沃塞洛托(voxelotor)的治疗优势？

沃塞洛托(voxelotor)

沃塞洛托(voxelotor)能够抑制红细胞镰状变形，改善红细胞变形性，降低全血粘度，用于治疗成人和4岁及以上的儿童状细胞病(SCD)。

Voxelotor (Oxbryta)是一种血红蛋白S聚合抑制剂，已被开发用于治疗镰状细胞病。2019年11月，voxelotor在美国获得首个全球批准，用于治疗12岁以上成人和儿童患者的镰状细胞病。基于第三期HOPE试验的结果，该药物获得了加速批准。

沃塞洛托(voxelotor)的治疗优势

在一项多中心、3期、双盲、随机、安慰剂对照试验中，比较两种剂量水平的沃塞洛托 (1500mg、900 mg)与安慰剂对镰状细胞病患者的疗效和安全性。总共274名受试者以1:1:1的比例被随机分配接受每日一次口服剂量为1500mg的沃塞洛托、900mg的沃塞洛托或安慰剂。

1500mg的沃塞洛托治疗组中患者的血红蛋白反应百分比明显较高，为51%，安慰剂组为7%。与接受安慰剂的受试者相比，在基线和第24周之间，沃塞洛托组中贫血恶化的受试者较少。

在第24周，与安慰剂组相比，1500mg沃塞洛托治疗组的间接胆红素水平和网织红细胞百分比较基线显著降低。

沃塞洛托显著增加血红蛋白水平并减少溶血标记物。这些发现与HbS聚合的抑制是一致的，并表明了疾病改善的潜力，显示出良好的药物疗效和治疗优势。

副作用

在接受沃塞洛托(voxelotor)治疗的患者中，不到1%的患者出现严重的过敏反应。临床表现为轻度气短、轻度面部肿胀、全身性皮疹、荨麻疹和嗜酸性粒细胞增多。

如果出现过敏反应，停止使用沃塞洛托(voxelotor)，并给予适当的药物治疗。对于之前使用过沃塞洛托(voxelotor)并出现这些症状的患者，不可重新使用。

参考文献：

Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14. PMID: 31199090.

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