玛伐凯泰(Camzyos)的作用功效与副作用说明？

玛伐凯泰(Camzyos)对肌球蛋白的β亚型具有选择性,可降低肌球蛋白ATP酶活性和ADP的释放速率,调节患者肌节功能,改善心肌总体收缩特性，该药常见副作用为头晕和晕厥。

关于玛伐凯泰(Camzyos)

玛伐凯泰(Mavacamten)由美国M yoKardia公司研发,于2022年4月28日经美国食品药品监督管理局( FDA)批准上市，商品名为Camzyos 。Mavacamten是第一个也是唯一一个心肌肌球蛋白变构可逆性抑制剂，用于有症状梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者的治疗。Camzyos为胶囊剂,规格有2.5、5、10和 15 mg,推荐起始剂量为5mg ,每日口服一次。

玛伐凯泰(Camzyos)的作用

玛伐凯泰是一种小分子选择性的心肌肌球蛋白ATP酶变构抑制剂。其通过抑制β-心肌肌球蛋白S1的释放来降低ATP酶活性T。其次，玛伐凯泰还减少了肌球蛋白从弱结合态向强结合态转变过程中可与肌动蛋白细肌丝相互作用的肌球蛋白S1头的数量,而不影响这一步的速度。

1、玛伐凯泰(Camzyos)降低了ADP结合状态下肌球蛋白与肌动蛋白细肌丝结合的速度,也降低了ADP从肌球蛋白中释放的速度。

2、玛伐凯泰还能够降低心肌对Ca2+的敏感性。当玛伐凯泰被引入这些突变的肌丝中时,它部分降低了增加的Ca2+敏感性。研究还发现Mavacamten 降低了收缩期Ca2+峰值,逆转了HCM突变引起的Ca2+衰减时间延长。

3、玛伐凯泰对舒张期也有强效作用,在人工心脏组织中表现为松弛改善、僵硬度降低和 Frank-Starling机制增强。

玛伐凯泰(Camzyos)的功效

1、Mavacamten在治疗梗阻性HCM中的研究进展

PIONEER-HCM是一项开放标签、非随机、Ⅱ期试验,纳入21例梗阻性HCM,分成A、B两组。A组11例患者每天给予10~20 mg 的 Mavacamten口服，没有其他背景药物。B组10例患者每天给予2~5 mg/d 的 Mavacamten治疗，允许使用β受体阻滞剂。治疗12周后,观察Mavacamten对左心室流出道(LVOT)压差的影响。

结果证明,Mavacamten治疗可减轻梗阻性HCM患者的LVOT梗阻,改善运动能力和症状。该研究没法评估安慰剂的影响,另外样本量较少,且排除了NYHA心功能Ⅳ级患者。

2、Mavacamten在治疗非梗阻性HCM中的研究进展

MAVERICK-HCM研究评价了Mavacamten在非梗阻性HCM患者中的安全性和疗效。该研究招募了51例非梗阻性HCM患者,随机分配为3组，给予不同剂量的Mavacamten和安慰剂。研究显示在大多数症状性非梗阻性HCM受试者中耐受良好。此外，治疗与NT-proBNP和心肌肌钙蛋白I(cTnI)显著降低相关,表明心肌壁应力改善。但这项小型Ⅱ期研究是假设生成的,需要在更大的随机对照试验中进行评估。

玛伐凯泰(Camzyos)的副作用

服用玛伐凯泰(Camzyos)最常见的不良反应为：头晕和晕厥。

以下是一些建议的处理措施：

1、保持安全：如果您感到头晕或晕厥，请尽量避免处于高处或有危险的环境中，以防止跌倒或其他意外事故发生。咨询医生是否需要在服用药物期间采取特别的预防措施。

2、缓慢起身：当您从坐或躺的位置起身时，请缓慢而稳定地站起来，以避免突然的血压变化导致头晕或晕厥。建议先坐一会儿，然后再站立。

3、避免饮酒：饮酒可能会加重头晕和晕厥的症状，因此在服用玛伐凯泰期间，最好避免酒精饮料的摄入。

4、分食多餐：如果头晕或晕厥与进食有关，可以考虑分食多餐，避免大量进食过快。需要根据个人情况和医生的建议，调整饮食计划。

5、咨询医生：如果头晕或晕厥反应持续或加重，或对您的生活产生严重影响，请及时向您的医生报告并咨询进一步的处理措施。

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