




司拉德帕是一种新型PPARδ激动剂,专为治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)而研发,特别适用于对传统治疗药物熊去氧胆酸(UDCA)应答不足或不耐受的患者。该药物通过独特的机制调节胆汁酸代谢和抑制炎症反应,为PBC患者提供了新的治疗选择。
司拉德帕的临床应用主要围绕原发性胆汁性胆管炎(PBC)展开,为这一难治性疾病提供了新的治疗方案。
对于对UDCA治疗应答不足的PBC成人患者,司拉德帕可与UDCA联合使用。这种联合治疗方案能够显著改善患者的生化指标,特别是降低碱性磷酸酶(ALP)水平,从而延缓疾病进展。
对于无法耐受UDCA的PBC患者,司拉德帕可作为单药治疗选择。其独立使用同样显示出良好的疗效,为这部分患者群体提供了重要的治疗机会。
司拉德帕的适应症是基于ALP降低的替代终点获得加速批准的,意味着虽然初步数据显示了良好的生化指标改善,但长期生存获益仍需进一步临床试验验证。
司拉德帕的适应症定位明确,填补了PBC治疗领域的重要空白。
司拉德帕通过多重机制发挥治疗作用,为PBC患者带来多重获益。
作为PPARδ激动剂,司拉德帕能够有效调节胆汁酸的合成、转运和代谢过程,减轻胆汁淤积对肝脏的损害,该作用是其治疗PBC的核心机制。
司拉德帕可抑制肝脏炎症反应,减轻炎症对胆管的持续性损伤,这种抗炎作用有助于延缓PBC的疾病进展。
该药物能够优化肝脏细胞的能量代谢,增强肝细胞功能,从而改善整体肝脏健康状况。
司拉德帕的多重作用机制使其成为PBC治疗领域的重要突破。
虽然司拉德帕疗效显著,但某些特定情况下需禁用或慎用该药物。
完全胆道梗阻患者绝对禁止使用司拉德帕,这类患者的胆汁排泄完全受阻,药物无法发挥预期作用,且可能加重病情。
Child-Pugh B/C级肝功能损害患者禁用司拉德帕,这些患者肝脏代谢能力严重下降,药物可能进一步加重肝损伤。
妊娠期妇女、哺乳期女性以及重度肾功能损害患者需避免使用司拉德帕,因为在这些人群中的安全性和有效性尚未充分评估。
了解这些禁忌症对于安全使用司拉德帕至关重要,可最大程度降低治疗风险。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年8月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=217899