




利司扑兰片剂是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的创新药物,适用于治疗成人和儿童(含新生儿)患者,涵盖婴儿型、晚发型及症状前脊髓性肌萎缩症。
利司扑兰片剂尚未在中国上市,也未进入医保,因此国内患者暂时无法通过正规渠道购买。对于急需用药的患者,可以考虑以下两种购买方式,但需权衡其优缺点。
患者可以前往已批准利司扑兰片剂上市的国家或地区购买,如美国、欧盟或日本。这种方式的优点是能够直接获得正规药品,但海外购药的成本较高,除了药品本身的费用,还需考虑交通、住宿等额外支出。
部分患者可能会选择通过线上渠道购买利司扑兰片剂,这种方式的优点是便捷,无需长途奔波。
但线上购药也存在风险,例如药品质量无法保证、可能遭遇假冒伪劣产品,因此患者在选择线上购药时需格外谨慎,优先选择有资质的平台。
利司扑兰片剂为每日一次口服药物,餐前或餐后均可服用。患者需整片吞服,避免咀嚼、切割或压碎。
对于吞咽困难的患者,可以将药片分散于5mL室温非氯处理饮用水中,分散液需在10分钟内服用完毕。若杯内有残留药物,可加15mL水再次混匀后服用。
如果漏服药物,6小时内可以补服;超过6小时则跳过本次剂量,次日按原计划继续服药。若服药后出现呕吐或未完全吞服的情况,无需补服,等待次日正常给药即可。
利司扑兰片剂虽然对SMA患者具有显著疗效,但部分特殊人群需谨慎使用,以避免潜在风险。
孕妇使用利司扑兰片剂可能对胎儿造成伤害,因此用药前需确认妊娠状态,治疗期间需采取有效避孕措施。哺乳期女性应权衡母乳喂养的益处与潜在风险,必要时暂停哺乳。
儿童使用利司扑兰片剂的安全性已得到部分研究支持,但仍需密切监测生长发育情况。老年人用药数据有限,建议在医生指导下谨慎使用。
轻度或中度肝功能损害患者无需调整剂量,但重度肝功能损害患者应避免使用该药物。
利司扑兰片剂可能引起发热、腹泻、皮疹等不良反应,用药期间建议定期进行眼科检查,以监测可能的视网膜毒性。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535