




洛美他派又名Juxtapid、Lomitapide Mesylate,是一种创新的靶向治疗药物,通过特异性抑制微粒体甘油三酯转移蛋白(MTP)来治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH),为这类罕见病患者提供重要治疗选择。
目前洛美他派尚未在中国大陆获批上市,也未纳入医保目录。
患者可前往已批准上市的国家如美国、日本等地的正规药房购买,需持医生开具的有效处方,并了解当地药品出入境相关规定,但需要较高的时间成本和经济成本。
部分具备资质的跨境医疗平台提供洛美他派购买服务,这些平台通常与海外正规药房合作,可协助完成处方审核、药品采购,更加方便快捷。选择平台时需确认其合法资质,药品送达后应检查包装完整性,确认药品在有效期内。
推荐起始剂量为5mg每日1次,空腹服用(晚餐后至少2小时)。根据耐受性逐步调整剂量:至少2周后可增至10mg/日;之后每隔至少4周依次增至20mg、40mg,最大推荐剂量60mg/日。必须配合严格低脂饮食,脂肪供能<20%。
由于可能影响脂溶性维生素吸收,患者需每日补充:维生素E(400国际单位)、亚油酸(≥200mg)、α-亚麻酸(210mg)、EPA(110mg)和DHA(80mg)。慢性肠道疾病患者需加强监测营养状况。
与弱CYP3A4抑制剂合用时剂量需减半;终末期肾病患者最大剂量40mg/日;轻度肝损患者最大剂量40mg/日;中重度肝损患者禁用。出现ALT/AST≥3倍ULN需减量,≥5倍ULN需停药。
科学的生活方式管理能显著提升药物治疗效果。
采用极低脂饮食(脂肪供能<20%),避免动物脂肪和油炸食品。增加膳食纤维摄入,选择全谷物、豆类和新鲜蔬果。严格限制胆固醇摄入(<200mg/日)。每日补充必需脂肪酸和脂溶性维生素。
每周进行150分钟中等强度有氧运动,如步行、游泳等。避免剧烈运动以防肌腱损伤。运动前后充分热身和放松,循序渐进增加运动量。
患者必须戒烟,限制酒精摄入,保持健康体重(BMI<25)。控制血压<140/90mmHg。糖尿病患者需更严格控制血糖,定期进行血脂检测。
参考资料: FDA更新于2019年12月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo= 203858