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依库珠单抗:为阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者带来新选择

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医学编辑井庆艳
2024-04-22 14:23

导读:依库珠单抗是一种C5补体抑制剂,通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用,对于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)具有显著疗效。阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的获得性疾病,其特征是血管内溶血、血栓形成以及骨髓衰竭,严重时可威胁患者生命。依库珠单抗为PNH患者提供了一种有效的治疗方案,改善了患者的预后,并为其他罕见病患者带来了新的希望。

作用原理

依库珠单抗可特异性结合末端补体成分5或C5,其在补体级联的后期发挥作用,被激活时C5参与激活宿主细胞,从而吸引促炎免疫细胞,同时还通过触发孔形成来破坏细胞。通过此时抑制补体级联,近端补体系统的正常防病功能在很大程度上得以保留,而C5促进炎症和细胞破坏的特性则受到阻碍。

依库珠单抗抑制C5转化酶将C5裂解为C5a(一种具有促血栓和促炎特性的强效过敏毒素)和C5b,然后形成末端补体复合物C5b-9,后者也具有促血栓和促炎作用。 C5a 和 C5b-9 都会引起补体介导的事件,这是 PNH 和 aHUS 的特征。

依库珠单抗

适应症

依库珠单抗(Eculizumab)的商品名为Soliris,是一种重组人源化单克隆抗体,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、全身性重症肌无力和视神经脊髓炎。对于PNH患者,它可以减少红细胞的破坏和输血需求,但似乎不会影响死亡风险。

依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的疗效

依库珠单抗可有效控制未治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的血管内溶血,减少溶血相关的并发症,如贫血和血红蛋白尿。依库珠单抗治疗可以显著改善PNH患者的生活质量,减少输血需求,提高患者的生存率和生存质量。依库珠单抗通过抑制补体系统,减少血栓形成的风险,从而降低PNH患者发生动静脉血栓的机率。依库珠单抗的长期安全性和耐受性良好,为PNH患者提供了一个长期治疗的选择。

治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的剂量

第1-4剂是在前4周每周静脉注射600mg,然后第5剂是在1周后静脉注射900mg,然后每两周此后900mg静脉注射,在推荐的剂量方案时间点或这些时间点的两天内给药。

注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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