，前20周每月1次）和阿柏西普（2.0mg，每2个月1次）治疗。该试验旨在评估 Vabysmo相比阿柏西普治疗RVO继发黄斑水肿的疗效和安全性。两项研究的主要终点是 24 周时最佳矫正视力(BCVA) 相对于基线的变化。次要终点包括黄斑中心厚度 (CST) 从基线到 24 周的变化。

（1） BALATON 试验结果：

①最佳矫正视力提升值：

24周时，Vabysmo组视力提升+16.9个字母，阿柏西普组视力提升+17.5个字母；与基线相比两组在视力矫正方面效果较优。

②黄斑中心厚度 ：

24周时，Vabysmo组黄斑中心厚度降低311.4μm，阿柏西普组降低304.4μm；Vabysmo组相比阿柏西普组平均降低7μm。

③无视网膜血管渗漏值：

24周时，Vabysmo组34%患者无视网膜血管渗漏，阿柏西普组为21%；结果表明：Vabysmo能更好的减轻超过阿柏西普13%患者的视网膜血管渗漏。

（2） COMINO 试验结果：

①最佳矫正视力改善值：

24周时，Vabysmo组视力提升+16.9个字母，阿柏西普组视力提升+17.3个字母；与基线相比两组均显示出较好的视力改善优势。

②黄斑中心厚度值：

24周时，Vabysmo组黄斑中心厚度降低461.6μm，阿柏西普组降低 448.8μm；Vabysmo组相比阿柏西普组平均降低12.8μm。

③无视网膜血管渗漏值：

24周时，Vabysmo组44%患者无视网膜血管渗漏，阿柏西普组为30%；结果表明：Vabysmo能更好的减轻超过阿柏西普14%患者的视网膜血管渗漏。

在两项研究中，两种治疗相比基线的平均视力提高具有可比性。这些令人鼓舞的结果证明了 Vabysmo 治疗视网膜静脉阻塞患者的潜力，并显示出非劣等的视力增益。此外，两项研究均表明，与预先指定的探索性终点中所见的阿柏西普患者相比，更多 Vabysmo 患者的视网膜无血管渗漏，证实了 Vabysmo 可早期和持续改善视力。

关于 Vabysmo其它临床开发项目

目前，Genentech关于Vabysmo的临床开发项目包括 AVONELLE-X计划、RHONE-X计划、 BALATON研究、COMINO研究和 VOYAGER 研究。

（1）AVONELLE-X是一项开始于4月19日的包括TENAYA 和 LUCERNE 的长期III 期扩展研究，旨在评估 Vabysmo 在湿性新生血管性黄斑变性 (AMD) 中的长期安全性和耐受性。

（2）RHONE-X是一项 YOSEMITE 和 RHINE 的扩展研究，旨在评估Vabysmo 在糖尿病性黄斑水肿 (DME) 中的长期安全性和耐受性。

（3）COMINO研究是一项开始于2020年8月6号的III 期、多中心、双盲、随机对照试验，以评估Vabysmo在继发于中央视网膜或半视网膜静脉阻塞的黄斑水肿患者中的疗效和安全性。

（4）BALATON研究是一项开始于2020年10月20日的III 期、多中心、双盲、随机对照试验，旨在评估Vabysmo在继发于视网膜分支静脉阻塞的黄斑水肿患者中的疗效和安全性。

（5）VOYAGER研究是一项开始于2022年11月1号的非干预性、前瞻性、多中心原始数据收集试验，旨在收集真实世界的长期数据，以探索长期用药的有效性、安全性以及临床见解。该试验预计将于2026年12月31日完成。

此外，基因泰克还支持其他几项独立研究，以进一步了解高度未满足需求的视网膜疾病患者的需求，以便为更多眼疾患者带来福音。后续文章将持续更新相关内容，感兴趣的话，可以关注一下！

医学博士 Levi Garraway 说：“如果此次这一适应症获得批准，这将是 Vabysmo 的第三个适应症，Vabysmo 也将是第一个用于治疗可能导致失明的视网膜疾病的双特异性抗体。”

参考文献：

（1）Genentech官方网站；

（2）Romano F, Lamanna F, Gabrielle PH, Teo KYC, Battaglia Parodi M, Iacono P, Fraser-Bell S, Cornish EE, Nassisi M, Viola F, Agarwal A, Samanta A, Chhablani J, Staurenghi G, Invernizzi A. Update on Retinal Vein Occlusion. Asia Pac J Ophthalmol (Phila). 2023 Mar-Apr 01;12(2):196-210. doi: 10.1097/APO.0000000000000598. Epub 2023 Feb 14. PMID: 36912792.