Camzyos治疗梗阻性肥厚型心肌病的疗效如何？

Camzyos治疗梗阻性肥厚型心肌病的疗效明显。肌球蛋白抑制剂Camzyos是一种治疗肥厚性心肌病(HCM)新型药物，通过抑制肌球蛋白与肌动蛋白结合，抑制肌节力的产生，降低肥厚心肌的高收缩性治疗HCM。临床研究发现，其可以降低左心室流出道压差，减轻临床症状。

Camzyos药物介绍

Camzyos是一种口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，由美国M yoKardia公司研发，于2022年4月28日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，商品名为Camzyos。

Camzyos是第一个也是唯一一个心肌肌球蛋白变构可逆性抑制剂，用于有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者的治疗。

2022年4月，Camzyos在美国获得批准，用于治疗患有症状性纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性HCM的成人，以改善功能能力和症状。

功效作用

Camzyos是一种口服的选择性心肌肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂，是全球首个直接靶向肥厚型心肌病病理生理机制的创新型治疗药物。

早期动物实验发现应用Camzyos可使小鼠心肌收缩力恢复正常，抑制心室壁肥厚进展。临床研究证实Camzyos能改善运动能力，减轻左心室流出道梗阻，改善心功能和健康状况。

美国食品和药物管理局已批准其用于治疗症状性纽约心脏病协会心功能Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状。

Camzyos治疗梗阻性肥厚型心肌病的疗效

背景：EXPLORER-HCM(评估Camzyos[MYK-461]在有症状的梗阻性肥厚型心肌病成年患者中的临床研究)表明，Camzyos，一种心肌肌球蛋白抑制剂，可以改善梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者的症状、运动能力和左心室流出道(LVOT)梗阻。

目的：本研究的目的是评估Camzyos对心脏结构和功能测量的影响及其与其他临床测量变化的相关性。

方法：在核心实验室对251例有症状的oHCM患者(Camzyos[n=123]，安慰剂[n=128])超过30周的系列超声心动图的关键超声心动图参数进行评估。

结果：更多的患者使用Camzyos(80.9%；n=76/94)与安慰剂(34.0%；n=97中的33)显示在30周后二尖瓣收缩前运动完全消退。与安慰剂相比，Camzyos还改善了舒张功能指标，包括左心房容积指数(LAVI)(平均±SD基线:40±12mL/m2比41±14mL/m2；与基线相比的平均变化为-7.5毫升/平方米vs-0.09毫升/平方米)和横向E/E’(基线，15.6比15.8；-3.8与0.04。

在接受Camzyos治疗的患者中，静息、Valsalva和运动后LVOT梯度、LAVI和侧向E/e

'的改善与N末端B型利钠肽前体的减少相关(所有P≤0.03)。LAVI的减少与峰值运动耗氧量的提高相关。

结论：Camzyos显著改善左室舒张功能和收缩期前运动。LVOT梗阻、LAVI和E/e的改善与心肌壁应激生物标志物(N末端B型利钠肽前体)的减少相关。这些发现表明Camzyos改善了oHCM病理生理学的重要指标。

用法用量

Camzyos为胶囊剂，规格有2.5、5、10和15mg，推荐起始剂量为5mg，每日口服一次。

注意事项

1、心力衰竭：

对于并发疾病的患者，考虑中断Camzyos治疗。

2、导致心力衰竭或丧失有效性的药物相互作用：

告知患者药物相互作用的可能性，包括与非处方药的相互作用。

3、胚胎-胎儿毒性：

Camzyos可能对胎儿造成危害。建议有生育能力的女性采取有效的避孕措施，直至末次给药后4个月。使用不受CYP450酶诱导影响的避孕药或加用非激素避孕药。

总结

Camzyos对于梗阻性肥厚性心肌病的治疗效果明显，使用Camzyos治疗可以改善梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力、LVOT梗阻、NYHA功能分级和健康状况。

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